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ANF-Rho nel trattamento della neutropenia cronica

4 marzo 2019 aggiornato da: Prolong Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, in aperto, a centro unico, su efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica dell'ANF-Rho™ in pazienti con neutropenia cronica

Studio di sicurezza, tollerabilità, efficacia e farmacocinetica della durata di 6 mesi con ANF-Rho per il trattamento di pazienti con neutropenia cronica.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con neutropenia cronica idonei alla partecipazione saranno sottoposti a screening e arruolati per ricevere ANF-Rho in aperto per un periodo di 6 mesi. La partecipazione allo studio sarà suddivisa in 2 periodi, Induzione (8 settimane) e Mantenimento (16 settimane). Durante lo studio verranno prelevati campioni di sangue per misurare i livelli di neutrofili e i laboratori di biochimica per monitorare la risposta di efficacia e la sicurezza del paziente. I campioni di farmacocinetica saranno raccolti durante entrambi i periodi e i questionari saranno completati dal paziente e dallo sperimentatore per dolore osseo, qualità della vita (QOL) e reazione al sito di iniezione.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età pari o superiore a 1 anno

  2. Pazienti con neutropenia cronica accertata definita come conta mediana assoluta dei neutrofili (ANC) < 0,5 x 109/L (con e senza lesione genetica dimostrata) con indicazione al trattamento, tra cui:

    Indipendentemente dai parametri ematologici, tutti i pazienti con: sindrome di Shwachman-Diamond (SDS), sindrome di Barth o altre malattie ereditarie associate a neutropenia (esclusa malattia da accumulo di glicogeno 1b)

  3. I pazienti in trattamento con fattore stimolante le colonie di granulociti (GCSF) e PEG-GCSF sono ancora idonei a partecipare dopo un periodo di sospensione di 7 giorni, dopo l'interruzione del farmaco
  4. Consenso/assenso scritto informato firmato e datato dal paziente/genitore
  5. Donne in età fertile con un test di gravidanza su siero negativo e che utilizzano un metodo contraccettivo affidabile durante il periodo di studio. Anche i partecipanti allo studio di sesso maschile hanno accettato di utilizzare la contraccezione per il periodo di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Evidenza di anomalie cromosomiche, mielodisplasia, neoplasia ematologica, anemia aplastica, lupus eritematoso sistemico o artrite reumatoide (sindrome di Felty) o se la neutropenia è stata indotta da farmaci
  2. Malattia maligna progressiva o storia di malignità
  3. Presenza di sindrome da attivazione macrofagica prima della diagnosi di neutropenia
  4. Malattia clinicamente significativa anormale renale, cardiaca, epatica o della coagulazione del sangue.
  5. Infezione cronica come virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o storia di tubercolosi
  6. Associazione con anemia, trombocitopenia (basso numero di piastrine nel sangue) prima della diagnosi di neutropenia.
  7. Abuso di droghe, abuso di sostanze o abuso di alcol
  8. Uso di qualsiasi altro farmaco sperimentale al momento dell'arruolamento o entro 5 emivite prima dell'arruolamento, a seconda di quale sia il più lungo
  9. Pazienti non disposti e/o non in grado di garantire il rispetto di quanto previsto dal protocollo di studio
  10. Donne in gravidanza o allattamento
  11. Donne in età fertile che non utilizzano un metodo contraccettivo approvato. L'astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermia, metodi post ovulazione) non è accettabile
  12. Pazienti con mutazioni note con perdita di funzione del DNA nei geni GCSFR e RUNX1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ANF-Rho
pegfilgrastim Fattore anti-neutropenico (ANF)
Droga: ANF-Rho
Versione pegilata del fattore stimolante le colonie di granulociti umano ricombinante (G-CSF)
Altri nomi:
  • pegfilgrastim ANF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta dei neutrofili all'ANF Rho dopo un periodo di trattamento di 6 mesi (periodi di induzione, stabilizzazione e mantenimento) in pazienti con neutropenia cronica.
Lasso di tempo: 6 mesi
Mediana della conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥1,0 ​​x 109/L durante il periodo di trattamento totale di 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione sierica di ANF-Rho nel tempo
Lasso di tempo: 6 mesi
Parametro farmacocinetico che misura i livelli di ANF-Rho nel tempo
6 mesi
La concentrazione plasmatica di picco di ANF-Rho dopo la somministrazione (Cmax) nel tempo
Lasso di tempo: 6 mesi
Farmacocinetica Parametro che misura i livelli di ANF-Rho nel tempo
6 mesi
Esposizione totale ANF-Rho (AUC)
Lasso di tempo: 6 mesi
Parametro farmacocinetico che misura i livelli di ANF-Rho dal tempo 0 fino all'ultima dose.
6 mesi
Tempo al picco di concentrazione plasmatica di ANF-Rho (Tmax)
Lasso di tempo: 6 mesi
Parametro farmacocinetico che misura il tempo fino a Cmax.
6 mesi
Emivita di ANF-Rho (T1/2)
Lasso di tempo: 6 mesi
Parametro farmacocinetico per misurare il tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco raggiunga la metà del suo valore originario
6 mesi
Tasso di morbilità correlate alle infezioni riportate dai soggetti (infezioni, ricoveri e uso di antibiotici) nei pazienti con neutropenia cronica trattati con ANF Rho
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Valutare l'effetto dell'ANF Rho sulla qualità della vita e sul dolore osseo nei pazienti con neutropenia cronica.
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione della qualità della vita nell'arco di 6 mesi misurata dal modulo breve 36, variazione del dolore osseo nell'arco di 6 mesi misurata dal questionario sul dolore osseo, dalla scala Wong e Baker e dalla scala di valutazione del dolore comportamentale FLACC
6 mesi
Valutare la sicurezza e la tollerabilità delle iniezioni sottocutanee di ANF Rho nei pazienti con neutropenia cronica.
Lasso di tempo: 6 mesi
Endpoint composito con segni vitali multipli, scintigrafie ossee, biopsie, ecografie spleniche, valutazioni elettrocardiografiche, segni clinici e misure bioanalitiche (ad es. biochimica) e eventi avversi segnalati a seguito di dosi ripetute.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 ottobre 2016

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

26 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2019

Ultimo verificato

1 agosto 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PGCN-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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