MDS-CAN: Eine prospektive nationale klinische MDS-Datenbank und lokale Gewebebank (MDS)

o Die Teilnehmer werden alle 6 (+/-1) Monate für die Studie untersucht und bewertet. Die Nachsorge für die routinemäßige klinische Versorgung wird vom Arzt vorgeschrieben. Für die MDS-Diagnose relevante klinische Informationen wie IPSS, IPSS-R, erhaltene Behandlungen und Reaktionen werden eingegeben. Die Transfusionsabhängigkeit wird erfasst. Relevante Labore wie Ferritin, LDH, Blutbild etc. werden alle 6 Monate eingetragen. Hospitalisierungen, Blutungen und Infektionen werden erfasst.

Daten und Todesursachen werden dokumentiert. Daten der Leukämietransformation werden dokumentiert. Patienten, die sich einer allogenen Stammzelltransplantation unterziehen, werden mit dem Datum der Transplantation dokumentiert.

QOL wird alle 6 Monate bewertet:

QOL-Instrumente sind QLQ-C30, QUALMS, EQ-5D und die globale Ermüdungsskala

Behinderung, Gebrechlichkeit, Komorbidität und körperliche Leistungsfähigkeit werden jährlich erfasst. Die Behinderungsskala ist die SIADL-Skala von Lawton Brody. Gebrechlichkeit wird anhand der klinischen Gebrechlichkeitsskala von Rockwood gemessen Al. Aufgezeichnet werden die körperlichen Leistungstests Greifkraft, 10-facher Steh-Sitz-Test und der 4-Meter-Gehtest

Die Ermittler werden während dieses Studienzeitraums von 6 Jahren weiterhin neue Patienten aufnehmen, aber es ist geplant (sofern die Finanzierung dies zulässt), dieses Register auf unbestimmte Zeit fortzusetzen, wobei spätere Fragen zu beantworten sind.

• Überwachungs- und Prüfungsdaten werden vierteljährlich von einem dedizierten nationalen Registerprojektmanager vervollständigt.
• Monatliche Datenprüfungen werden durchgeführt, um in das Register eingegebene Daten mit vordefinierten Regeln für den Bereich oder die Konsistenz mit anderen Datenfeldern im Register zu vergleichen.
• Standardarbeitsanweisungen für Registeroperationen und Analyseaktivitäten, wie z. B. Patientenrekrutierung und Datenerfassung, wurden erstellt und elektronisch in der Datenbank für alle Standorte veröffentlicht.
• Es wurde ein Plan von 25 % Drop-off vom Tod aufgrund von Konversion zu AML oder Nicht-Leukämie-Tod und 5 % Verlust von Follow-up-Verlust zu Follow-up angenommen. Dies soll Situationen angehen, in denen Variablen als fehlend, nicht verfügbar, „nicht gemeldet“, nicht interpretiert oder aufgrund von Dateninkonsistenz oder außerhalb des Bereichs als fehlend gemeldet werden.
• Die Ergebnisse der Teilnehmer werden insgesamt und pro Bundesland anschaulich zusammengefasst. KM-Überlebenskurven werden erstellt und unter Verwendung des Log-Rank-Tests verglichen. Univariate und multivariate Cox-Proportional-Hazard-Knoten des Gesamtüberlebens werden durchgeführt, um einen signifikanten Zusammenhang mit Baseline-Kovariaten und zeitabhängigen Kovariaten wie Gebrechlichkeit, Komorbidität und QOL-Scores unter Verwendung des PHREG-Verfahrens der Statistical Analysis Software (SAS) zu erkennen.