Tijd tot terugval van bloedarmoede door ijzertekort na standaardbehandeling met intraveneus ijzer (Monofer®)

Intraveneus (IV) ijzer is een goed verdragen en effectieve behandeling van bloedarmoede door ijzertekort bij aandoeningen zoals chronische nierziekte (CKD) en inflammatoire darmziekte (IBD). Verschillende studies bij CKD- en IBD-patiënten hebben aangetoond dat IV-ijzer superieur is aan oraal ijzer, hoogstwaarschijnlijk verklaard door verminderde opname en slechte therapietrouw (als gevolg van gastro-intestinale bijwerkingen) bij het gebruik van oraal ijzer.

Het gepatenteerde ijzer-isomaltoside 1000 (Monofer®) is ontwikkeld om de huidige beperkingen van IV-ijzergeneesmiddelen met betrekking tot veiligheid en gebruiksgemak te overwinnen. De mogelijkheid om Monofer® toe te dienen in hoge enkelvoudige doses (tot 20 mg/kg) vermindert het aantal behandelingsbezoeken dat nodig is voor volledige ijzercorrectie, wat kosteneffectief is, middelen en tijd spaart, en een lagere frequentie van blootstelling aan geneesmiddelen vermindert de risico op bijwerkingen zoals infusiereacties.

Het doel van de studie is om de werkzaamheid, inclusief effecten op de kwaliteit van leven, en veiligheid van Monofer® bij CKD- en IBD-patiëntenpopulaties te bewaken en de kwaliteit te waarborgen wanneer Monofer® wordt gebruikt volgens het Monofer®-label (Samenvatting van de productkenmerken, SPC ) in de huidige klinische praktijk en waar standaardroutines worden gevolgd. De wetenschappelijke grondgedachte is om te voorzien in een behoefte aan systematische informatie/audit over de toegepaste praktijk, met inbegrip van zowel korte- als langetermijnervaring met het gebruik van IV-ijzer in verschillende ziekenhuisomgevingen en in de huidige klinische praktijk. De uitkomst zal een bewijsbasis bieden voor geoptimaliseerde behandelingsprocedures in termen van veiligheid en werkzaamheid.

De totale duur van het onderzoek per locatie is ongeveer 21 maanden, inclusief een inschrijvingsperiode van 6 maanden, een prospectieve observatieperiode van ten minste 12 maanden en een periode van maximaal 3 maanden voorafgaand aan de laatste bloedtest. Patiënten gaan alleen naar ziekenhuisbezoeken die zijn gepland als onderdeel van hun standaardbehandeling en ze zullen een behandeling krijgen als onderdeel van de standaardzorg en volgens het oordeel van de arts. Het aantal patiëntbezoeken is afhankelijk van het aantal Monofer®-behandelingskuren dat nodig is tijdens de onderzoeksperiode. Elke patiënt kan gedurende 12 maanden na geïnformeerde toestemming een of meer behandelingskuren krijgen. De laatste bloedtest zal worden afgenomen na de laatste Monofer®-kuur die 13-15 maanden na geïnformeerde toestemming kan plaatsvinden. Beëindiging van de studie vindt plaats zodra de observatieperiode van 12 maanden voor alle patiënten is voltooid en de laatste bloedtest is afgenomen bij de laatste met Monofer® behandelde patiënt in de studie. Elke kuur kan bestaan ​​uit één of meerdere Monofer® toedieningen. Voor elke toediening van Monofer® kan intraveneuze infusie of injectie worden gebruikt. Bloedonderzoek voor en na de behandeling volgens de standaardbehandeling en beoordelingen van de kwaliteit van leven voor vermoeidheidssymptomen (FACIT-vermoeidheids- en IBD-F-schalen) maken deel uit van de Monofer®-behandeling. Laboratoriumbeoordelingen, d.w.z. onderzoek naar bloedarmoede/behandelingsevaluatie, zullen deel uitmaken van de lokale standaardpraktijk. Het protocol accepteert geen extra monsters die buiten de huidige lokale standaardpraktijken kunnen worden genomen.

Het beheer van klinische gegevens zal worden uitgevoerd in overeenstemming met de toepasselijke normen en procedures voor het opschonen van gegevens. De verzamelde gegevens zullen systematisch worden ingevoerd in een elektronisch casusrapportformulier (eClinicalOS, myEDC, licentie door BioStata Aps Denemarken). De informatiebronnen zijn de relevante behandelings- en laboratoriumresultaten verkregen uit patiëntendossiers, evenals de vragenlijsten over de kwaliteit van leven voor vermoeidheidssymptomen. De gegevens zullen worden geëvalueerd door de teams van Pharmacosmos Medical Affairs en een externe leverancier van gegevensbeheer in een land binnen de Europese Unie.