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만성 호중구감소증 치료에서의 ANF-Rho

2019년 3월 4일 업데이트: Prolong Pharmaceuticals

만성 호중구감소증 환자에서 ANF-Rho™의 2상, 오픈 라벨, 단일 센터, 효능, 안전성, 내약성 및 약동학 연구

만성 호중구 감소증 환자를 치료하기 위한 ANF-Rho의 6개월 안전성, 내약성, 효능 및 약동학 연구.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

참여 자격이 있는 만성 호중구감소증 환자는 6개월 동안 공개 라벨 ANF-Rho를 받기 위해 선별 및 등록됩니다. 연구 참여는 유도(8주) 및 유지(16주)의 두 기간으로 구분됩니다. 호중구 수준을 측정하기 위한 혈액 샘플과 생화학 실험실은 효능 반응과 환자 안전을 모니터링하기 위해 연구 전반에 걸쳐 채취될 것입니다. 두 기간 동안 약동학 샘플을 수집하고 골 통증, 삶의 질(QOL) 및 주사 부위 반응에 대해 환자와 연구자가 설문지를 작성합니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계
  • 1단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 1세 이상 환자

  2. 중앙 절대 호중구 수(ANC) < 0.5 x 109/L(증명된 유전적 병변이 있는 경우와 없는 경우 모두)로 정의되는 만성 호중구 감소증이 확립되어 다음을 포함하는 치료 적응증이 있는 환자:

    혈액학적 매개변수와 무관하게 다음을 가진 모든 환자: 슈와크만-다이아몬드 증후군(SDS), 바르스 증후군 또는 호중구 감소증과 관련된 기타 유전병(글리코겐 축적병 1b 제외)

  3. 과립구 콜로니 자극 인자(GCSF) 및 PEG-GCSF 치료를 받는 환자는 약물 중단 후 7일의 휴약 기간 후에도 여전히 참여할 수 있습니다.
  4. 환자/부모가 서명하고 날짜를 기입한 정보에 입각한 동의서/동의서
  5. 연구 기간 동안 음성 혈청 임신 검사를 받고 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 가임 여성. 남성 연구 참여자도 연구 기간 동안 피임을 사용하는 데 동의했습니다.

제외 기준:

  1. 염색체 이상, 골수이형성증, 혈액암, 재생불량성 빈혈, 전신성 홍반성 루푸스 또는 류마티스성 관절염(펠티 증후군)의 증거 또는 호중구감소증이 약물 유발인 경우
  2. 진행성 악성 질환 또는 악성 병력
  3. 호중구감소증 진단 전 대식세포 활성화 증후군의 존재
  4. 임상적으로 유의미한 비정상적인 신장, 심장, 간 또는 혈액 응고 질환.
  5. B형 간염 바이러스(HBV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 결핵 병력과 같은 만성 감염
  6. 호중구 감소증 진단 전 빈혈, 혈소판 감소증(저혈소판)과의 연관성.
  7. 약물 남용, 약물 남용 또는 알코올 남용
  8. 등록 당시 또는 등록 전 반감기 5일 이내 중 더 긴 기간 동안 다른 시험용 약물 사용
  9. 연구 프로토콜의 조항을 준수할 의지가 없거나 및/또는 능력이 없는 환자
  10. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
  11. 승인된 피임 방법을 사용하지 않는 가임 여성. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법)은 허용되지 않습니다.
  12. GCSFR 및 RUNX1 유전자의 DNA 기능 상실 돌연변이가 알려진 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ANF-로
페그필그라스팀 항호중구감소성 인자(ANF)
의약품: ANF-로
재조합 인간 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)의 페길화된 버전
다른 이름들:
  • 페그필그라스팀 ANF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
만성 호중구감소증 환자에서 6개월 치료 기간(유도, 안정화 및 유지 기간) 후 ANF Rho에 대한 호중구 반응률.
기간: 6 개월
총 치료 기간 6개월 동안 중앙 절대 호중구 수(ANC) ≥1.0 x 109/L
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 ANF-Rho의 혈청 농도
기간: 6 개월
시간 경과에 따른 ANF-Rho 수준을 측정하는 약동학 파라미터
6 개월
시간 경과에 따른 투여 후 ANF-Rho의 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 6 개월
시간 경과에 따른 ANF-Rho 수준을 측정하는 약동학 파라미터
6 개월
총 ANF-Rho 노출(AUC)
기간: 6 개월
시간 0부터 마지막 ​​용량까지 ANF-Rho 수준을 측정하는 약동학 파라미터.
6 개월
ANF-Rho의 최고 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 6 개월
Cmax까지의 시간을 측정하는 약동학 파라미터.
6 개월
ANF-Rho의 반감기(T1/2)
기간: 6 개월
약물 농도가 원래 값의 절반에 도달하는 데 필요한 시간을 측정하는 약동학 매개변수
6 개월
ANF ​​Rho로 치료받은 만성 호중구감소증 환자에서 보고된 감염 관련 이환율(감염, 입원 및 항생제 사용)
기간: 6 개월
6 개월
만성 호중구감소증 환자의 삶의 질과 뼈 통증에 대한 ANF Rho의 효과를 평가합니다.
기간: 6 개월
Short Form 36으로 측정한 6개월 동안 삶의 질 변화, Bone Pain Questionnaire, Wong and Baker Scale 및 FLACC Behavioral Pain Assessment Scale로 측정한 6개월 동안 뼈 통증 변화
6 개월
만성 호중구감소증 환자에서 ANF Rho 피하 주사의 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 6 개월
여러 생명 징후, 뼈 스캔, 생검, 비장 초음파, 심전도 평가, 임상 징후 및 생체 분석 측정(예: 생화학) 및 반복 투여 후 보고된 부작용이 있는 복합 종점.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Prolong Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 10월 1일

기본 완료 (예상)

2016년 10월 1일

연구 완료 (예상)

2016년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 8월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 8월 25일

처음 게시됨 (추정)

2015년 8월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2015년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PGCN-002

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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