Tid til tilbagefald af jernmangelanæmi efter standardbehandling med intravenøst ​​jern (Monofer®)

Intravenøst ​​(IV) jern er en veltolereret og effektiv behandling af jernmangelanæmi under tilstande som kronisk nyresygdom (CKD) og inflammatorisk tarmsygdom (IBD). Adskillige undersøgelser af CKD- og IBD-patienter har vist, at IV-jern er overlegent oralt jern, højst sandsynligt forklaret med nedsat optagelse og dårlig compliance (på grund af gastrointestinale bivirkninger) ved brug af oralt jern.

Det patenterede Iron Isomaltoside 1000 (Monofer®) er udviklet til at overvinde de nuværende begrænsninger af IV jernlægemidler med hensyn til sikkerhed og brugervenlighed. Muligheden for at administrere Monofer® i høje enkeltdoser (op til 20 mg/kg) reducerer antallet af behandlingsbesøg, der er nødvendige for fuld jernkorrektion, hvilket er omkostningseffektivt, ressource- og tidsbesparende, og en reduceret lægemiddeleksponeringsfrekvens reducerer risiko for bivirkninger såsom infusionsreaktioner.

Formålet med undersøgelsen er at overvåge og kvalitetssikre effekten, herunder effekterne på livskvaliteten og sikkerheden af ​​Monofer® i CKD- og IBD-patientpopulationer, når Monofer® anvendes i henhold til Monofer®-mærket (Summary of Product Characteristics, SPC ) i nuværende klinisk praksis, og hvor standardrutiner følges. Det videnskabelige rationale er at opfylde et behov for systematisk information/auditering om anvendt praksis, herunder både kort- og langtidserfaring med brug af IV jern i forskellige hospitalsmiljøer og i nuværende klinisk praksis. Resultatet vil give et evidensgrundlag for optimerede behandlingsprocedurer med hensyn til sikkerhed og effekt.

Den samlede varighed af undersøgelsen pr. sted er ca. 21 måneder, hvilket inkluderer en 6 måneders tilmeldingsperiode, en prospektiv observationsperiode på mindst 12 måneder og en periode på maksimalt 3 måneder før den sidste blodprøve. Patienter vil kun deltage i hospitalsbesøg, der er planlagt som en del af deres standardbehandling, og de vil modtage behandling som en del af standardbehandlingen og efter lægens skøn. Antallet af patientbesøg afhænger af antallet af Monofer® behandlingsforløb, der er nødvendige i studieperioden. Hver patient kan modtage et eller flere behandlingsforløb i løbet af 12 måneder efter informeret samtykke. Den sidste blodprøve vil blive taget efter det sidste Monofer® behandlingsforløb, som kan forekomme 13-15 måneder efter informeret samtykke. Studiet afsluttes, når observationsperioden på 12 måneder er afsluttet for alle patienter, og den sidste blodprøve er blevet indsamlet fra den sidste Monofer®-behandlede patient i undersøgelsen. Hvert behandlingsforløb kan bestå af en eller flere Monofer® administrationer. Til hver administration af Monofer® kan enten anvendes intravenøs infusion eller injektion. Blodprøver før og efter behandling i henhold til standardbehandling og livskvalitetsvurderinger for træthedssymptomer (FACIT-trætheds- og IBD-F-skalaer) er en del af Monofer®-behandlingsforløbet. Laboratorievurderinger, dvs. evaluering af anæmi oparbejdning/behandling, skal være en del af lokal standardpraksis. Protokollen accepterer ikke, at der skal tages yderligere prøver uden for gældende lokal standardpraksis.

Klinisk datahåndtering vil blive udført i overensstemmelse med gældende standarder og datarensningsprocedurer. De indsamlede data vil systematisk blive indtastet i en elektronisk sagsrapport (eClinicalOS, myEDC, licens af BioStata Aps Danmark). Informationskilderne er de relevante behandlings- og laboratorieresultater indhentet fra patientjournaler samt livskvalitetsspørgeskemaer for træthedssymptomer. Dataene vil blive evalueret af Pharmacosmos Medical Affairs-teams og en ekstern Data Management-leverandør, der er placeret i et land inden for EU.