Czas do nawrotu niedokrwistości z niedoboru żelaza po standardowym leczeniu dożylnym żelazem (Monofer®)

Dożylne (IV) żelazo jest dobrze tolerowanym i skutecznym sposobem leczenia niedokrwistości z niedoboru żelaza w stanach takich jak przewlekła choroba nerek (CKD) i nieswoiste zapalenie jelit (IBD). Kilka badań z udziałem pacjentów z przewlekłą chorobą nerek i nieswoistymi zapaleniami jelit wykazało, że żelazo podawane dożylnie jest lepsze od żelaza podawanego doustnie, co najprawdopodobniej można wytłumaczyć zmniejszonym wchłanianiem i słabą podatnością (ze względu na skutki uboczne ze strony przewodu pokarmowego) podczas stosowania żelaza podawanego doustnie.

Opatentowany izomaltozyd żelaza 1000 (Monofer®) został opracowany w celu przezwyciężenia obecnych ograniczeń leków zawierających żelazo dożylnie pod względem bezpieczeństwa i wygody stosowania. Możliwość podawania Monofer® w dużych dawkach jednorazowych (do 20 mg/kg) zmniejsza liczbę wizyt zabiegowych potrzebnych do pełnej korekty poziomu żelaza, co jest opłacalne, oszczędza zasoby i czas, a zmniejszona częstość narażenia na lek zmniejsza ryzyko ryzyko działań niepożądanych, takich jak reakcje związane z infuzją.

Celem badania jest monitorowanie i zapewnienie jakości skuteczności, w tym wpływu na jakość życia i bezpieczeństwo Monofer® w populacjach pacjentów z CKD i IBD, gdy Monofer® jest stosowany zgodnie z etykietą Monofer® (Podsumowanie Charakterystyki Produktu Leczniczego, ChPL ) w obecnej praktyce klinicznej i tam, gdzie przestrzegane są standardowe procedury. Uzasadnieniem naukowym jest zaspokojenie potrzeby systematycznych informacji/audytów dotyczących stosowanej praktyki, w tym zarówno krótko-, jak i długoterminowego doświadczenia w stosowaniu żelaza dożylnego w różnych warunkach szpitalnych iw obecnej praktyce klinicznej. Wynik zapewni bazę dowodową dla zoptymalizowanych procedur leczenia pod względem bezpieczeństwa i skuteczności.

Całkowity czas trwania badania na ośrodek wynosi około 21 miesięcy, co obejmuje 6-miesięczny okres rejestracji, prospektywny okres obserwacji trwający co najmniej 12 miesięcy i okres maksymalnie 3 miesięcy przed ostatnim badaniem krwi. Pacjenci będą zgłaszać się wyłącznie na wizyty szpitalne zaplanowane w ramach standardowego leczenia i będą otrzymywać leczenie w ramach standardowej opieki i według uznania lekarza. Liczba wizyt pacjentów zależy od liczby kursów leczenia Monofer® potrzebnych w okresie badania. Każdy pacjent może otrzymać jeden lub więcej kursów leczenia w ciągu 12 miesięcy po uzyskaniu świadomej zgody. Ostatnie badanie krwi zostanie wykonane po ostatnim cyklu leczenia Monofer®, co może nastąpić 13-15 miesięcy po wyrażeniu świadomej zgody. Zakończenie badania nastąpi po zakończeniu 12-miesięcznego okresu obserwacji wszystkich pacjentów i pobraniu ostatniego badania krwi od ostatniego pacjenta leczonego Monofer® w badaniu. Każdy kurs leczenia może składać się z jednego lub więcej podań Monofer®. Do każdego podania Monofer® można zastosować wlew dożylny lub zastrzyk. Badania krwi przed i po leczeniu zgodnie ze standardową oceną leczenia i jakości życia objawów zmęczenia (skale FACIT-Fatigue i IBD-F) są częścią kursu leczenia Monofer®. Oceny laboratoryjne, tj. ocena przygotowania/leczenia niedokrwistości, powinny być częścią lokalnej standardowej praktyki. Protokół nie zezwala na pobieranie żadnych dodatkowych próbek poza bieżącą lokalną standardową praktyką.

Zarządzanie danymi klinicznymi będzie odbywać się zgodnie z obowiązującymi normami i procedurami czyszczenia danych. Zebrane dane będą systematycznie wprowadzane do elektronicznego formularza opisu przypadku (eClinicalOS, myEDC, licencja BioStata Aps Denmark). Źródłem informacji są odpowiednie wyniki leczenia i badań laboratoryjnych uzyskane z dokumentacji pacjentów oraz kwestionariusze jakości życia dotyczące objawów zmęczenia. Dane zostaną ocenione przez zespoły Pharmacosmos Medical Affairs i zewnętrznego dostawcę zarządzania danymi zlokalizowanego w kraju należącym do Unii Europejskiej.