Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ANF-Rho v léčbě chronické neutropenie

4. března 2019 aktualizováno: Prolong Pharmaceuticals

Fáze 2, otevřená, jediné centrum, studie účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetické studie ANF-Rho™ u pacientů s chronickou neutropenií

6měsíční studie bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky s ANF-Rho k léčbě pacientů s chronickou neutropenií.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s chronickou neutropenií, kteří jsou způsobilí k účasti, budou vyšetřeni a zařazeni do otevřeného podávání ANF-Rho po dobu 6 měsíců. Účast ve studii bude rozdělena do 2 období, indukční (8 týdnů) a udržovací (16 týdnů). Vzorky krve pro měření hladin neutrofilů a biochemické laboratoře budou odebírány v průběhu studie, aby se monitorovala odpověď na účinnost a bezpečnost pacienta. Farmakokinetické vzorky budou odebírány během obou období a pacient a zkoušející vyplní dotazníky pro bolest kostí, kvalitu života (QOL) a reakci v místě vpichu.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku 1 rok nebo starší

  2. Pacienti s prokázanou chronickou neutropenií definovanou jako střední absolutní počet neutrofilů (ANC) < 0,5 x 109/l (s prokázanou genetickou lézí i bez ní), kteří mají indikaci k léčbě, včetně:

    Nezávisle na hematologických parametrech všichni pacienti s: Shwachman-Diamondovým syndromem (SDS), Barthovým syndromem nebo jinými dědičnými chorobami spojenými s neutropenií (vyjma Glycogen Storage Disease 1b)

  3. Pacienti léčení faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (GCSF) a PEG-GCSF jsou stále způsobilí k účasti po vymývací periodě 7 dní po ukončení léčby
  4. Podepsaný a datovaný informovaný písemný souhlas/souhlas pacienta/rodiče
  5. Ženy ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v séru a používající spolehlivou metodu antikoncepce během sledovaného období. Mužští účastníci studie také souhlasili s používáním antikoncepce po dobu studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Důkaz chromozomálních abnormalit, myelodysplazie, hematologické malignity, aplastické anémie, systémového lupus erythematodes nebo revmatoidní artritidy (Feltyho syndrom) nebo pokud byla neutropenie vyvolaná léky
  2. Progresivní maligní onemocnění nebo malignita v anamnéze
  3. Přítomnost syndromu aktivace makrofágů před diagnózou neutropenie
  4. Klinicky významné abnormální onemocnění ledvin, srdce, jater nebo srážlivosti krve.
  5. Chronická infekce, jako je virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV) nebo virus lidské imunodeficience (HIV) nebo anamnéza tuberkulózy
  6. Asociace s anémií, trombocytopenií (nízký počet krevních destiček) před diagnózou neutropenie.
  7. Zneužívání drog, zneužívání návykových látek nebo zneužívání alkoholu
  8. Užívání jakéhokoli jiného hodnoceného léku v době registrace nebo během 5 poločasů před zařazením, podle toho, co je delší
  9. Pacienti, kteří nechtějí a/nebo nejsou schopni zajistit soulad s ustanoveními protokolu studie
  10. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  11. Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají schválenou metodu antikoncepce. Periodická abstinence (např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) není přijatelná
  12. Pacienti se známými mutacemi se ztrátou funkce DNA v genech GCSFR a RUNX1

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ANF-Rho
pegfilgrastim anti-neutropenický faktor (ANF)
Lék: ANF-Rho
Pegylovaná verze rekombinantního lidského faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF)
Ostatní jména:
  • pegfilgrastim ANF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi neutrofilů na ANF Rho po 6měsíčním období léčby (indukční, stabilizační a udržovací období) u pacientů s chronickou neutropenií.
Časové okno: 6 měsíců
Medián absolutního počtu neutrofilů (ANC) ≥1,0 ​​x 109/l za 6 měsíců celkového období léčby
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace ANF-Rho v séru v průběhu času
Časové okno: 6 měsíců
Farmakokinetický parametr měřící hladiny ANF-Rho v průběhu času
6 měsíců
Maximální plazmatická koncentrace ANF-Rho po podání (Cmax) v průběhu času
Časové okno: 6 měsíců
Farmakokinetický parametr měřící hladiny ANF-Rho v průběhu času
6 měsíců
Celková expozice ANF-Rho (AUC)
Časové okno: 6 měsíců
Farmakokinetický parametr měřící hladiny ANF-Rho od času 0 do poslední dávky.
6 měsíců
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace ANF-Rho (Tmax)
Časové okno: 6 měsíců
Farmakokinetický parametr měřící čas do Cmax.
6 měsíců
Poločas rozpadu ANF-Rho (T1/2)
Časové okno: 6 měsíců
Farmakokinetický parametr pro měření doby potřebné k tomu, aby koncentrace léčiva dosáhla poloviny původní hodnoty
6 měsíců
Míra nemocnosti související s infekcí (infekce, hospitalizace a užívání antibiotik) u pacientů s chronickou neutropenií léčených ANF Rho
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Vyhodnoťte účinek ANF Rho na kvalitu života a bolest kostí u pacientů s chronickou neutropenií.
Časové okno: 6 měsíců
Změna kvality života za 6 měsíců měřená krátkým formulářem 36, změna bolesti kostí v průběhu 6 měsíců měřená dotazníkem Bone Pain Questionnaire, Wongovou a Bakerovou škálou a FLACC Behavioral Pain Assessment Scale
6 měsíců
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost subkutánních injekcí ANF Rho u pacientů s chronickou neutropenií.
Časové okno: 6 měsíců
Složený koncový bod s více životními znaky, skeny kostí, biopsiemi, ultrazvukem sleziny, elektrokardiografickými hodnoceními, klinickými příznaky a bioanalytickými měřeními (např. biochemie) a hlášenými nežádoucími účinky po opakovaném podávání.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prolong Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

26. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2019

Naposledy ověřeno

1. srpna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PGCN-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ANF-Rho

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit