Produktion av iPSC-härledda RPE-celler för transplantation i AMD

Det har visat sig att vuxna mänskliga hudceller eller mänskliga blodkroppar kan omprogrammeras till att bli stamceller. Denna typ av stamceller kallas en inducerad pluripotent stamcell (iPSC). Det har visat sig specifikt att denna typ av stamceller kan produceras från vuxna mänskliga hudceller eller så kan blodceller i sin tur omvandlas till retinalt pigmentepitel (RPE) celler. Dessa RPE-celler är en mycket viktig celltyp i den mänskliga näthinnan som är onormala och slutligen förlorade i åldersrelaterad makuladegeneration (AMD). Även om det har visat sig vara möjligt att göra RPE-celler från vuxen mänsklig hud, har det inte gjorts till en nivå för att uppfylla regulatoriska krav för human transplantation vid AMD.

Detta är en förstudie som omfattar 10 patienter. Effektiviteten av att skapa en iPSC-härledd RPE-celler från en patients egen hud eller blod kommer att undersökas. En provstorlek på 10 patienter kommer att tillåta oss att potentiellt konsolidera säkerheten och effektiviteten av denna metod för att skapa dessa celler inom ramen för ett framtida transplantationsförsök.