Kísérlet a Lucinactant biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére 26-28 hetes PMA koraszülötteknél
2019. július 17. frissítette: Windtree Therapeutics
Többközpontú, randomizált, nyílt, ellenőrzött vizsgálat a lucinaktant biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére 26-28 hetes PMA koraszülötteknél.
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az inhalációs lucinaktáns biztonságosságát és tolerálhatóságát, amelyet aeroszol formájában adnak be legfeljebb négy növekvő dózisban 26-28 hetes terhességi korú koraszülötteknek, akik nCPAP-t kapnak RDS miatt, összehasonlítva az egyedül nCPAP-t kapó újszülöttekkel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy többközpontú, randomizált, kontrollált, nyílt elrendezésű, dózis-eszkalációs vizsgálat volt, amelyet a lucinaktant biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére végeztek inhaláció esetén a nazális folyamatos pozitív légúti nyomással (nCPAP) az nCPAP önmagában végzett kezeléséhez képest. A vizsgálat célja az volt, hogy értékeljék a lucinaktáns biztonságosságát és tolerálhatóságát belélegezve, aeroszol formájában, 4 növekvő dózisban.
Ebben a vizsgálatban az inhalációs lucinaktáns az aktív vizsgálati szer, a liofilizált lucinaktáns a prototípus vizsgálati adagolóeszközzel kombinálva. A rekonstituált liofilizált lucinaktánst a vizsgálókészülék aeroszolba helyezte és bevezette az nCPAP körbe. A kontroll karba randomizáltak továbbra is csak nCPAP-t kaptak. A dóziskiosztás nem volt vak, mivel a vizsgálat elsődleges célja a biztonság és a tolerálhatóság volt.
A 26 és 28. hetes PMA-ban szenvedő légzési distressz szindrómában (RDS) szenvedő koraszülötteket, akik a születés utáni első 20 órában voltak, és akiknél a születést követő 90 percen belül sikeresen bevezették a kontrollált nCPAP-t, potenciális alanynak tekintették. A tanulmányba való beiratkozás előtt a törvényes gyámok írásos beleegyezési űrlapot (ICF) kaptak minden lehetséges alanyhoz.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
48
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Santiago, Chile, 8207257
- Hospital Dr Sotero del Rio
-
Santiago, Chile, 8350488
- Hospital San Juan de Dios
-
-
-
-
California
-
Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Sharp Mary Birch Hospital for Women and Newborns
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Egyesült Államok, 19713
- Christiana Care Health System
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- University of Louisville
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68105
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University College of Physicians and Surgeons, New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Egyesült Államok, 28401
- New Hanover Regional Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97225
- Providence St. Vincent Medical Center
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02905
- Women and Infants Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
- Royal Alexandria Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Montreal Children's Hospital
-
-
-
-
Kujawsko-pomorksie
-
Bydgoszcz, Kujawsko-pomorksie, Lengyelország, 85-168
- S.U. nr2im. Dr. Jana Biziela Oddzial Kliniczny N. W. Z. Intensywna Terapia Noworodka wraz z Wgjazdowy m Zespolem N
-
-
Lodzkie
-
Lodz, Lodzkie, Lengyelország, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowja Matki Polki Klinika Neonatologii
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Lengyelország, 00-315
- Szpital Kliniczny im. Ks, Anny Mazowieckiej Klinika Neonatologii
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, Lengyelország, 60-535
- Ginekologiczno-Polozniczy Szpital Klinicznym UM im. Karola Marcinkowskiego w Poznan i u Katedra Neonatologii
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Tájékozott beleegyezés a törvényesen meghatalmazott képviselőtől.
- Terhességi kor 26-28 héttel a menstruáció utáni kor (PMA).
- A kontrollált nCPAP sikeres bevezetése a születés után 90 percen belül.
- Spontán légzés.
- RDS-nek megfelelő mellkas röntgenfelvétele.
- A születés utáni első 20 órában legyen 5-6 H2O cm-es nCPAP-értéke, hogy a pulzoximetriával (SpO2) mért oxigéntelítettség 88-95%-ban maradjon, és a belélegzett oxigén frakciója (FiO2) 0,25-0,50, ami klinikailag megfelelő. legalább 30 percig jelezve. Az átmeneti (<10 perc) FiO2 0,25 alatti vagy 0,50 feletti eltérések nem állították vissza a 30 perces követelményt.
Kizárási kritériumok:
- Születés után 5 percen belül nem stabilizálható 100 ütés/perc fölé a pulzusszám.
- Ismétlődő apnoe-epizódok, amelyek a kezdeti újszülött újraélesztési időszak után (azaz 10 perccel a születés után) jelentkeznek, és időszakos pozitív nyomású légzést igényelnek, a beállított CPAP-nyomás feletti felfújási nyomással, manuálisan vagy mechanikusan, bármely betegfelületen keresztül.
- 5 perces Apgar-pontszám < 5.
- Súlyos veleszületett fejlődési rendellenesség(ek) és koponya-/arcrendellenességek, amelyek kizárják az nCPAP-t, terhesség előtt vagy közvetlenül a születés után diagnosztizálva.
- Egyéb betegségek vagy állapotok, amelyek potenciálisan zavarják a szív- és tüdőműködést (pl. magzati magzatvíz vagy veleszületett fertőzés, mint például a TORCH).
- Ismert vagy feltételezett kromoszóma-rendellenesség vagy szindróma.
- Korai membránszakadás (PROM) > 2 hét.
- A hemodinamikai instabilitás bizonyítéka, amely vazopresszorokat vagy szteroidokat igényel a hemodinamikai támogatáshoz és/vagy feltételezett klinikai szepszis.
- Endotracheális intubáció és gépi lélegeztetés szükségessége.
- Beadták: más vizsgálati szer vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz, bármilyen más felületaktív szer, születés utáni szteroid kezelés.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 50 mg/kg
Lucinactant inhalációhoz 50 mg összfoszfolipid (TPL)/kg nCPAP-val 1 ismételt adag megengedett, ha az ismételt adagolási kritériumok teljesülnek. |
Az inhalációs lucinaktáns az aktív vizsgálati szer, a lucinaktáns a vizsgálati adagolóeszközzel (gyógyszer-eszköz kombinációs termék) kombinálva.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 75 mg/kg
Lucinactant inhalációhoz 75 mg TPL/kg nCPAP-val 1 ismételt adag megengedett, ha az ismételt adagolási kritériumok teljesülnek. |
Az inhalációs lucinaktáns az aktív vizsgálati szer, a lucinaktáns a vizsgálati adagolóeszközzel (gyógyszer-eszköz kombinációs termék) kombinálva.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 100 mg/kg
Lucinactant inhalációhoz 100 mg TPL/kg nCPAP-val 1 ismételt adag megengedett, ha az ismételt adagolási kritériumok teljesülnek. |
Az inhalációs lucinaktáns az aktív vizsgálati szer, a lucinaktáns a vizsgálati adagolóeszközzel (gyógyszer-eszköz kombinációs termék) kombinálva.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 150 mg/kg
Lucinactant inhalációhoz 150 mg TPL/kg nCPAP-val 1 ismételt adag megengedett, ha az ismételt adagolási kritériumok teljesülnek. |
Az inhalációs lucinaktáns az aktív vizsgálati szer, a lucinaktáns a vizsgálati adagolóeszközzel (gyógyszer-eszköz kombinációs termék) kombinálva.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: egyedül az nCPAP
nCPAP terápia önmagában
|
nCPAP terápia
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az adagolás körüli nemkívánatos eseményekben résztvevők száma – Kezdő adag
Időkeret: Randomizálás a véletlenszerűsítés utáni 24 órára
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezdeti vizsgálati kezelés során nemkívánatos események fordultak elő
|
Randomizálás a véletlenszerűsítés utáni 24 órára
|
|
Levegőszivárgásban szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 7 nap
|
Levegőszivárgásban szenvedő résztvevők száma (beleértve a pneumothoraxot, a pulmonalis interstitialis emphysemát (PIE), a pneumomediastinumot, a pneumopericardiumot, a szubkután emfizémát)
|
7 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A résztvevők száma a légzési állapot kritériumainak romlásával
Időkeret: Randomizálás a véletlenszerűsítés utáni 72 órára
|
Azon résztvevők száma, akiknél a randomizációt követő 72 órában a 12 légzési állapot valamelyik kritériuma rosszabbodott (további felületaktív terápia szükségessége, deszaturáció < 80%, pulzusszám < 100 bpm, tartós belélegzett oxigén (FiO2) > 0,50, artériás szén-dioxid () PCO2) > 65 Hgmm, tartós apnoe, tartós artériás pH < 7,2, intubáció bármilyen okból, nCPAP > 7 cmH2O, időszakos pozitív nyomású lélegeztetés megkezdése, halál, a vezető vizsgálata a státusz romlásáról)
|
Randomizálás a véletlenszerűsítés utáni 72 órára
|
|
Bronchopulmonalis dysplasia
Időkeret: Randomizálás 36 hetes PMA-ra
|
A bronchopulmonalis dysplasiában (BPD) szenvedő résztvevők száma, valamint az életben lévő és BPD nélküli résztvevők száma a menstruáció utáni 36. héten (PMA)
|
Randomizálás 36 hetes PMA-ra
|
|
Folyamatos nazális pozitív légúti nyomás (nCPAP) kudarcban szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Randomizálás a véletlenszerűsítés utáni 72 órára
|
Azokat a résztvevőket, akiknek mechanikus lélegeztetéshez vagy felületaktív anyag beadásához intubálásra volt szükségük, úgy határozták meg, hogy az nCPAP sikertelen volt
|
Randomizálás a véletlenszerűsítés utáni 72 órára
|
|
Halál
Időkeret: Randomizálás 36 hetes PMA-ra
|
A vizsgálat során elhunyt résztvevők száma
|
Randomizálás 36 hetes PMA-ra
|
|
FiO2
Időkeret: Randomizálás a randomizálás utáni 72 órára
|
A belélegzett oxigén hányadának (FiO2) megfigyelése és változása az alapvonal mérésekhez képest.
Az értékek a résztvevő által inspirált levegőben lévő oxigén mennyiségét (frakcióját) jelentik; maguknak az értékeknek nincs mértékegységük.
A levegőben lévő oxigén normál mennyisége ("szobalevegő") 21% vagy 0,21.
|
Randomizálás a randomizálás utáni 72 órára
|
|
Koraszülöttségi szövődményekkel küzdők száma
Időkeret: Randomizálás 36 hetes PMA-ra
|
Előre meghatározott gyakori koraszülöttségi szövődményekkel rendelkező résztvevők száma.
|
Randomizálás 36 hetes PMA-ra
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
nCPAP-hiba a kezelés megszakítása nélkül
Időkeret: Randomizálás a véletlenszerűsítés utáni 72 órára
|
Azon alanyok száma, akiknél gépi lélegeztetésre vagy felületaktív anyag beadásra volt szükség (nCPAP-hiba), de a kezelést nem szakították meg
|
Randomizálás a véletlenszerűsítés utáni 72 órára
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Steve Simonson, MD, Windtree Therapeutics
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. május 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. augusztus 11.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. augusztus 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. augusztus 17.
Első közzététel (Becslés)
2015. augusztus 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. július 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 17.
Utolsó ellenőrzés
2019. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 03-CL-1401
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .