Klinikai vizsgálat a GR-MD-02 hatékonyságának értékelésére az előrehaladott fibrózisban szenvedő NASH-ban szenvedő betegek májfibrózisának kezelésében (NASH-FX)

Bevételi kritériumok:

• A véletlen besorolást követő 12 hónapon belül az alanyoknak májbiopsziát kell végezniük, amely NASH-t mutat Brunt Stage 3 fibrózissal. Az alany ≥ 18 éves és ≤ 75 éves a szűrés időpontjában
• Az alany hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni
• Az alany nem terhes, és a vizsgálat megkezdése előtt negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie. A posztmenopauzás nőknek legalább 12 hónapja amenorrhoiásnak kell lenniük ahhoz, hogy nem fogamzóképesnek minősüljenek.
• A heteroszexuális kapcsolatokban részt vevő termékeny férfiaknak és nőknek bele kell egyezniük, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálatban való részvételük ideje alatt, valamint a vizsgálati gyógyszeres kezelés abbahagyása után 90 napig.
• A szoptató nőstényeknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálati kezelés megkezdése előtt abbahagyják a szoptatást, és tartózkodniuk kell a szoptatástól a vizsgálati gyógyszeres kezelés abbahagyását követő 90 napig.
• A férfi alanyoknak tartózkodniuk kell a spermiumok adományozásától a vizsgálati időszak alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig.

Kizárási kritériumok:

• A kórelőzményben szereplő májdekompenzáció, beleértve a varicealis vérzés bármely epizódját, klinikailag kimutatható ascites vagy nyilvánvaló hepatikus encephalopathia.
• Status post TIPS (Transjugularis Intrahepatic Porto-systemic Shunt) eljárás.
• A krónikus májbetegség egyéb formáinak bizonyítéka, beleértve a vírusos hepatitis B vagy C-t, primer biliaris cirrhosisot, primer szklerotizáló cholangitist, Wilson-kórt, alfa-1 antitripszin hiányt, alkoholos hepatitist, hemochromatosist, májrákot vagy a kórtörténetben szereplő epeúti eltérítést.
• A következő laboratóriumi értékek bármelyike: A szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz szintje > a normál felső határának 10-szerese, szérum kreatinin ≥ 2,0 mg/dl, vérlemezkeszám < 60 000/mm3, szérum albumin ≤ 2,8 g/dl, INR7. , Közvetlen bilirubin ≥ 2,0 mg/dl
• A MELD pontszám ≥ 15 vagy Child-Pugh-Turcotte B vagy C szakasz
• Ismert pozitivitás a humán immunhiány vírus (HIV) fertőzésre
• Bármely alany, akinél az 1. napot követő 8 héten belül jelentős műtéten esett át, jelentős traumás sérülést szenvedtek, vagy a vizsgálat során jelentős sebészeti beavatkozás szükségességére számítanak.
• Súlycsökkentő műtét az elmúlt 3 évben.
• Kizárásra kerül minden olyan alany, aki jelenleg jelentős alkoholt fogyaszt, vagy több mint 3 egymást követő hónapon keresztül jelentős alkoholt fogyasztott, bármikor a szűrést megelőző 1 éven belül.
• Bármely egyidejű fertőzésben szenvedő alany, beleértve az ismeretlen eredetű láz (FUO) diagnózisát (az alanyoknak a terápia kezdetén lázasnak kell lenniük).
• Bármilyen rosszindulatú daganat anamnézisében, kivéve a következő megfelelően kezelt, nem áttétes bazálissejtes bőrrákot; bármely más típusú bőrrák, kivéve a melanomát, amelyet megfelelően kezeltek, és a felvételt megelőzően legalább 1 évig nem kiújult; és megfelelően kezelt in situ méhnyakrák, amely a felvétel előtt legalább 1 évig nem kiújult.
• Részvétel a randomizációt megelőző 30 napban egy új IND-vizsgálatban
• Klinikailag jelentős egészségügyi vagy pszichiátriai állapot magas kockázatot jelent a vizsgálati vizsgálatban való részvétel tekintetében.
• A tájékozott beleegyezés elmulasztása
• Olyan alanyok, akik ismerten allergiásak a vizsgált gyógyszerre vagy bármely segédanyagára.
• A vizsgáló vagy a vizsgálati helyszín személyzetének alkalmazottja vagy családtagja.
• Minden olyan alany, akinél nem eshetnek át MRI-vizsgálaton, például bizonyos fém- vagy elektronikus eszközimplantátumok miatt, ahogy azt a kutatóvezető határozta meg.