Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ANF-Rho w leczeniu przewlekłej neutropenii

4 marca 2019 zaktualizowane przez: Prolong Pharmaceuticals

Jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy 2. skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki ANF-Rho™ u pacjentów z przewlekłą neutropenią

Sześciomiesięczne badanie bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki ANF-Rho w leczeniu pacjentów z przewlekłą neutropenią.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z przewlekłą neutropenią, którzy kwalifikują się do udziału, zostaną poddani badaniom przesiewowym i włączeni do otwartej grupy otrzymującej ANF-Rho na okres 6 miesięcy. Udział w badaniu zostanie podzielony na 2 okresy: wprowadzający (8 tygodni) i podtrzymujący (16 tygodni). W trakcie badania będą pobierane próbki krwi do pomiaru poziomu neutrofili i laboratoria biochemiczne, aby monitorować skuteczność i bezpieczeństwo pacjentów. W obu okresach zostaną pobrane próbki farmakokinetyczne, a pacjent i badacz wypełnią kwestionariusze dotyczące bólu kości, jakości życia (QOL) i reakcji w miejscu wstrzyknięcia.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku 1 roku lub starsi

  2. Pacjenci z rozpoznaną przewlekłą neutropenią, zdefiniowaną jako mediana bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) < 0,5 x 109/l (zarówno z potwierdzoną zmianą genetyczną, jak i bez niej), ze wskazaniem do leczenia, w tym:

    Niezależnie od parametrów hematologicznych wszyscy pacjenci z: zespołem Shwachmana-Diamonda (SDS), zespołem Bartha lub innymi chorobami dziedzicznymi związanymi z neutropenią (z wyłączeniem choroby spichrzeniowej glikogenu 1b)

  3. Pacjenci leczeni czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (GCSF) i PEG-GCSF nadal kwalifikują się do udziału po 7-dniowym okresie wymywania, po zaprzestaniu przyjmowania leku
  4. Podpisana i opatrzona datą pisemna zgoda/zgoda pacjenta/rodzica
  5. Kobiety w wieku rozrodczym z ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy i stosujące skuteczną metodę antykoncepcji w okresie badania. Mężczyźni uczestniczący w badaniu również wyrazili zgodę na stosowanie antykoncepcji w okresie badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Dowody nieprawidłowości chromosomalnych, mielodysplazji, nowotworu hematologicznego, niedokrwistości aplastycznej, tocznia rumieniowatego układowego lub reumatoidalnego zapalenia stawów (zespół Felty'ego) lub jeśli neutropenia była wywołana lekami
  2. Postępująca choroba nowotworowa lub historia złośliwości
  3. Obecność zespołu aktywacji makrofagów przed rozpoznaniem neutropenii
  4. Klinicznie istotna nieprawidłowa choroba nerek, serca, wątroby lub układu krzepnięcia krwi.
  5. Przewlekła infekcja, taka jak wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) lub gruźlica w wywiadzie
  6. Związek z niedokrwistością, trombocytopenią (mała liczba płytek krwi) przed rozpoznaniem neutropenii.
  7. Nadużywanie narkotyków, nadużywanie substancji lub nadużywanie alkoholu
  8. Stosowanie jakiegokolwiek innego badanego leku w momencie rejestracji lub w ciągu 5 okresów półtrwania przed rejestracją, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
  9. Pacjenci, którzy nie chcą i/lub nie są w stanie zapewnić przestrzegania postanowień protokołu badania
  10. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  11. Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują zatwierdzonej metody antykoncepcji. Niedopuszczalna jest okresowa abstynencja (np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, poowulacyjna)
  12. Pacjenci ze znanymi mutacjami powodującymi utratę funkcji DNA w genach GCSFR i RUNX1

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ANF-Rho
pegfilgrastym Czynnik przeciwneutropeniczny (ANF)
Lek: ANF-Rho
Pegylowana wersja rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF)
Inne nazwy:
  • pegfilgrastym ANF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi neutrofili na ANF Rho po 6-miesięcznym okresie leczenia (okresy indukcji, stabilizacji i leczenia podtrzymującego) u pacjentów z przewlekłą neutropenią.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Mediana bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) ≥1,0 ​​x 109/l w całym 6-miesięcznym okresie leczenia
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie ANF-Rho w surowicy w czasie
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Parametr farmakokinetyczny mierzący poziomy ANF-Rho w czasie
6 miesięcy
Maksymalne stężenie ANF-Rho w osoczu po podaniu (Cmax) w czasie
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Parametr farmakokinetyczny mierzący poziomy ANF-Rho w czasie
6 miesięcy
Całkowita ekspozycja na ANF-Rho (AUC)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Parametr farmakokinetyczny mierzący poziomy ANF-Rho od czasu 0 do ostatniej dawki.
6 miesięcy
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia ANF-Rho w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Parametr farmakokinetyczny mierzący czas do Cmax.
6 miesięcy
Okres półtrwania ANF-Rho (T1/2)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Parametr farmakokinetyczny do pomiaru czasu potrzebnego do osiągnięcia przez stężenie leku połowy jego pierwotnej wartości
6 miesięcy
Odsetek zgłaszanych przez pacjentów chorób związanych z zakażeniami (zakażenia, hospitalizacje i stosowanie antybiotyków) u pacjentów z przewlekłą neutropenią leczonych ANF Rho
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Ocena wpływu ANF Rho na jakość życia i ból kości u pacjentów z przewlekłą neutropenią.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana jakości życia w ciągu 6 miesięcy mierzona kwestionariuszem Short Form 36, zmiana bólu kostnego w ciągu 6 miesięcy mierzona kwestionariuszem bólu kości, skalą Wonga i Bakera oraz skalą oceny bólu behawioralnego FLACC
6 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji podskórnych wstrzyknięć ANF Rho u pacjentów z przewlekłą neutropenią.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Złożony punkt końcowy z wieloma parametrami życiowymi, skanami kości, biopsjami, ultrasonografią śledziony, ocenami elektrokardiograficznymi, objawami klinicznymi i pomiarami bioanalitycznymi (np. biochemicznymi) oraz zgłoszonymi zdarzeniami niepożądanymi po wielokrotnym dawkowaniu.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PGCN-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neutropenia, ciężka przewlekła

Badania kliniczne na ANF-Rho

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj