Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för Lucinaktant för inandning hos prematura nyfödda 26 till 28 veckor PMA

17 juli 2019 uppdaterad av: Windtree Therapeutics

En multicenter, randomiserad, öppen, kontrollerad studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av Lucinaktant för inandning hos prematura nyfödda 26 till 28 veckor PMA

Denna studie är för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av lucinaktant för inhalation, administrerat som en aerosol i upp till fyra eskalerande doser till prematura nyfödda 26 till 28 veckors graviditetsålder som får nCPAP för RDS jämfört med nyfödda som enbart får nCPAP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie var en multicenter, randomiserad, kontrollerad, öppen dosökningsstudie, utförd för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av lucinaktant för inhalation i samband med nasalt kontinuerligt positivt luftvägstryck (nCPAP) i jämförelse med enbart nCPAP. Studien syftade till att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för lucinaktant för inhalation, administrerat som en aerosol i 4 eskalerande doser.

För denna studie avser lucinaktant för inhalation det aktiva undersökningsmedlet, lyofiliserat lucinaktant, i kombination med prototypen för undersökningstillförsel. Rekonstituerad lyofiliserad lucinaktant aerosoliserades av undersökningsanordningen och infördes i nCPAP-kretsen. De som randomiserades till kontrollarmen fortsatte att få enbart nCPAP. Dostilldelningar var avblindade, eftersom det primära syftet med denna studie var säkerhet och tolerabilitet.

Prematura nyfödda med respiratory distress syndrome (RDS) mellan 26 och 28 avslutade veckors PMA som var inom de första 20 timmarna efter födseln och som hade framgångsrik implementering av kontrollerad nCPAP inom 90 minuter efter födseln ansågs vara potentiella försökspersoner. Innan studieregistreringen fick vårdnadshavare ett skriftligt informerat samtycke (ICF) för varje potentiell försöksperson.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

48

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Chile
      • Santiago, Chile, 8207257
        • Hospital Dr Sotero del Rio
      • Santiago, Chile, 8350488
        • Hospital San Juan de Dios
  • Förenta staterna
    • California
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Sharp Mary Birch Hospital for Women and Newborns
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Förenta staterna, 19713
        • Christiana Care Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68105
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University College of Physicians and Surgeons, New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Förenta staterna, 28401
        • New Hanover Regional Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97225
        • Providence St. Vincent Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02905
        • Women and Infants Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandria Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Montreal Children's Hospital
  • Polen
    • Kujawsko-pomorksie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-pomorksie, Polen, 85-168
        • S.U. nr2im. Dr. Jana Biziela Oddzial Kliniczny N. W. Z. Intensywna Terapia Noworodka wraz z Wgjazdowy m Zespolem N
    • Lodzkie
      • Lodz, Lodzkie, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowja Matki Polki Klinika Neonatologii
    • Mazowieckie
      • Warsaw, Mazowieckie, Polen, 00-315
        • Szpital Kliniczny im. Ks, Anny Mazowieckiej Klinika Neonatologii
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-535
        • Ginekologiczno-Polozniczy Szpital Klinicznym UM im. Karola Marcinkowskiego w Poznan i u Katedra Neonatologii

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 6 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Informerat samtycke från en juridiskt auktoriserad representant.
  2. Graviditetsålder 26 till 28 avslutade veckor efter menstruationsålder (PMA).
  3. Framgångsrik implementering av kontrollerad nCPAP inom 90 minuter efter födseln.
  4. Spontan andning.
  5. Röntgen av bröstet överensstämmer med RDS.
  6. Inom de första 20 timmarna efter födseln, ha en nCPAP på 5 till 6 cm H2O för att upprätthålla syremättnad mätt med pulsoximetri (SpO2) på 88 % till 95 % med en andel inandat syre (FiO2) på 0,25 till 0,50 som är kliniskt anges i minst 30 minuter. Övergående (<10 minuter) FiO2-exkursioner under 0,25 eller över 0,50 återställde inte kravet på 30 minuter.

Exklusions kriterier:

  1. Puls som inte kan stabiliseras över 100 slag/minut inom 5 minuter efter födseln.
  2. Återkommande episoder av apné som inträffar efter den initiala återupplivningsperioden för nyfödda (dvs. 10 minuter efter födseln) som kräver intermittenta övertrycksandningar med uppblåsningstryck över det inställda CPAP-trycket administrerat manuellt eller mekaniskt via något patientgränssnitt.
  3. Ett 5 minuters Apgar-resultat < 5.
  4. Stora medfödda missbildningar och kraniala/ansiktsavvikelser som utesluter nCPAP, diagnostiserat prenatalt eller omedelbart efter födseln.
  5. Andra sjukdomar eller tillstånd som potentiellt kan störa hjärt-lungfunktionen (t.ex. hydrops fetalis eller medfödd infektion som TORCH).
  6. Känd eller misstänkt kromosomavvikelse eller syndrom.
  7. För tidig ruptur av membran (PROM) > 2 veckor.
  8. Bevis på hemodynamisk instabilitet som kräver vasopressorer eller steroider för hemodynamiskt stöd och/eller förmodad klinisk sepsis.
  9. Behov av endotrakeal intubation och mekanisk ventilation.
  10. Har administrerats: annat prövningsmedel eller medicinsk utrustning för prövning, något annat ytaktivt medel, steroidbehandling efter födseln.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 50 mg/kg

Lucinaktant för inhalation 50 mg totala fosfolipider (TPL)/kg med nCPAP

1 upprepad dos tillåts om kriterierna för upprepad dosering är uppfyllda.
Kombinationsprodukt: Lucinaktant för inandning
Lucinaktant för inhalation avser det aktiva undersökningsmedlet, lucinaktant, i kombination med prövningsleveransanordningen (kombinationsprodukt av läkemedel och anordning)
Andra namn:
  • AEROSURF®
Experimentell: 75 mg/kg

Lucinaktant för inhalation 75 mg TPL/kg med nCPAP

1 upprepad dos tillåts om kriterierna för upprepad dosering är uppfyllda.
Kombinationsprodukt: Lucinaktant för inandning
Lucinaktant för inhalation avser det aktiva undersökningsmedlet, lucinaktant, i kombination med prövningsleveransanordningen (kombinationsprodukt av läkemedel och anordning)
Andra namn:
  • AEROSURF®
Experimentell: 100 mg/kg

Lucinaktant för inhalation 100 mg TPL/kg med nCPAP

1 upprepad dos tillåts om kriterierna för upprepad dosering är uppfyllda.
Kombinationsprodukt: Lucinaktant för inandning
Lucinaktant för inhalation avser det aktiva undersökningsmedlet, lucinaktant, i kombination med prövningsleveransanordningen (kombinationsprodukt av läkemedel och anordning)
Andra namn:
  • AEROSURF®
Experimentell: 150 mg/kg

Lucinaktant för inhalation 150 mg TPL/kg med nCPAP

1 upprepad dos tillåts om kriterierna för upprepad dosering är uppfyllda.
Kombinationsprodukt: Lucinaktant för inandning
Lucinaktant för inhalation avser det aktiva undersökningsmedlet, lucinaktant, i kombination med prövningsleveransanordningen (kombinationsprodukt av läkemedel och anordning)
Andra namn:
  • AEROSURF®
Aktiv komparator: nCPAP ensam
enbart nCPAP-terapi
Enhet: nCPAP ensam
nCPAP-terapi
Andra namn:
  • nasalt kontinuerligt positivt luftvägstryck

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med peri-doserande biverkningar - initial dos
Tidsram: Randomisering till 24 timmar efter randomisering
Antal deltagare med biverkningar som upplevdes under den initiala studiebehandlingen
Randomisering till 24 timmar efter randomisering
Antal deltagare med luftläcka
Tidsram: 7 dagar
Antal deltagare med luftläckage (inkluderar pneumothorax, pulmonellt interstitiellt emfysem (PIE), pneumomediastinum, pneumopericardium, subkutant emfysem)
7 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med försämrade kriterier för andningsstatus
Tidsram: Randomisering till 72 timmar efter randomisering
Antal deltagare med försämring i ett av 12 kriterier för andningsstatus under 72 timmar efter randomisering (behov av ytterligare behandling med ytaktiva ämnen, desaturation < 80 %, hjärtfrekvens < 100 bpm, ihållande fraktion av inandat syre (FiO2) > 0,50, arteriell koldioxid ( PCO2) > 65 mmHg, ihållande apné, ihållande arteriellt pH < 7,2, intubation av någon anledning, nCPAP > 7 cmH2O, initiering av intermittent övertrycksventilation, död, huvudprövares fastställande av försämrad status)
Randomisering till 72 timmar efter randomisering
Bronkopulmonell dysplasi
Tidsram: Randomisering till 36 veckors PMA
Antal deltagare med bronkopulmonell dysplasi (BPD) och antal deltagare levande och utan BPD vid 36 veckor efter menstruationsåldern (PMA)
Randomisering till 36 veckors PMA
Antal deltagare med Nasal Continuous Positive Airway Pressure (nCPAP) misslyckande
Tidsram: Randomisering till 72 timmar efter randomisering
Deltagare som krävde intubation för mekanisk ventilation eller administrering av ytaktiva ämnen definierades som att de hade misslyckats med nCPAP
Randomisering till 72 timmar efter randomisering
Död
Tidsram: Randomisering till 36 veckors PMA
Antal deltagare som dog under studien
Randomisering till 36 veckors PMA
FiO2
Tidsram: Randomisering till 72 timmar efter randomisering
Observerade och förändringar från baslinjemätningar för fraktion av inandat syre (FiO2). Värden representerar mängden (fraktionen) syre i luften som deltagaren inspirerar; själva värdena har inte enheter. Den normala mängden syre i luft ("rumsluft") är 21 %, eller 0,21.
Randomisering till 72 timmar efter randomisering
Antal deltagare med komplikationer av prematuritet
Tidsram: Randomisering till 36 veckors PMA
Antal deltagare med fördefinierade vanliga komplikationer av prematuritet.
Randomisering till 36 veckors PMA

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
nCPAP-fel utan behandlingsavbrott
Tidsram: Randomisering till 72 timmar efter randomisering
Antal försökspersoner som krävde mekanisk ventilation eller administrering av ytaktiva ämnen (nCPAP-fel) men hade inget behandlingsavbrott
Randomisering till 72 timmar efter randomisering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Windtree Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Steve Simonson, MD, Windtree Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

31 maj 2017

Avslutad studie (Faktisk)

11 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 augusti 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

19 augusti 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 03-CL-1401

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera