Proef ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lucinactant voor inhalatie bij premature neonaten 26 tot 28 weken PMA
17 juli 2019 bijgewerkt door: Windtree Therapeutics
Een multicenter, gerandomiseerd, open-label, gecontroleerd onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van lucinactant voor inhalatie te beoordelen bij te vroeg geboren neonaten van 26 tot 28 weken PMA
Deze studie is bedoeld om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van lucinactant voor inhalatie, toegediend als een aerosol in maximaal vier toenemende doses aan te vroeg geboren neonaten met een zwangerschapsduur van 26 tot 28 weken die nCPAP voor RDS krijgen in vergelijking met neonaten die alleen nCPAP krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie was een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, dosis-escalatie studie, uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van lucinactant voor inhalatie in combinatie met nasale continue positieve luchtwegdruk (nCPAP) te evalueren in vergelijking met nCPAP alleen. De studie had tot doel de veiligheid en verdraagbaarheid van lucinactant voor inhalatie te evalueren, toegediend als een aerosol in 4 toenemende doses.
Voor deze studie verwijst lucinactant voor inhalatie naar het actieve onderzoeksmiddel, gelyofiliseerde lucinactant, in combinatie met het prototype van het toedieningsapparaat voor onderzoek. Gereconstitueerde gelyofiliseerde lucinactant werd door het onderzoeksapparaat in een aërosolvorm gebracht en in het nCPAP-circuit gebracht. Degenen die gerandomiseerd waren naar de controle-arm, bleven alleen nCPAP ontvangen. Dosistoewijzingen waren ongeblindeerd, aangezien de primaire doelstelling van deze studie veiligheid en verdraagbaarheid was.
Te vroeg geboren neonaten met respiratory distress syndrome (RDS) tussen 26 en 28 voltooide weken PMA die binnen de eerste 20 uur na de geboorte waren en die binnen 90 minuten na de geboorte een succesvolle implementatie van gecontroleerde nCPAP hadden, werden als potentiële proefpersonen beschouwd. Voordat de studie werd ingeschreven, kregen de wettelijke voogden een schriftelijke toestemmingsverklaring (ICF) voor elke potentiële proefpersoon.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
48
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
-
Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
- Royal Alexandria Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Montreal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chili, 8207257
- Hospital Dr Sotero del Rio
-
Santiago, Chili, 8350488
- Hospital San Juan de Dios
-
-
-
-
Kujawsko-pomorksie
-
Bydgoszcz, Kujawsko-pomorksie, Polen, 85-168
- S.U. nr2im. Dr. Jana Biziela Oddzial Kliniczny N. W. Z. Intensywna Terapia Noworodka wraz z Wgjazdowy m Zespolem N
-
-
Lodzkie
-
Lodz, Lodzkie, Polen, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowja Matki Polki Klinika Neonatologii
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Polen, 00-315
- Szpital Kliniczny im. Ks, Anny Mazowieckiej Klinika Neonatologii
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-535
- Ginekologiczno-Polozniczy Szpital Klinicznym UM im. Karola Marcinkowskiego w Poznan i u Katedra Neonatologii
-
-
-
-
California
-
Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Sharp Mary Birch Hospital for Women and Newborns
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Verenigde Staten, 19713
- Christiana Care Health System
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- University of Louisville
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68105
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University College of Physicians and Surgeons, New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Verenigde Staten, 28401
- New Hanover Regional Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97225
- Providence St. Vincent Medical Center
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02905
- Women and Infants Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 6 maanden (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geïnformeerde toestemming van een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger.
- Zwangerschapsduur 26 tot 28 voltooide weken na de menstruatie (PMA).
- Succesvolle implementatie van gecontroleerde nCPAP binnen 90 minuten na de geboorte.
- Spontane ademhaling.
- Röntgenfoto van de borst consistent met RDS.
- Binnen de eerste 20 uur na de geboorte een nCPAP van 5 tot 6 cm H2O hebben om de zuurstofverzadiging gemeten door middel van pulsoximetrie (SpO2) van 88% tot 95% te behouden met een fractie ingeademde zuurstof (FiO2) van 0,25 tot 0,50 die klinisch is minimaal 30 minuten aangegeven. Tijdelijke (<10 minuten) FiO2-excursies onder 0,25 of boven 0,50 hebben de eis van 30 minuten niet gereset.
Uitsluitingscriteria:
- Hartslag die niet binnen 5 minuten na de geboorte boven de 100 slagen/minuut kan worden gestabiliseerd.
- Terugkerende episoden van apneu die optreden na de initiële reanimatieperiode van de pasgeborene (dwz 10 minuten na de geboorte) die intermitterende beademingen met positieve druk vereisen met behulp van opblaasdruk boven de ingestelde CPAP-druk, handmatig of mechanisch toegediend via een patiëntinterface.
- Een Apgar-score van 5 minuten < 5.
- Ernstige congenitale misvorming(en) en craniale/gezichtsafwijkingen die nCPAP uitsluiten, antenataal of direct na de geboorte gediagnosticeerd.
- Andere ziekten of aandoeningen die mogelijk de cardiopulmonale functie verstoren (bijv. hydrops foetalis of aangeboren infectie zoals TORCH).
- Bekende of vermoede chromosomale afwijking of syndroom.
- Voortijdige breuk van de vliezen (PROM) > 2 weken.
- Bewijs van hemodynamische instabiliteit waarvoor vasopressoren of steroïden nodig zijn voor hemodynamische ondersteuning en/of vermoedelijke klinische sepsis.
- Behoefte aan endotracheale intubatie en mechanische ventilatie.
- Is toegediend: een ander onderzoeksmiddel of medisch hulpmiddel voor onderzoek, een andere oppervlakteactieve stof, behandeling met steroïden na de geboorte.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 50mg/kg
Lucinactant voor inhalatie 50 mg totale fosfolipiden (TPL)/kg met nCPAP 1 herhaalde dosis toegestaan als aan de criteria voor herhaalde dosering wordt voldaan. |
Lucinactant voor inhalatie verwijst naar het actieve onderzoeksmiddel, lucinactant, in combinatie met het toedieningsapparaat voor onderzoek (combinatieproduct van geneesmiddel en apparaat)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 75mg/kg
Lucinactant voor inhalatie 75 mg TPL/kg met nCPAP 1 herhaalde dosis toegestaan als aan de criteria voor herhaalde dosering wordt voldaan. |
Lucinactant voor inhalatie verwijst naar het actieve onderzoeksmiddel, lucinactant, in combinatie met het toedieningsapparaat voor onderzoek (combinatieproduct van geneesmiddel en apparaat)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 100mg/kg
Lucinactant voor inhalatie 100 mg TPL/kg met nCPAP 1 herhaalde dosis toegestaan als aan de criteria voor herhaalde dosering wordt voldaan. |
Lucinactant voor inhalatie verwijst naar het actieve onderzoeksmiddel, lucinactant, in combinatie met het toedieningsapparaat voor onderzoek (combinatieproduct van geneesmiddel en apparaat)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 150mg/kg
Lucinactant voor inhalatie 150 mg TPL/kg met nCPAP 1 herhaalde dosis is toegestaan als aan de criteria voor herhaalde dosering wordt voldaan. |
Lucinactant voor inhalatie verwijst naar het actieve onderzoeksmiddel, lucinactant, in combinatie met het toedieningsapparaat voor onderzoek (combinatieproduct van geneesmiddel en apparaat)
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: nCPAP alleen
nCPAP-therapie alleen
|
nCPAP-therapie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met peri-dosering bijwerkingen - aanvangsdosis
Tijdsspanne: Randomisatie tot 24 uur na randomisatie
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen die werden ervaren tijdens de initiële studiebehandeling
|
Randomisatie tot 24 uur na randomisatie
|
|
Aantal deelnemers met luchtlekkage
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Aantal deelnemers met luchtlek (inclusief pneumothorax, pulmonaal interstitieel emfyseem (PIE), pneumomediastinum, pneumopericardium, subcutaan emfyseem)
|
7 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met verslechtering van de criteria voor de ademhalingsstatus
Tijdsspanne: Randomisatie tot 72 uur na randomisatie
|
Aantal deelnemers met verslechtering van een van de 12 criteria voor de ademhalingsstatus tot en met 72 uur na randomisatie (behoefte aan aanvullende surfactanttherapie, desaturatie < 80%, hartslag < 100 spm, aanhoudende fractie ingeademde zuurstof (FiO2) > 0,50, arteriële koolstofdioxide ( PCO2) > 65 mmHg, aanhoudende apneu, aanhoudende arteriële pH < 7,2, intubatie om welke reden dan ook, nCPAP > 7 cmH2O, starten van intermitterende positievedrukventilatie, overlijden, vaststelling door hoofdonderzoeker van verslechterende status)
|
Randomisatie tot 72 uur na randomisatie
|
|
Bronchopulmonale dysplasie
Tijdsspanne: Randomisatie naar 36 weken PMA
|
Aantal deelnemers met bronchopulmonale dysplasie (BPD) en aantal deelnemers in leven en zonder BPD op 36 weken na de menstruatie (PMA)
|
Randomisatie naar 36 weken PMA
|
|
Aantal deelnemers met falen van de continue positieve luchtwegdruk (nCPAP) van de neus
Tijdsspanne: Randomisatie tot 72 uur na randomisatie
|
Deelnemers die intubatie nodig hadden voor mechanische beademing of toediening van oppervlakteactieve stoffen werden gedefinieerd als personen die nCPAP hadden gefaald
|
Randomisatie tot 72 uur na randomisatie
|
|
Dood
Tijdsspanne: Randomisatie naar 36 weken PMA
|
Aantal deelnemers dat tijdens het onderzoek is overleden
|
Randomisatie naar 36 weken PMA
|
|
FiO2
Tijdsspanne: Randomisatie tot 72 uur na randomisatie
|
Waargenomen en verandering ten opzichte van basislijnmetingen voor fractie ingeademde zuurstof (FiO2).
Waarden vertegenwoordigen de hoeveelheid (fractie) zuurstof in de lucht die de deelnemer inademt; de waarden zelf hebben geen eenheden.
De normale hoeveelheid zuurstof in lucht ("kamerlucht") is 21% of 0,21.
|
Randomisatie tot 72 uur na randomisatie
|
|
Aantal deelnemers met complicaties van prematuren
Tijdsspanne: Randomisatie naar 36 weken PMA
|
Aantal deelnemers met vooraf gespecificeerde veel voorkomende complicaties van vroeggeboorte.
|
Randomisatie naar 36 weken PMA
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
nCPAP-falen zonder onderbrekingen van de behandeling
Tijdsspanne: Randomisatie tot 72 uur na randomisatie
|
Aantal proefpersonen die mechanische beademing of toediening van oppervlakteactieve stoffen nodig hadden (nCPAP-falen) maar waarbij de behandeling niet werd onderbroken
|
Randomisatie tot 72 uur na randomisatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Steve Simonson, MD, Windtree Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 augustus 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 mei 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 augustus 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 augustus 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
19 augustus 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 juli 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 juli 2019
Laatst geverifieerd
1 juli 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 03-CL-1401
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .