Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ANF-Rho bij de behandeling van chronische neutropenie

4 maart 2019 bijgewerkt door: Prolong Pharmaceuticals

Een fase 2, open-label, single-center, werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetische studie van ANF-Rho™ bij patiënten met chronische neutropenie

Een 6 maanden durend veiligheids-, verdraagbaarheids-, werkzaamheids- en farmacokinetische onderzoek met ANF-Rho voor de behandeling van patiënten met chronische neutropenie.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met chronische neutropenie die in aanmerking komen voor deelname, worden gescreend en ingeschreven voor open-label ANF-Rho gedurende een periode van 6 maanden. Studiedeelname wordt opgesplitst in 2 periodes, Inductie (8 weken) en Onderhoud (16 weken). Bloedmonsters om de neutrofielenniveaus te meten en biochemische laboratoria zullen tijdens het onderzoek worden afgenomen om de werkzaamheid en de veiligheid van de patiënt te controleren. Farmacokinetische monsters zullen tijdens beide periodes worden verzameld en vragenlijsten zullen worden ingevuld door de patiënt en de onderzoeker voor botpijn, kwaliteit van leven (QOL) en reactie op de injectieplaats.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van 1 jaar of ouder

  2. Patiënten met vastgestelde chronische neutropenie gedefinieerd als mediaan absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 0,5 x 109/l (zowel met als zonder aangetoonde genetische laesie) met een indicatie voor behandeling, waaronder:

    Onafhankelijk van hematologische parameters, alle patiënten met: Shwachman-Diamond-syndroom (SDS), syndroom van Barth of andere erfelijke ziekten geassocieerd met neutropenie (exclusief glycogeenstapelingsziekte 1b)

  3. Patiënten die granulocyt-koloniestimulerende factor (GCSF) & PEG-GCSF-behandeling ondergaan, komen nog steeds in aanmerking voor deelname na een wash-outperiode van 7 dagen, na het stoppen van het geneesmiddel
  4. Ondertekende en gedateerde geïnformeerde schriftelijke toestemming/instemming door de patiënt/ouder
  5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd met een negatieve serumzwangerschapstest en die tijdens de onderzoeksperiode een betrouwbare anticonceptiemethode gebruikten. Mannelijke studiedeelnemers stemden er ook mee in anticonceptie te gebruiken tijdens de studieperiode.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bewijs van chromosomale afwijkingen, myelodysplasie, hematologische maligniteit, aplastische anemie, systemische lupus erythematosus of reumatoïde artritis (syndroom van Felty) of als de neutropenie door geneesmiddelen werd veroorzaakt
  2. Progressieve kwaadaardige ziekte of maligniteitsgeschiedenis
  3. Aanwezigheid van macrofaagactiveringssyndroom vóór de diagnose van neutropenie
  4. Klinisch significante abnormale nier-, hart-, lever- of bloedstollingsziekte.
  5. Chronische infectie zoals hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of voorgeschiedenis van tuberculose
  6. Associatie met bloedarmoede, trombocytopenie (lage bloedplaatjes) vóór de diagnose van neutropenie.
  7. Drugsmisbruik, middelenmisbruik of alcoholmisbruik
  8. Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel op het moment van registratie, of binnen 5 halfwaardetijden voorafgaand aan registratie, afhankelijk van wat langer is
  9. Patiënten die niet bereid zijn en/of niet in staat zijn om te zorgen voor naleving van de bepalingen van het onderzoeksprotocol
  10. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  11. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen goedgekeurde anticonceptiemethode gebruiken. Periodieke onthouding (bijv. kalender-, ovulatie-, symptothermische, post-ovulatiemethoden) is niet acceptabel
  12. Patiënten met bekende DNA-functieverliesmutaties in GCSFR- en RUNX1-genen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ANF-Rho
pegfilgrastim Antineutropenische factor (ANF)
Geneesmiddel: ANF-Rho
Gepegyleerde versie van recombinant humane granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF)
Andere namen:
  • pegfilgrastim ANF

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responspercentage neutrofielen op ANF Rho na een behandelingsperiode van 6 maanden (inductie-, stabilisatie- en onderhoudsperioden) bij patiënten met chronische neutropenie.
Tijdsspanne: 6 maanden
Mediane absolute neutrofielentelling (ANC) van ≥1,0 ​​x 109/l gedurende de totale behandelperiode van 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serumconcentratie van ANF-Rho in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 6 maanden
Farmacokinetische parameter die ANF-Rho-niveaus in de loop van de tijd meet
6 maanden
De piekplasmaconcentratie van ANF-Rho na toediening (Cmax) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 6 maanden
Farmacokinetische parameter die ANF-Rho-spiegels in de loop van de tijd meet
6 maanden
Totale ANF-Rho-blootstelling (AUC)
Tijdsspanne: 6 maanden
Farmacokinetische parameter die ANF-Rho-waarden meet vanaf tijdstip 0 tot en met de laatste dosis.
6 maanden
Tijd tot piekplasmaconcentratie van ANF-Rho (Tmax)
Tijdsspanne: 6 maanden
Farmacokinetische parameter die de tijd tot Cmax meet.
6 maanden
Halfwaardetijd van ANF-Rho (T1/2)
Tijdsspanne: 6 maanden
Farmacokinetische parameter om de tijd te meten die nodig is voordat de concentratie van het geneesmiddel de helft van zijn oorspronkelijke waarde bereikt
6 maanden
Percentage gerapporteerde infectiegerelateerde morbiditeiten (infecties, ziekenhuisopnames en antibioticagebruik) bij patiënten met chronische neutropenie die werden behandeld met ANF Rho
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Evalueer het effect van ANF Rho op de kwaliteit van leven en botpijn bij patiënten met chronische neutropenie.
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in kwaliteit van leven over 6 maanden gemeten met de Short Form 36, verandering in botpijn over 6 maanden gemeten met de Bone Pain Questionnaire, Wong and Baker Scale en FLACC Behavioral Pain Assessment Scale
6 maanden
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van subcutane injecties van ANF Rho bij patiënten met chronische neutropenie.
Tijdsspanne: 6 maanden
Samengesteld eindpunt met meerdere vitale functies, botscans, biopsieën, echo's van de milt, elektrocardiografische beoordelingen, klinische symptomen en bioanalytische maatregelen (bijv. biochemie) en gemelde bijwerkingen na herhaalde dosering.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 augustus 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

26 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 augustus 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PGCN-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neutropenie, ernstige chronische

Klinische onderzoeken op ANF-Rho

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren