MDS-CAN: A Prospective National MDS Clinical Database and Local Tissue Bank (MDS)

o Deltagarna kommer att ses och bedömas för studien var sjätte (+/-1) månad. Uppföljning för rutinmässig klinisk vård kommer att dikteras av läkaren. Klinisk information som är relevant för MDS-diagnosen anges såsom IPSS, IPSS-R, mottagna behandlingar och svar. Transfusionsberoende registreras. Relevanta laboratorier som ferritin, LDH, CBC etc läggs in q 6 månader. Sjukhusinläggningar, blödningar och infektioner registreras.

Datum och dödsorsaker är dokumenterade Datum för omvandling av leukemi är dokumenterade. Patienter som genomgår allogen stamcellstransplantation dokumenteras med transplantationsdatum.

QOL bedöms var sjätte månad:

QOL-instrument är QLQ-C30, QUALMS, EQ-5D och global trötthetsskala

Handikapp, skörhet, samsjuklighet och fysisk prestation registreras på årsbasis. Handikappskalan är Lawton Brody SIADL-skalan Skörhet mäts med Rockwoods kliniska skörhetsskalan. De komorbiditetselement som är nödvändiga för att beräkna Charlson-komorbiditetsskalan och MDS-CI från Della Porta et. al. är registrerade Fysiska prestationstest är greppstyrka, 10x ståtest och 4 meter gångtest

Utredarna kommer att fortsätta att registrera nya patienter under denna studieperiod på 6 år, men planen (om finansieringen tillåter) är att fortsätta detta register på obestämd tid, med senare frågor att lösa.

• Övervaknings- och revisionsdata genomförs varje kvartal av en dedikerad projektledare för nationellt register.
• Månatliga datakontroller slutförs för att jämföra data som matats in i registret mot fördefinierade regler för intervall eller överensstämmelse med andra datafält i registret.
• Standardoperativa rutiner för att hantera registeroperationer och analysaktiviteter, såsom patientrekrytering och datainsamling, har skapats och lagts upp elektroniskt i databasen för alla webbplatser.
• Plan med 25 % avhopp från dödsfall har antagits på grund av konvertering till AML eller icke-leukemi död och 5 % från förlorad uppföljningsförlust för uppföljning. Detta i syfte att hantera situationer där variabler rapporteras som saknade, otillgängliga, "icke-rapporterade", otolkade eller anses saknade på grund av datainkonsekvens eller utanför intervallet.
• Deltagarnas resultat kommer att sammanfattas beskrivande i sin helhet och per provins. KM-överlevnadskurvor kommer att genereras och jämföras med hjälp av log-rank-testet. Univariat och multivariat cox proportionell hazard nodel för total överlevnad kommer att utföras för att upptäcka signifikant samband med baslinjekovariater och tidsberoende kovariater såsom skörhet, komorbiditet och QOL-poäng med hjälp av Statistical Analysis Software (SAS) PHREG-procedur.