慢性好中球減少症の治療におけるANF-Rho

包含基準:

1. 1歳以上の患者

2. 好中球絶対数（ANC）中央値 < 0.5 x 109/L（明らかな遺伝的病変の有無の両方）として定義される慢性好中球減少症が確立しており、以下のような治療の適応がある患者：

   血液学的パラメータとは無関係に、シュワッハマン・ダイアモンド症候群（SDS）、バース症候群、または好中球減少症に関連するその他の遺伝性疾患を有するすべての患者（グリコーゲン貯蔵疾患1bを除く）

3. 顆粒球コロニー刺激因子（GCSF）およびPEG-GCSF治療を受けている患者は、薬剤の中止後7日間の休薬期間を経た後でも参加資格がある。
4. 患者/親による署名と日付の記載された書面による同意/同意
5. 血清妊娠検査が陰性で妊娠の可能性があり、研究期間中に信頼できる避妊方法を使用している女性。 男性の研究参加者も研究期間中避妊することに同意した。

除外基準:

1. 染色体異常、骨髄異形成、血液悪性腫瘍、再生不良性貧血、全身性エリテマトーデス、または関節リウマチ（フェルティ症候群）の証拠、または好中球減少症が薬物誘発性であるかどうか
2. 進行性の悪性疾患または悪性腫瘍の病歴
3. 好中球減少症の診断前のマクロファージ活性化症候群の存在
4. 臨床的に重大な異常な腎臓、心臓、肝臓、または血液凝固疾患。
5. B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）などの慢性感染症、または結核の病歴
6. 好中球減少症と診断される前の貧血、血小板減少症（血小板減少）との関連。
7. 薬物乱用、薬物乱用、またはアルコール乱用
8. -登録時、または登録前の5半減期以内のいずれか長い方の他の治験薬の使用
9. 研究計画書の規定を確実に順守することに同意しない患者、および/またはそれを確実に遵守できない患者
10. 妊娠中または授乳中の女性
11. 承認された避妊方法を使用していない妊娠の可能性のある女性。 定期的な禁欲（例：カレンダー、排卵、対症療法、排卵後の方法）は受け入れられません。
12. GCSFR遺伝子およびRUNX1遺伝子に既知のDNA機能喪失型変異がある患者