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ANF-Rho dans le traitement de la neutropénie chronique

4 mars 2019 mis à jour par: Prolong Pharmaceuticals

Une étude de phase 2, ouverte, monocentrique, d'efficacité, d'innocuité, de tolérabilité et de pharmacocinétique d'ANF-Rho™ chez des patients atteints de neutropénie chronique

Une étude de sécurité, de tolérabilité, d'efficacité et de pharmacocinétique de 6 mois avec ANF-Rho pour traiter les patients atteints de neutropénie chronique.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints de neutropénie chronique éligibles à la participation seront dépistés et inscrits pour recevoir l'ANF-Rho en ouvert pendant une période de 6 mois. La participation à l'étude sera séparée en 2 périodes, Induction (8 semaines) et Maintenance (16 semaines). Des échantillons de sang pour mesurer les niveaux de neutrophiles et des laboratoires de biochimie seront prélevés tout au long de l'étude pour surveiller la réponse d'efficacité et la sécurité des patients. Des échantillons pharmacocinétiques seront collectés au cours des deux périodes et des questionnaires seront remplis par le patient et l'investigateur pour la douleur osseuse, la qualité de vie (QOL) et la réaction au site d'injection.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients de 1 an ou plus

  2. Patients présentant une neutropénie chronique établie définie par un nombre absolu médian de neutrophiles (ANC) < 0,5 x 109/L (avec et sans lésion génétique démontrée) ayant une indication de traitement, notamment :

    Indépendamment des paramètres hématologiques, tous les patients atteints : du syndrome de Shwachman-Diamond (SDS), du syndrome de Barth ou d'autres maladies héréditaires associées à une neutropénie (exclure la maladie de stockage du glycogène 1b)

  3. Les patients sous traitement par facteur de stimulation des colonies de granulocytes (GCSF) et PEG-GCSF sont toujours éligibles pour participer après une période de sevrage de 7 jours, après l'arrêt du médicament
  4. Consentement écrit éclairé signé et daté par le patient/parent
  5. Femmes en âge de procréer avec un test de grossesse sérique négatif et utilisant une méthode de contraception fiable pendant la période d'étude. Les participants masculins à l'étude acceptent également d'utiliser une contraception pendant la période d'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Preuve d'anomalies chromosomiques, de myélodysplasie, d'hémopathie maligne, d'anémie aplasique, de lupus érythémateux disséminé ou de polyarthrite rhumatoïde (syndrome de Felty) ou si la neutropénie était d'origine médicamenteuse
  2. Maladie maligne progressive ou antécédents de malignité
  3. Présence d'un syndrome d'activation des macrophages avant le diagnostic de neutropénie
  4. Anomalie clinique significative Maladie rénale, cardiaque, hépatique ou de la coagulation sanguine.
  5. Infection chronique telle que le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou antécédents de tuberculose
  6. Association à une anémie, thrombocytopénie (baisse des plaquettes sanguines) avant le diagnostic de neutropénie.
  7. Toxicomanie, abus de substances ou abus d'alcool
  8. Utilisation de tout autre médicament expérimental au moment de l'inscription, ou dans les 5 demi-vies avant l'inscription, selon la plus longue
  9. Patients réticents et/ou incapables d'assurer le respect des dispositions du protocole d'étude
  10. Femmes enceintes ou allaitantes
  11. Femmes en âge de procréer qui n'utilisent pas de méthode de contraception approuvée. L'abstinence périodique (par exemple, calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation) n'est pas acceptable
  12. Patients présentant des mutations connues de perte de fonction de l'ADN dans les gènes GCSFR et RUNX1

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ANF-Rho
pegfilgrastim Anti-Neutropenic Factor (ANF)
Médicament: ANF-Rho
Version pégylée du facteur de stimulation des colonies de granulocytes humain recombinant (G-CSF)
Autres noms:
  • pegfilgrastim ANF

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse des neutrophiles à l'ANF Rho après une période de traitement de 6 mois (périodes d'induction, de stabilisation et d'entretien) chez les patients atteints de neutropénie chronique.
Délai: 6 mois
Numération absolue médiane des neutrophiles (ANC) ≥ 1,0 x 109/L au cours de la période de traitement totale de 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration sérique d'ANF-Rho au fil du temps
Délai: 6 mois
Paramètre pharmacocinétique mesurant les taux d'ANF-Rho dans le temps
6 mois
La concentration plasmatique maximale d'ANF-Rho après administration (Cmax) au fil du temps
Délai: 6 mois
Paramètre pharmacocinétique mesurant les taux d'ANF-Rho dans le temps
6 mois
Exposition totale à l'ANF-Rho (AUC)
Délai: 6 mois
Paramètre pharmacocinétique mesurant les niveaux d'ANF-Rho du temps 0 à la dernière dose.
6 mois
Temps pour atteindre le pic de concentration plasmatique d'ANF-Rho (Tmax)
Délai: 6 mois
Paramètre pharmacocinétique mesurant le temps jusqu'à Cmax.
6 mois
Demi-vie de l'ANF-Rho (T1/2)
Délai: 6 mois
Paramètre pharmacocinétique pour mesurer le temps nécessaire pour que la concentration du médicament atteigne la moitié de sa valeur initiale
6 mois
Taux de morbidités liées aux infections signalées par le sujet (infections, hospitalisations et utilisation d'antibiotiques) chez les patients atteints de neutropénie chronique traités par ANF Rho
Délai: 6 mois
6 mois
Évaluer l'effet de l'ANF Rho sur la qualité de vie et la douleur osseuse chez les patients atteints de neutropénie chronique.
Délai: 6 mois
Changement de la qualité de vie sur 6 mois mesuré par le Short Form 36, changement de la douleur osseuse sur 6 mois mesuré par le Bone Pain Questionnaire, l'échelle de Wong et Baker et l'échelle d'évaluation de la douleur comportementale FLACC
6 mois
Évaluer la sécurité et la tolérabilité des injections sous-cutanées d'ANF Rho chez les patients atteints de neutropénie chronique.
Délai: 6 mois
Critère d'évaluation composite avec plusieurs signes vitaux, scintigraphies osseuses, biopsies, échographies spléniques, évaluations électrocardiographiques, signes cliniques et mesures bio-analytiques (par exemple, biochimie), et événements indésirables signalés après administration répétée.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prolong Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

1 octobre 2016

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 octobre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 août 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2015

Première publication (Estimation)

26 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2019

Dernière vérification

1 août 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PGCN-002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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