MDS-CAN: una base de datos clínica nacional prospectiva de SMD y un banco de tejidos local (MDS)

o Los participantes serán vistos y evaluados para el estudio cada 6 (+/-1) meses. El seguimiento para la atención clínica de rutina será dictado por el médico. Se ingresa información clínica relevante para el diagnóstico de SMD, como IPSS, IPSS-R, tratamientos recibidos y respuestas. Se registra la dependencia transfusional. Los laboratorios relevantes como ferritina, LDH, CBC, etc. se ingresan cada 6 meses. Se registran hospitalizaciones, hemorragias e infecciones.

Se documentan las fechas y causas de muerte. Se documentan las fechas de transformación de la leucemia. Los pacientes que se someten a un alotrasplante de células madre se documentan con la fecha del trasplante.

La calidad de vida se evalúa cada 6 meses:

Los instrumentos QOL son QLQ-C30, QUALMS, EQ-5D y escala de fatiga global

Anualmente se registra la discapacidad, fragilidad, comorbilidad y rendimiento físico La escala de discapacidad es la escala SIADL de Lawton Brody La fragilidad se mide mediante la escala de fragilidad clínica de Rockwood Los elementos de comorbilidad necesarios para calcular la escala de comorbilidad de Charlson y el MDS-CI de Della Porta et al. Alabama. Las pruebas de rendimiento físico son la fuerza de agarre, la prueba de estar de pie 10x y la prueba de caminata de 4 metros.

Los investigadores continuarán inscribiendo nuevos pacientes a lo largo de este período de estudio de 6 años, pero el plan (si los fondos lo permiten) es continuar este registro indefinidamente, y las preguntas posteriores se abordarán.

• Los datos de monitoreo y auditoría son completados cada trimestre por un gerente de proyecto de registro nacional dedicado.
• Se completan verificaciones de datos mensuales para comparar los datos ingresados ​​en el registro con las reglas predefinidas de rango o consistencia con otros campos de datos en el registro.
• Los procedimientos operativos estándar para abordar las operaciones de registro y las actividades de análisis, como el reclutamiento de pacientes y la recopilación de datos, se han creado y publicado electrónicamente en la base de datos de todos los sitios.
• Se ha asumido un plan de caída del 25 % debido a la conversión a LMA o muerte no leucémica y un 5 % por pérdida de seguimiento pérdida durante el seguimiento. Esto tiene el propósito de abordar situaciones en las que las variables se informan como faltantes, no disponibles, "no informadas", no interpretadas o consideradas faltantes debido a la inconsistencia de los datos o fuera de rango.
• Los resultados de los participantes se resumirán de forma descriptiva en su conjunto y por provincia. Las curvas de supervivencia de KM se generarán y compararán utilizando la prueba de rango logarítmico. Se realizará un nodo de riesgo proporcional de Cox univariante y multivariante de la supervivencia general para detectar una asociación significativa con las covariables basales y las covariables dependientes del tiempo, como la fragilidad, la comorbilidad y las puntuaciones de calidad de vida mediante el procedimiento PHREG del software de análisis estadístico (SAS).