MDS-CAN: un potenziale database clinico MDS nazionale e una banca dei tessuti locale (MDS)

o I partecipanti saranno visti e valutati per lo studio ogni 6 (+/-1) mesi. Il follow-up per le cure cliniche di routine sarà dettato dal medico. Vengono inserite informazioni cliniche rilevanti per la diagnosi di MDS come IPSS, IPSS-R, trattamenti ricevuti e risposte. Viene registrata la dipendenza da trasfusioni. Laboratori rilevanti come ferritina, LDH, CBC ecc. vengono inseriti ogni 6 mesi. Si registrano ricoveri, emorragie e contagi.

Le date e le cause della morte sono documentate Le date della trasformazione della leucemia sono documentate. I pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche sono documentati con la data del trapianto.

La qualità della vita viene valutata ogni 6 mesi:

Gli strumenti QOL sono QLQ-C30, QUALMS, EQ-5D e scala di fatica globale

Disabilità, fragilità, comorbidità e prestazioni fisiche sono registrate su base annuale La scala della disabilità è la scala SIADL di Lawton Brody La fragilità è misurata utilizzando la scala della fragilità clinica Rockwood Gli elementi di comorbidità necessari per calcolare la scala di comorbidità di Charlson e l'MDS-CI di Della Porta et al. al. I test sulle prestazioni fisiche sono registrati: forza di presa, 10x stand sit test e 4 metri di camminata

Gli investigatori continueranno ad arruolare nuovi pazienti durante questo periodo di studio di 6 anni, ma il piano (finanziamento permettendo) è di continuare questo registro a tempo indeterminato, con domande successive da affrontare.

• I dati di monitoraggio e auditing vengono completati ogni trimestre da un project manager del registro nazionale dedicato.
• I controlli mensili dei dati vengono completati per confrontare i dati inseriti nel registro con le regole predefinite per l'intervallo o la coerenza con altri campi di dati nel registro.
• Le procedure operative standard per affrontare le operazioni di registro e le attività di analisi, come il reclutamento dei pazienti e la raccolta dei dati, sono state create e pubblicate elettronicamente nel database per tutti i siti.
• È stato ipotizzato un piano di abbandono del 25% dalla morte a causa della conversione in AML o morte non per leucemia e del 5% dalla perdita del follow-up perdita al follow-up. Questo ha lo scopo di affrontare situazioni in cui le variabili vengono segnalate come mancanti, non disponibili, "non segnalate", non interpretate o considerate mancanti a causa di dati incoerenti o fuori intervallo.
• I risultati dei partecipanti saranno riassunti descrittivamente nel loro insieme e per provincia. Le curve di sopravvivenza KM saranno generate e confrontate utilizzando il log-rank test. Verrà eseguito un nodo di rischio proporzionale di cox univariato e multivariato della sopravvivenza globale per rilevare un'associazione significativa con covariate al basale e covariate dipendenti dal tempo come fragilità, comorbidità e punteggi QOL utilizzando la procedura PHREG del software di analisi statistica (SAS).