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Produção de células RPE derivadas de iPSC para transplante em AMD

4 de abril de 2022 atualizado por: Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Viabilidade da Produção de Células-Tronco Pluripotentes Induzidas Derivadas de Células Epiteliais de Pigmento da Retina Atendendo aos Requisitos Regulatórios para Transplante Humano em Degeneração Macular Relacionada à Idade Seca

Não existem tratamentos para a Degeneração Macular Relacionada à Idade (AMD) quando há perda celular, como na DMRI úmida tardia ou na DMRI seca. A diferenciação de células RPE de iPSC derivadas de pacientes oferecerá uma fonte valiosa de tecido para transplante nessas formas de AMD e pode formar a base para uma futura opção de tratamento em termos de transplante de células.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Foi demonstrado que as células da pele humana adulta ou as células sanguíneas humanas podem ser reprogramadas para se tornarem células-tronco. Esse tipo de célula-tronco é chamado de célula-tronco pluripotente induzida (iPSC). Foi demonstrado especificamente que esse tipo de célula-tronco pode ser produzido a partir de células da pele humana adulta ou células sanguíneas podem, por sua vez, ser convertidas em pigmento epitelial da retina (RPE). células. Essas células RPE são um tipo de célula muito importante na retina humana que são anormais e, finalmente, perdidas na Degeneração Macular Relacionada à Idade (DMRI). Embora tenha sido demonstrado que é possível produzir células RPE a partir da pele humana adulta, isso não foi feito a um nível que satisfaça os requisitos regulatórios para transplante humano na DMRI.

Este é um estudo de viabilidade envolvendo 10 pacientes. A eficiência da criação de células RPE derivadas de iPSC a partir da própria pele ou sangue de um paciente será examinada. Um tamanho de amostra de 10 pacientes nos permitirá potencialmente consolidar a segurança e a eficácia desse método para criar essas células no contexto de um futuro teste de transplante.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

3

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

50 anos a 100 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes afetados pela Degeneração Macular Relacionada à Idade (DMRI)

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sujeitos com idade superior a 18 anos
  • Sujeitos com a capacidade de dar consentimento informado
  • Indivíduos com DMRI conhecida (tanto úmida quanto seca)

Critério de exclusão:

  • Incapaz de dar consentimento informado
  • Indivíduos incapazes de fornecer amostras de sangue por razões médicas
  • Indivíduos com coagulopatias
  • Indivíduos que são conhecidos por estarem em risco de cicatriz quelóide

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Produção bem-sucedida de uma camada epitelial da retina (RPE) que atende ao Regulamento Regulatório para transplante. Isso será confirmado com caracterização laboratorial padrão de RPE e estudos de toxicidade e segurança concluídos na camada celular.
Prazo: 1 ano
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (REAL)

1 de agosto de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

1 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de junho de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

8 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

12 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de abril de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • DACL1011

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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