ANF-Rho 治疗慢性中性粒细胞减少症

纳入标准：

1. 1 岁或以上的患者

2. 确定为慢性中性粒细胞减少症的患者定义为中位绝对中性粒细胞计数 (ANC) < 0.5 x 109/L（无论有无遗传病变），具有治疗指征，包括：

   独立于血液学参数，所有患者： Shwachman-Diamond 综合征 (SDS)、Barth 综合征或其他与中性粒细胞减少相关的遗传性疾病（不包括糖原贮积病 1b）

3. 接受粒细胞集落刺激因子 (GCSF) 和 PEG-GCSF 治疗的患者在停药后 7 天的清除期后仍有资格参加
4. 患者/父母签署并注明日期的知情书面同意/同意
5. 血清妊娠试验阴性且在研究期间使用可靠避孕方法的育龄妇女。 男性研究参与者也同意在研究期间使用避孕措施。

排除标准：

1. 染色体异常、骨髓增生异常、血液系统恶性肿瘤、再生障碍性贫血、系统性红斑狼疮或类风湿性关节炎（Felty 综合征）或中性粒细胞减少症是否由药物引起的证据
2. 进行性恶性疾病或恶性病史
3. 在诊断中性粒细胞减少症之前存在巨噬细胞活化综合征
4. 临床显着异常的肾脏、心脏、肝脏或血液凝固疾病。
5. 乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）或人类免疫缺陷病毒（HIV）等慢性感染或结核病史
6. 在诊断中性粒细胞减少症之前与贫血，血小板减少症（低血小板）有关。
7. 药物滥用、物质滥用或酒精滥用
8. 在入组时或入组前 5 个半衰期内使用任何其他研究药物，以较长者为准
9. 不愿意和/或不能确保遵守研究方案规定的患者
10. 怀孕或哺乳的妇女
11. 未使用经批准的节育方法的育龄妇女。 周期性禁欲（例如，日历、排卵、症状体温、排卵后方法）是不可接受的
12. 在 GCSFR 和 RUNX1 基因中具有已知 DNA 功能丧失突变的患者