Čas do relapsu anémie z nedostatku železa po standardní léčbě intravenózním železem (Monofer®)

Intravenózní (IV) železo je dobře tolerovaná a účinná léčba anémie z nedostatku železa u stavů, jako je chronické onemocnění ledvin (CKD) a zánětlivé onemocnění střev (IBD). Několik studií u pacientů s CKD a IBD ukázalo, že IV železo je lepší než perorální železo, což je pravděpodobně vysvětleno sníženým vychytáváním a špatnou kompliancí (kvůli gastrointestinálním vedlejším účinkům) při užívání perorálního železa.

Patentovaný Iron Isomaltoside 1000 (Monofer®) byl vyvinut, aby překonal současná omezení IV léků obsahujících železo s ohledem na bezpečnost a pohodlí použití. Možnost podávat Monofer® ve vysokých jednorázových dávkách (až 20 mg/kg) snižuje počet léčebných návštěv potřebných pro úplnou korekci železa, což je nákladově efektivní, šetří zdroje a čas, a snížená frekvence expozice léku snižuje riziko vedlejších účinků, jako jsou reakce na infuzi.

Cílem studie je monitorovat a zajistit kvalitu účinnosti, včetně účinků na kvalitu života, a bezpečnost přípravku Monofer® u populací pacientů s CKD a IBD, když je Monofer® používán podle štítku Monofer® (Souhrn údajů o přípravku, SPC ) v současné klinické praxi a tam, kde se dodržují standardní postupy. Vědeckým zdůvodněním je naplnění potřeby systematických informací/auditů o aplikované praxi, včetně krátkodobých i dlouhodobých zkušeností s používáním IV železa v různých nemocničních zařízeních a v současné klinické praxi. Výsledek poskytne důkazní základnu pro optimalizované léčebné postupy z hlediska bezpečnosti a účinnosti.

Celková doba trvání studie na jedno místo je přibližně 21 měsíců, což zahrnuje 6měsíční období zařazování, období prospektivního pozorování alespoň 12 měsíců a období maximálně 3 měsíce před posledním krevním testem. Pacienti budou docházet pouze na návštěvy v nemocnici plánované v rámci standardní léčby a léčba jim bude poskytnuta v rámci standardní péče a dle uvážení lékaře. Počet návštěv pacienta závisí na počtu léčebných cyklů Monofer® potřebných během období studie. Každý pacient může absolvovat jeden nebo více léčebných cyklů během 12 měsíců po informovaném souhlasu. Poslední krevní test bude proveden po posledním léčebném cyklu Monofer®, ke kterému může dojít 13-15 měsíců po informovaném souhlasu. K ukončení studie dojde, jakmile bude ukončeno 12měsíční období pozorování u všech pacientů a bude odebrán poslední krevní test od posledního pacienta léčeného Monofer® ve studii. Každý léčebný cyklus může sestávat z jednoho nebo více podání Monofer®. Pro každé podání přípravku Monofer® lze použít buď intravenózní infuzi nebo injekci. Součástí léčebného kurzu Monofer® jsou krevní testy před a po léčbě podle standardní léčby a hodnocení kvality života na příznaky únavy (škály FACIT-Fatigue a IBD-F). Laboratorní hodnocení, tj. hodnocení anémie/léčby, bude součástí místní standardní praxe. Protokol nepřijímá žádné další vzorky k odběru mimo současnou místní standardní praxi.

Správa klinických dat bude prováděna v souladu s platnými normami a postupy čištění dat. Shromážděná data budou systematicky vkládána do elektronického formuláře kazuistiky (eClinicalOS, myEDC, licence BioStata Aps Denmark). Zdrojem informací jsou příslušné léčebné a laboratorní výsledky získané ze záznamů pacientů a také dotazníky kvality života pro příznaky únavy. Data budou vyhodnocena týmy Pharmacosmos Medical Affairs a externím dodavatelem správy dat se sídlem v zemi v rámci Evropské unie.