ANF-Rho a krónikus neutropenia kezelésében
2019. március 4. frissítette: Prolong Pharmaceuticals
Az ANF-Rho™ 2. fázisú, nyílt, egyközpontú, hatékonysági, biztonságossági, tolerálhatósági és farmakokinetikai vizsgálata krónikus neutropeniában szenvedő betegeknél
6 hónapos biztonságossági, tolerálhatósági, hatékonysági és farmakokinetikai vizsgálat ANF-Rho-val krónikus neutropeniában szenvedő betegek kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A részvételre jogosult krónikus neutropeniában szenvedő betegeket kiszűrik, és 6 hónapig beiratkoznak nyílt elrendezésű ANF-Rho-ba.
A tanulmányi részvétel 2 időszakra oszlik: bevezető (8 hét) és karbantartás (16 hét).
A neutrofilek szintjének mérésére vérmintákat és biokémiai laboratóriumokat vesznek a vizsgálat során, hogy figyelemmel kísérjék a hatásossági választ és a betegek biztonságát.
Mindkét időszakban farmakokinetikai mintákat gyűjtenek, és a beteg és a vizsgáló kérdőíveket tölt ki a csontfájdalmakra, az életminőségre (QOL) és az injekció beadásának helyén jelentkező reakciókra vonatkozóan.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 1 éves vagy annál idősebb betegek
Megállapított krónikus neutropeniában szenvedő betegek, akiknél a medián abszolút neutrofilszám (ANC) < 0,5 x 109/l (mind igazolt genetikai lézióval, mind anélkül), akiknél kezelési javallat van, beleértve:
Függetlenül a hematológiai paraméterektől, minden olyan betegnél, akinél: Shwachman-Diamond szindróma (SDS), Barth-szindróma vagy más, neutropeniával összefüggő örökletes betegség (kivéve a glikogén tárolási betegség 1b)
- A granulocita kolónia stimuláló faktor (GCSF) és PEG-GCSF kezelésben részesülő betegek 7 napos kiürülési periódus után, a gyógyszer abbahagyása után is részt vehetnek.
- A beteg/szülő által aláírt és keltezett, tájékozott írásos beleegyezés/hozzájárulás
- Fogamzóképes korú nők negatív szérum terhességi teszttel és megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmazva a vizsgálati időszak alatt. A vizsgálat férfi résztvevői szintén beleegyeztek abba, hogy a vizsgálati időszakban fogamzásgátlást alkalmaznak.
Kizárási kritériumok:
- Kromoszóma-rendellenességek, myelodysplasia, hematológiai rosszindulatú daganatok, aplasztikus anémia, szisztémás lupus erythematosus vagy rheumatoid arthritis (Felty-szindróma) bizonyítéka, vagy ha a neutropenia gyógyszer okozta
- Progresszív rosszindulatú betegség vagy rosszindulatú daganat anamnézisében
- Makrofág aktivációs szindróma jelenléte a neutropenia diagnózisa előtt
- Klinikailag jelentős kóros vese-, szív-, máj- vagy véralvadási betegség.
- Krónikus fertőzések, például hepatitis B vírus (HBV), hepatitis C vírus (HCV) vagy humán immunhiány vírus (HIV) vagy tuberkulózis a kórtörténetben
- Anémia, thrombocytopenia (alacsony vérlemezkeszám) társulása a neutropenia diagnózisa előtt.
- Kábítószerrel, kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés
- Bármilyen más vizsgálati gyógyszer alkalmazása a beiratkozáskor vagy a felvételt megelőző 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- Azok a betegek, akik nem akarják és/vagy nem tudják biztosítani a vizsgálati protokoll előírásainak betartását
- Terhes vagy szoptató nők
- Fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak jóváhagyott fogamzásgátló módszert. Az időszakos absztinencia (pl. naptári, ovulációs, tüneti, ovuláció utáni módszerek) nem elfogadható
- Betegek, akiknél a GCSFR és RUNX1 génekben ismert DNS-funkcióvesztési mutációk
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ANF-Rho
pegfilgrasztim anti-neutropeniás faktor (ANF)
|
A rekombináns humán granulocita-kolónia stimuláló faktor (G-CSF) pegilált változata
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A neutrofil válaszarány az ANF Rho-ra 6 hónapos kezelési időszakot (indukciós, stabilizációs és fenntartó periódus) követően krónikus neutropeniában szenvedő betegeknél.
Időkeret: 6 hónap
|
A medián abszolút neutrofilszám (ANC) ≥1,0 x 109/l a 6 hónapos teljes kezelési időszak alatt
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ANF-Rho szérumkoncentrációja az idő múlásával
Időkeret: 6 hónap
|
Az ANF-Rho szintjét az idő függvényében mérő farmakokinetikai paraméter
|
6 hónap
|
|
Az ANF-Rho plazma csúcskoncentrációja beadás után (Cmax) az idő múlásával
Időkeret: 6 hónap
|
Farmakokinetikai paraméter, amely az ANF-Rho szintjét méri az idő függvényében
|
6 hónap
|
|
Teljes ANF-Rho expozíció (AUC)
Időkeret: 6 hónap
|
Az ANF-Rho szintet mérő farmakokinetikai paraméter a 0 időponttól az utolsó adagig.
|
6 hónap
|
|
Az ANF-Rho plazma csúcskoncentrációjának eléréséhez szükséges idő (Tmax)
Időkeret: 6 hónap
|
A Cmax eléréséig eltelt időt mérő farmakokinetikai paraméter.
|
6 hónap
|
|
Az ANF-Rho felezési ideje (T1/2)
Időkeret: 6 hónap
|
Farmakokinetikai paraméter annak mérésére, hogy mennyi idő szükséges ahhoz, hogy a gyógyszer koncentrációja elérje az eredeti érték felét
|
6 hónap
|
|
Az ANF Rho-val kezelt krónikus neutropeniás betegeknél fertőzésekkel összefüggő morbiditásról (fertőzések, kórházi kezelések és antibiotikum-használat) számoltak be az alanyok
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
Értékelje az ANF Rho hatását az életminőségre és a csontfájdalomra krónikus neutropeniában szenvedő betegeknél.
Időkeret: 6 hónap
|
Az életminőség változása 6 hónapon át a 36-os rövid forma szerint, a csontfájdalom változása 6 hónap alatt a csontfájdalom kérdőív, a Wong és Baker skála és a FLACC viselkedési fájdalom értékelési skála szerint mérve.
|
6 hónap
|
|
Értékelje az ANF Rho szubkután injekcióinak biztonságosságát és tolerálhatóságát krónikus neutropeniás betegekben.
Időkeret: 6 hónap
|
Összetett végpont több életjellel, csontvizsgálatokkal, biopsziákkal, lép-ultrahangokkal, elektrokardiográfiás értékelésekkel, klinikai tünetekkel és bioanalitikai mérésekkel (pl. biokémia), valamint az ismételt adagolást követően jelentett nemkívánatos eseményekkel.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. október 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2016. október 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2016. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. augusztus 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. augusztus 25.
Első közzététel (Becslés)
2015. augusztus 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. március 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 4.
Utolsó ellenőrzés
2015. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PGCN-002
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .