Dags för återfall av järnbristanemi efter standardbehandling med intravenöst järn (Monofer®)

Intravenöst (IV) järn är en väl tolererad och effektiv behandling av järnbristanemi vid tillstånd som kronisk njursjukdom (CKD) och inflammatorisk tarmsjukdom (IBD). Flera studier på CKD- och IBD-patienter har visat att IV-järn är överlägset oralt järn, troligen förklarat av minskat upptag och dålig följsamhet (på grund av gastrointestinala biverkningar) vid användning av oralt järn.

Den patenterade Iron Isomaltoside 1000 (Monofer®) har utvecklats för att övervinna de nuvarande begränsningarna hos IV järnläkemedel med avseende på säkerhet och användarvänlighet. Möjligheten att administrera Monofer® i höga enkeldoser (upp till 20 mg/kg) minskar antalet behandlingsbesök som behövs för fullständig järnkorrigering, vilket är kostnadseffektivt, resurs- och tidsbesparande, och en minskad läkemedelsexponeringsfrekvens minskar risk för biverkningar såsom infusionsreaktioner.

Syftet med studien är att övervaka och kvalitetssäkra effekten, inklusive effekter på livskvalitet och säkerhet av Monofer® i CKD- och IBD-patientpopulationer när Monofer® används enligt Monofer®-etiketten (Summary of Product Characteristics, SPC ) i nuvarande klinisk praxis och där standardrutiner följs. Det vetenskapliga skälet är att tillgodose ett behov av systematisk information/revision om tillämpad praxis inklusive både kort och lång erfarenhet av användning av IV järn i olika sjukhusmiljöer och i nuvarande klinisk praxis. Resultatet kommer att ge en evidensbas för optimerade behandlingsprocedurer vad gäller säkerhet och effekt.

Den totala varaktigheten av studien per plats är cirka 21 månader, vilket inkluderar en 6 månaders inskrivningsperiod, en prospektiv observationsperiod på minst 12 månader och en period på maximalt 3 månader före det sista blodprovet. Patienterna kommer endast att närvara vid sjukhusbesök som planeras som en del av deras standardbehandling och de kommer att få behandling som en del av standardvården och enligt läkarens gottfinnande. Antalet patientbesök beror på antalet Monofer® behandlingskurer som behövs under studieperioden. Varje patient kan få en eller flera behandlingskurser under 12 månader efter informerat samtycke. Det sista blodprovet kommer att tas efter den sista Monofer®-behandlingskuren som kan ske 13-15 månader efter informerat samtycke. Studien avslutas när den 12 månader långa observationsperioden har avslutats för alla patienter och det sista blodprovet har samlats in från den sista Monofer®-behandlade patienten i studien. Varje behandlingskur kan bestå av en eller flera Monofer®-administrationer. För varje administrering av Monofer® kan antingen intravenös infusion eller injektion användas. Blodprover före och efter behandling enligt standardbehandling och livskvalitetsbedömningar för utmattningssymtom (FACIT-Fatigue och IBD-F Scales) är en del av Monofer® behandlingskursen. Laboratoriebedömningar, d.v.s. anemiupparbetning/utvärdering av behandling, ska vara en del av lokal standardpraxis. Protokollet accepterar inte att några ytterligare prover tas utanför gällande lokal standardpraxis.

Klinisk datahantering kommer att utföras i enlighet med tillämpliga standarder och datarensningsprocedurer. De insamlade uppgifterna kommer systematiskt att föras in i ett elektroniskt fallrapportformulär (eClinicalOS, myEDC, licens av BioStata Aps Danmark). Informationskällorna är relevanta behandlings- och laboratorieresultat som erhållits från patientjournaler samt livskvalitetenkäter för utmattningssymtom. Uppgifterna kommer att utvärderas av Pharmacosmos Medical Affairs-team och en extern datahanteringsleverantör i ett land inom EU.