ADPKD-förändringar i levertransportörfunktionen

Inklusionskriterier (alla ämnen):

• Ge undertecknat och daterat informerat samtycke
• Villig att följa alla studieprocedurer och vara tillgänglig under hela studietiden
• Man eller kvinna, i åldern 18 till 65
• Negativt kvantitativt humant koriongonadotropin (hCG) blodprov (endast för kvinnor i fertil ålder)

För friska försökspersoner:

• Normala leverfunktionstester (LFT) enligt definition av University of North Carolina (UNC) sjukhuslaboratoriereferensintervall [aspartataminotransferas (AST)14-38 U/L, alaninaminotransferas (ALT) 15-48 U/L, alkaliskt fosfatas 38 -126 U/L]
• Normala kliniska laboratorieresultat inklusive njurfunktion (serumkreatinin) och lipidpanel som granskats av studieläkaren

För ämnen med ADPKD:

• Man eller kvinna mellan 18 och 65 år med dokumenterad ADPKD

För personer med icke-ADPKD njursjukdom:

• Man eller kvinna mellan 18 och 65 år med dokumenterad icke-ADPKD njursjukdom enligt bedömning av studieläkaren

Exklusions kriterier:

Alla deltagare:

• Donation av blod under de senaste 30 dagarna
• Diagnos av humant immunbristvirus (HIV) och/eller obehandlat hepatit C-virus (HCV)
• Historik av betydande alkoholmissbruk och/eller olaglig droganvändning
• Mer än 1 glas vin eller 2 öl (eller motsvarande i % alkohol) per dag under de 48 timmarna före studie- och/eller screeningbesök
• Oförmåga att fasta i 8 timmar före studie och screeningprovtagning
• Kvinnor som är gravida, försöker bli gravida eller ammar
• Pågående eller nyligen (inom 30 dagar) användning av gallsyrabindare, gallsyraderivat (dvs. ursodiol) eller fibrinsyraderivat
• Historik av diabetes eller tar blodsockersänkande behandlingar
• Röntgenundersökning överensstämmer med cirros och portal hypertoni
• Bevis på dekompenserad leversjukdom definierad som något av följande: serumalbumin <3,2 g/dL, totalt bilirubin > 1,5 mg/dL eller protrombintid (PT)/internationellt normaliserat förhållande (INR) > 1,3 gånger normalt vid screening eller historia eller närvaro av ascites, encefalopati eller blödning från esofagusvaricer
• Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR) < 15 mL/min per 1,73 m2, eller vid dialys, vid screening
• Patienter med ett tillstånd som kräver systemisk behandling med antingen kortikosteroider (> 10 mg daglig prednisonekvivalent) eller andra immunsuppressiva läkemedel (inklusive inhalerade) inom 14 dagar efter studiebesöket. Kortikosteroider med minimal systemisk absorption (till exempel topikal) och adrenalersättningssteroiddoser ≤ 10 mg dagliga prednisonekvivalenter, är tillåtna i frånvaro av aktiv autoimmun sjukdom förutsatt att dosen har varit stabil i ≥4 veckor och inte förväntas förändras under kuren. av studien.
• Primär, sekundär eller extrahepatisk malignitet
• BMI > 35 kg/m2 vid screening
• Oförmåga eller ovilja att ge informerat samtycke eller följa studieprotokollet
• Historik eller andra tecken på sjukdom, eventuell gastrointestinal kirurgi (t.ex. avlägsnande av gallblåsan) eller andra tillstånd eller läkemedelsbehandlingar som skulle göra patienten, enligt utredarens åsikt, olämplig för studien (såsom dåligt kontrollerad psykiatrisk sjukdom, kranskärlssjukdom, sjukdom i gallblåsan, aktiva gastrointestinala tillstånd eller att ta läkemedel som är kända för att störa gallsyrasyntesen eller metabolismen eller metabolismen/transporten av andra läkemedel)

Friska ämnen:

• Att samtidigt ta mediciner, både receptbelagda och receptfria (inklusive växtbaserade produkter och receptfria läkemedel), andra än p-piller och multivitaminer (kvinnor som har stabiliserats på hormonella preventivmetoder kommer att tillåtas att delta)
• Historik eller andra bevis på lever-, gallblåsa- eller tarmsjukdom enligt studiens utredare
• BMI > 35 kg/m2 vid screening.

Personer med icke-ADPKD njursjukdom:

• ADPKD
• Proteinuri på ≥3 gram per dag av protein i urinen; eller vid en enskild urininsamling, närvaron av ≥2 gram protein per gram urinkreatinin (dvs. exkluderar patienter med nefrotisk proteinuri)
• Patienter med diabetesnefropati