ANF-Rho vid behandling av kronisk neutropeni
4 mars 2019 uppdaterad av: Prolong Pharmaceuticals
En fas 2, öppen märkning, Single Center, effektivitet, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetisk studie av ANF-Rho™ hos patienter med kronisk neutropeni
En 6 månader lång säkerhets-, tolerabilitets-, effekt- och farmakokinetisk studie med ANF-Rho för att behandla patienter med kronisk neutropeni.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Patienter med kronisk neutropeni som är kvalificerade för deltagande kommer att screenas och skrivas in på erhållen öppen ANF-Rho under en period av 6 månader.
Studiedeltagandet kommer att delas upp i 2 perioder, introduktion (8 veckor) och underhåll (16 veckor).
Blodprover för att mäta neutrofilnivåer och biokemiska laboratorier kommer att tas under hela studien för att övervaka effektsvar och patientsäkerhet.
Farmakokinetiska prover kommer att samlas in under båda perioderna och frågeformulär kommer att fyllas i av patienten och utredaren för skelettsmärta, livskvalitet (QOL) och reaktion på injektionsstället.
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter 1 år eller äldre
Patienter med etablerad kronisk neutropeni definierad som median absolut neutrofilantal (ANC) < 0,5 x 109/L (både med och utan påvisad genetisk lesion) som har en indikation för behandling, inklusive:
Oberoende av hematologiska parametrar, alla patienter med: Shwachman-Diamond syndrom (SDS), Barths syndrom eller andra ärftliga sjukdomar associerade med neutropeni (exkludera glykogenlagringssjukdom 1b)
- Patienter som behandlas med granulocyt-kolonistimulerande faktor (GCSF) och PEG-GCSF-behandling är fortfarande berättigade att delta efter en tvättperiod på 7 dagar, efter att läkemedlet upphört
- Undertecknat och daterat informerat skriftligt samtycke/samtycke av patienten/föräldern
- Kvinnor i fertil ålder med negativt serumgraviditetstest och använder en pålitlig preventivmetod under studieperioden. Manliga studiedeltagare samtycker också till att använda preventivmedel under studieperioden.
Exklusions kriterier:
- Bevis på kromosomavvikelser, myelodysplasi, hematologisk malignitet, aplastisk anemi, systemisk lupus erythematosus eller reumatoid artrit (Feltys syndrom) eller om neutropenin var läkemedelsinducerad
- Progressiv malign sjukdom eller malignitetshistoria
- Närvaro av makrofagaktiveringssyndrom före diagnosen neutropeni
- Kliniskt signifikant onormal njur-, hjärt-, lever- eller blodkoagulationssjukdom.
- Kronisk infektion som hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV) eller humant immunbristvirus (HIV) eller historia av tuberkulos
- Samband med anemi, trombocytopeni (låga blodplättar) före diagnosen neutropeni.
- Narkotikamissbruk, drogmissbruk eller alkoholmissbruk
- Användning av något annat prövningsläkemedel vid tidpunkten för inskrivningen, eller inom 5 halveringstider före inskrivningen, beroende på vilket som är längst
- Patienter som inte vill och/eller inte är kapabla att säkerställa efterlevnad av bestämmelserna i studieprotokollet
- Kvinnor som är gravida eller ammar
- Kvinnor i fertil ålder som inte använder en godkänd preventivmetod. Periodisk abstinens (t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska, efter ägglossningsmetoder) är inte acceptabelt
- Patienter med kända mutationer med förlust av DNA i GCSFR- och RUNX1-gener
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ANF-Rho
pegfilgrastim Anti-Neutropenic Factor (ANF)
|
Pegylerad version av rekombinant human granulocyt-kolonistimulerande faktor (G-CSF)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Neutrofil svarsfrekvens på ANF Rho efter en 6 månaders behandlingsperiod (induktion, stabilisering och underhållsperioder) hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsram: 6 månader
|
Mediantal för absolut neutrofil (ANC) på ≥1,0 x 109/L under den totala behandlingsperioden på 6 månader
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Serumkoncentration av ANF-Rho över tid
Tidsram: 6 månader
|
Farmakokinetisk parameter som mäter ANF-Rho-nivåer över tid
|
6 månader
|
|
Den maximala plasmakoncentrationen av ANF-Rho efter administrering (Cmax) över tid
Tidsram: 6 månader
|
Farmakokinetisk parameter som mäter ANF-Rho-nivåer över tid
|
6 månader
|
|
Total ANF-Rho exponering (AUC)
Tidsram: 6 månader
|
Farmakokinetisk parameter som mäter ANF-Rho-nivåer från tidpunkt 0 till sista dosen.
|
6 månader
|
|
Tid till maximal plasmakoncentration av ANF-Rho (Tmax)
Tidsram: 6 månader
|
Farmakokinetisk parameter som mäter tiden till Cmax.
|
6 månader
|
|
Halveringstid för ANF-Rho (T1/2)
Tidsram: 6 månader
|
Farmakokinetisk parameter för att mäta den tid som krävs för att koncentrationen av läkemedlet ska nå hälften av dess ursprungliga värde
|
6 månader
|
|
Frekvensen av patienter som rapporterade infektionsrelaterade sjukligheter (infektioner, sjukhusvistelser och antibiotikaanvändning) hos patienter med kronisk neutropeni som behandlats med ANF Rho
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Utvärdera effekten av ANF Rho på livskvalitet och bensmärta hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsram: 6 månader
|
Förändring i livskvalitet under 6 månader mätt med Short Form 36, förändring i bensmärta under 6 månader mätt med Bone Pain Questionnaire, Wong and Baker Scale och FLACC Behavioral Pain Assessment Scale
|
6 månader
|
|
Utvärdera säkerhet och tolerabilitet av subkutana injektioner av ANF Rho hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsram: 6 månader
|
Sammansatt effektmått med flera vitala tecken, benskanningar, biopsier, mjältultraljud, elektrokardiografiska bedömningar, kliniska tecken och bioanalytiska åtgärder (t.ex. biokemi) och rapporterade biverkningar efter upprepad dosering.
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2015
Primärt slutförande (Förväntat)
1 oktober 2016
Avslutad studie (Förväntat)
1 oktober 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 augusti 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 augusti 2015
Första postat (Uppskatta)
26 augusti 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 mars 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 mars 2019
Senast verifierad
1 augusti 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PGCN-002
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .