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ANF-Rho bei der Behandlung chronischer Neutropenie

4. März 2019 aktualisiert von: Prolong Pharmaceuticals

Eine offene Phase-2-Studie mit einem Zentrum zur Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ANF-Rho™ bei Patienten mit chronischer Neutropenie

Eine 6-monatige Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von ANF-Rho zur Behandlung von Patienten mit chronischer Neutropenie.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit chronischer Neutropenie, die zur Teilnahme in Frage kommen, werden untersucht und für einen Zeitraum von 6 Monaten in die offene Behandlung mit ANF-Rho aufgenommen. Die Studienteilnahme wird in zwei Perioden unterteilt: Einführung (8 Wochen) und Erhaltung (16 Wochen). Während der gesamten Studie werden Blutproben zur Messung des Neutrophilenspiegels und in Biochemielaboren entnommen, um die Wirksamkeitsreaktion und die Patientensicherheit zu überwachen. In beiden Zeiträumen werden pharmakokinetische Proben entnommen und Fragebögen werden vom Patienten und dem Prüfer zu Knochenschmerzen, Lebensqualität (QOL) und Reaktion an der Injektionsstelle ausgefüllt.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten ab 1 Jahr

  2. Patienten mit nachgewiesener chronischer Neutropenie, definiert als mittlere absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 0,5 x 109/l (sowohl mit als auch ohne nachgewiesene genetische Läsion), bei denen eine Behandlungsindikation besteht, einschließlich:

    Unabhängig von hämatologischen Parametern alle Patienten mit: Shwachman-Diamond-Syndrom (SDS), Barth-Syndrom oder anderen Erbkrankheiten im Zusammenhang mit Neutropenie (ausgenommen Glykogenspeicherkrankheit 1b)

  3. Patienten, die eine Behandlung mit Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor (GCSF) und PEG-GCSF erhalten, sind nach einer Auswaschphase von 7 Tagen nach Absetzen des Arzneimittels weiterhin zur Teilnahme berechtigt
  4. Unterzeichnete und datierte schriftliche Einverständniserklärung des Patienten/Elternteils
  5. Frauen im gebärfähigen Alter mit negativem Serumschwangerschaftstest und Anwendung einer zuverlässigen Verhütungsmethode während des Studienzeitraums. Männliche Studienteilnehmer erklären sich außerdem damit einverstanden, während des Studienzeitraums Verhütungsmittel anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Hinweise auf Chromosomenanomalien, Myelodysplasie, hämatologische Malignität, aplastische Anämie, systemischer Lupus erythematodes oder rheumatoide Arthritis (Felty-Syndrom) oder ob die Neutropenie medikamenteninduziert war
  2. Fortschreitende bösartige Erkrankung oder bösartige Vorgeschichte
  3. Vorliegen eines Makrophagenaktivierungssyndroms vor der Diagnose einer Neutropenie
  4. Klinisch signifikante abnormale Nieren-, Herz-, Leber- oder Blutgerinnungserkrankung.
  5. Chronische Infektionen wie Hepatitis-B-Virus (HBV), Hepatitis-C-Virus (HCV) oder Humanes Immundefizienzvirus (HIV) oder Tuberkulose in der Vorgeschichte
  6. Assoziation mit Anämie, Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenzahl) vor der Diagnose einer Neutropenie.
  7. Drogenmissbrauch, Substanzmissbrauch oder Alkoholmissbrauch
  8. Verwendung eines anderen Prüfpräparats zum Zeitpunkt der Einschreibung oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor der Einschreibung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  9. Patienten, die nicht bereit und/oder nicht in der Lage sind, die Einhaltung der Bestimmungen des Studienprotokolls sicherzustellen
  10. Frauen, die schwanger sind oder stillen
  11. Frauen im gebärfähigen Alter, die keine zugelassene Verhütungsmethode anwenden. Periodische Abstinenz (z. B. Kalender-, Ovulations-, symptothermale, Post-Ovulations-Methoden) ist nicht akzeptabel
  12. Patienten mit bekannten DNA-Funktionsverlustmutationen in den Genen GCSFR und RUNX1

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ANF-Rho
Pegfilgrastim Anti-Neutropenischer Faktor (ANF)
Arzneimittel: ANF-Rho
Pegylierte Version des rekombinanten humanen Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktors (G-CSF)
Andere Namen:
  • Pegfilgrastim ANF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ansprechrate der Neutrophilen auf ANF Rho nach einem 6-monatigen Behandlungszeitraum (Induktions-, Stabilisierungs- und Erhaltungsperioden) bei Patienten mit chronischer Neutropenie.
Zeitfenster: 6 Monate
Mediane absolute Neutrophilenzahl (ANC) von ≥1,0 ​​x 109/l über den gesamten Behandlungszeitraum von 6 Monaten
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumkonzentration von ANF-Rho im Zeitverlauf
Zeitfenster: 6 Monate
Pharmakokinetischer Parameter zur Messung der ANF-Rho-Spiegel im Zeitverlauf
6 Monate
Die maximale Plasmakonzentration von ANF-Rho nach der Verabreichung (Cmax) im Zeitverlauf
Zeitfenster: 6 Monate
Pharmakokinetischer Parameter zur Messung der ANF-Rho-Spiegel im Zeitverlauf
6 Monate
Gesamt-ANF-Rho-Exposition (AUC)
Zeitfenster: 6 Monate
Pharmakokinetischer Parameter zur Messung der ANF-Rho-Spiegel vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten Dosis.
6 Monate
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration von ANF-Rho (Tmax)
Zeitfenster: 6 Monate
Pharmakokinetischer Parameter zur Messung der Zeit bis zur Cmax.
6 Monate
Halbwertszeit von ANF-Rho (T1/2)
Zeitfenster: 6 Monate
Pharmakokinetischer Parameter zur Messung der Zeit, die benötigt wird, bis die Konzentration des Arzneimittels die Hälfte seines ursprünglichen Wertes erreicht
6 Monate
Rate der Probanden, die bei Patienten mit chronischer Neutropenie, die mit ANF Rho behandelt wurden, über infektionsbedingte Morbiditäten (Infektionen, Krankenhausaufenthalte und Antibiotikaeinsatz) berichteten
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Bewerten Sie die Wirkung von ANF Rho auf die Lebensqualität und Knochenschmerzen bei Patienten mit chronischer Neutropenie.
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Lebensqualität über 6 Monate, gemessen mit dem Short Form 36, Veränderung der Knochenschmerzen über 6 Monate, gemessen mit dem Bone Pain Questionnaire, der Wong and Baker Scale und der FLACC Behavioral Pain Assessment Scale
6 Monate
Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit subkutaner Injektionen von ANF Rho bei Patienten mit chronischer Neutropenie.
Zeitfenster: 6 Monate
Zusammengesetzter Endpunkt mit mehreren Vitalfunktionen, Knochenscans, Biopsien, Ultraschalluntersuchungen der Milz, elektrokardiographischen Untersuchungen, klinischen Anzeichen und bioanalytischen Maßnahmen (z. B. Biochemie) sowie gemeldeten unerwünschten Ereignissen nach wiederholter Gabe.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. August 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. August 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PGCN-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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