Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av HyQvia och Gammagard Liquid (Kiovig) hos vuxna med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP)

23 maj 2023 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

En fas III-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av immunglobulininfusion 10% (human) med rekombinant humant hyaluronidas (HYQVIA/HyQvia) och immunglobulininfusion (human), 10% (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG) för behandling av kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP)

Syftet med denna studie är att lära sig mer om följande behandlingsalternativ hos vuxna med CIDP:

  • Subkutan självinfusion med HyQvia.
  • Intravenös infusion med Gammagard/Kiovig. Gammagard och Kiovig är varumärken för samma immunglobulinförening.

Studien är i två delar. I del 1 får deltagarna antingen HyQvia eller placebo subkutant. I del 2 (endast för deltagare som har ett CIPD-återfall under del 1) kommer deltagarna att få Gammagard Liquid/Kiovig intravenöst. Amerikanska deltagare kommer att få Gamunex-C.

Den första SC-infusionen kommer att ges på studiekliniken. De återstående SC-infusionerna kan ges på studiekliniken eller i deltagarens hem. Detta kommer att bestämmas av studieläkaren och om deltagaren eller dennes vårdgivare kan göra självinfusionen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fas III-studie av effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av HYQVIA/HyQvia och GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG i CIDP

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

138

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1280
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1416
        • Complejo Medico de la Policia Federal Argentina Churruca Visca
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano
  • Brasilien
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba - Hospital Ecoville
    • Rio Do Janeiro
      • Niterói, Rio Do Janeiro, Brasilien, 24033-900
        • HUAP - UFF - Hospital Universitario Antonio Pedro - Universidade Federal Fluminense
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13083-887
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Hospital das Clínicas FMRP-USP
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasilien, 04039-032
        • Hospital Sao Paulo
  • Colombia
      • Medellin, Colombia, 00000
        • Institucion Prestadora de Servicios de Salud de la Universidad de Antioquia "IPS UNIVERSITARIA"
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Frankrike
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Frankrike, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille cedex 5, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13385
        • Hôpital de la Timone
    • Gironde
      • Bordeaux Cedex, Gironde, Frankrike, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrike, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
        • Arizona Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • HonorHealth Neurology
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California-Irvine
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94109
        • Forbes Norris Mda/als Ctr
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Regents of the University of Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Förenta staterna, 48073-6769
        • William Beaumont Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89128
        • Neurology Center of Las Vegas
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267-0525
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The Methodist Hospital Research Institute
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University Texas Physicians CAR
  • Grekland
      • Patras, Grekland, 26504
        • University Hospital of Patra
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien, 16132
        • Azienda Ospedaliero Universitaria San Martino
      • Messina, Italien, 98122
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien, 20144
        • Casa di Cura del Policlinico
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
      • Udine, Italien, 33100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Santa Maria Della Misericordia
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Italien, 71013
        • IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italien, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Roma
      • Rome, Roma, Italien, 00133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
  • Kalkon
      • Denizli, Kalkon, 20070
        • Pamukkale Uni. Med. Fac.
      • Istanbul, Kalkon, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa - Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Kalkon, 35340
        • Dokuz Eylul University Faculty of Medicine
      • Konya, Kalkon, 42075
        • Selcuk Universitesi Selcuklu Tip Fakultesi Hastanesi
      • Manisa, Kalkon, 45040
        • Celal Bayar University Medical Faculty
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Kroatien
      • Rijeka, Kroatien, 51000
        • Clinical Hospital Centre Rijeka
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre "Sestre Milosrdnice"
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Hospital Centar Zagreb
  • Mexiko
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexiko, 14080
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Dr. Salvador Zubiran
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0407
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polen, 80-803
        • COPERNICUS Podmiot Leczniczy Sp. z o. o.,
      • Lublin, Polen, 20-090
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 4 w Lublinie
      • Łódź, Polen, 90-153
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 im. Norberta Barlickiego
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Military Medical Academy
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Nis, Serbien, 18000
        • Clinical Center Niš
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 83101
        • Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica ak. L. Derera, II. Neurologicka klinika
      • Nitra, Slovakien, 95001
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Storbritannien
    • Avon
      • Bristol, Avon, Storbritannien, BS10 5NB
        • Southmead Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, SE5 9RS
        • King's College Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Storbritannien, L9 7LJ
        • The Walton Centre
  • Sverige
      • Halmstad, Sverige, 302 33
        • Hallands sjukhus
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava - Poruba, Tjeckien, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 5, Tjeckien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar eller kvinnor som är äldre än eller lika med (>=)18 år vid tidpunkten för screening.
  2. Deltagaren har en dokumenterad diagnos av definitiv eller trolig kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP) (fokal atypisk CIDP och ren sensorisk atypisk CIDP kommer att uteslutas), vilket bekräftats av en neurolog specialiserad/erfaren i neuromuskulära sjukdomar för att överensstämma med European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) 2010 kriterier (European Federation of Neurological Societies, 2010). Uppfyllelse av elektrodiagnostiska kriterier måste bekräftas av en oberoende kvalificerad/erfaren central läsare.
  3. Deltagaren har svarat på IgG-behandling tidigare (partiell eller fullständig upplösning av neurologiska symtom och brister) och måste för närvarande ha stabila doser av IGIV-behandling inom dosintervallet som motsvarar en kumulativ månadsdos på 0,4 till 2,4 gram per kilogram (g) /kg) BW (inklusive) administrerat intravenöst i minst 12 veckor före screening. Dosintervallet för IGIV-behandling måste vara mellan 2 och 6 veckor (inklusive). Variationer i doseringsintervallet på upp till ± 7 dagar eller månatlig dosmängd på upp till ± 20 % mellan deltagarnas förstudie Immunoglobulin G (IgG) infusioner är inom acceptabla gränser.

  4. INCAT funktionshinder poäng mellan 0 och 7 (inklusive). Deltagare med INCAT-poäng på 0, 1 (antingen från övre eller nedre extremiteter) eller 2 (om minst 1 poäng är från en övre extremitet) vid screening och/eller baslinje kommer att behöva ha en historia av betydande funktionsnedsättning enligt definitionen av ett INCAT-invaliditetspoäng på 2 (måste uteslutande komma från de nedre extremiteterna) eller mer dokumenterat i journalen. Deltagare kommer att vara berättigade om något av nedanstående behörighetskriterier är uppfyllda:

    Screening och baslinje INCAT funktionshinder poäng på mellan 3 och 7 inklusive.

    1. Screening och/eller Baseline INCAT funktionshinder poäng på 2 (båda poängen är från nedre extremiteter).
    2. Screening och/eller Baseline INCAT funktionshinder poäng på 2 (båda poängen är inte från nedre extremiteter) OCH har minst ett poäng på 2 eller högre dokumenterat i journalen före screening. Om en poäng var större än 2 dokumenterad i journalen före screening måste minst 2 poäng vara från nedre extremiteter.
    3. Screening och/eller Baseline INCAT funktionshinderspoäng på 0 eller 1 OCH har minst en poäng på 2 eller högre (båda från nedre extremiteter) dokumenterat i journalen före screening, minst 2 poäng måste vara från nedre extremiteter.
  5. Om en kvinna i fertil ålder måste deltagaren ha ett negativt graviditetstest vid screening och samtycka till att använda ett mycket effektivt preventivmedel under hela studiens gång och i minst 30 dagar efter den senaste administreringen av prövningsprodukten (IP).
  6. Deltagaren är villig och kan underteckna ett formulär för informerat samtycke (ICF).
  7. Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

  1. Deltagare med Focal atypical CIDP eller ren sensory atypical CIDP.

  2. Eventuell neuropati av andra orsaker, inklusive:

    1. Ärftliga demyeliniserande neuropatier, såsom ärftlig sensorisk och motorisk neuropati (HSMN) (Charcot-Marie-Tooth [CMT] sjukdom), och ärftliga sensoriska och autonoma neuropatier (HSAN).
    2. Neuropatier sekundära till infektioner, störningar eller systemiska sjukdomar som Borrelia burgdorferi-infektion (Lyme sjukdom), difteri, systemisk lupus erythematosus, POEMS (polyneuropati, organomegali, endokrinopati, M-protein och hudförändringar) syndrom, osteosklerotiskt myelom, diabetes och non -diabetisk lumbosakral radiculoplexusneuropati, lymfom och amyloidos.
    3. Multifokal förvärvad demyeliniserande sensorisk och motorisk neuropati (MADSAM).
    4. Multifokal motorneuropati (MMN).
    5. Läkemedels-, biologisk-, kemoterapi- eller toxininducerad perifer neuropati.
  3. Immunoglobulin M (IgM) paraproteinemi, inklusive IgM monoklonal gammopati med högtiterantikroppar mot myelinassocierat glykoprotein.
  4. Framträdande sfinkterstörning.
  5. Centrala demyeliniserande störningar (t.ex. multipel skleros).
  6. Varje kronisk eller försvagande sjukdom eller centralnervös sjukdom som orsakar neurologiska symtom eller som kan störa bedömningen av CIDP eller resultatmått (t.ex. artrit, stroke, Parkinsons sjukdom och diabetisk perifer neuropati) (deltagare med kliniskt diagnostiserad diabetes mellitus som inte har diabetisk perifer neuropati, som har adekvat glykemisk kontroll med hemoglobin A1C; även känd som glykosylerat eller glykemiskt hemoglobin (HbA1C) på mindre än (<) 7,5 % vid screening och som samtycker till att upprätthålla adekvat glykemisk kontroll under studien är tillåtna).
  7. Kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association [NYHA] klass III/IV), instabil angina, instabila hjärtarytmier eller okontrollerad hypertoni (dvs diastoliskt blodtryck högre än (>) 100 millimeter kvicksilver (mmHg) och/eller systoliskt blod tryck >160 mmHg).
  8. Historik av djup ventrombos eller tromboemboliska händelser (t.ex. cerebrovaskulär olycka, lungemboli) under de senaste 12 månaderna.
  9. Tillstånd som kan förändra proteinkatabolism och/eller IgG-användning (t.ex. proteinförlorande enteropatier, nefrotiskt syndrom).
  10. Känd historia av kronisk njursjukdom, eller glomerulär filtrationshastighet (GFR) på <60 milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73m^2) uppskattas baserat på CKD-EPI-ekvationen (Levey et al., 2009) vid tidpunkten för screening.
  11. Deltagare med aktiv malignitet som kräver kemoterapi och/eller strålbehandling, eller tidigare malignitet med mindre än 2 års fullständig remission före screening. Undantag är: adekvat behandlad basalcells- eller skivepitelcancer i huden, karcinom in situ i livmoderhalsen och stabil prostatacancer som inte kräver behandling.
  12. Kliniskt signifikant anemi eller hemoglobin (Hgb) nivå på mindre än (<) 10,0 gram per deciliter (g/dL) vid screening.
  13. Överkänslighet eller biverkningar (AR) (t.ex. urtikaria, andningssvårigheter, allvarlig hypotoni eller anafylaxi) mot humana blodprodukter såsom humant IgG, albumin eller andra blodkomponenter.
  14. Känd allergi mot humant hyaluronidas (inklusive rekombinant humant hyaluronidas) eller animaliskt ursprung (såsom gift från bi eller geting).
  15. Känd historia av eller immunglobulin A (IgA)-brist (<8 milligram per deciliter [mg/dL]) vid screening.

  16. Onormala laboratorievärden vid screening:

    1. Serumaspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALAT) > 2,5* övre normalgräns (ULN)
    2. Trombocytantal <100 000 celler per mikroliter (celler/mcL).
    3. Absolut neutrofilantal (ANC) <1000 celler/mcL.
  17. Pågående/aktiv infektion med hepatit A-virus (HAV), hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV) eller humant immunbristvirus (HIV) typ 1/2-infektion.
  18. Deltagaren har fått eller får för närvarande behandling med immunmodulerande/immunsuppressiva medel inom 6 månader före screening.
  19. Deltagaren har fått eller får för närvarande behandling med kortikosteroiddos inom 8 veckor före screening, oavsett indikation.
  20. Deltagaren har genomgått plasmautbyte (PE) inom 3 månader före screening.
  21. Deltagaren har någon störning eller tillstånd som enligt utredarens bedömning kan hindra deltagarens deltagande i studien, utgöra en ökad risk för deltagaren eller förvirra studiens resultat.
  22. Deltagaren är sjuksköterska eller har för avsikt att påbörja omvårdnad under studiens gång.
  23. Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en IP eller undersökningsenhet inom 30 dagar före registreringen, eller är planerad att delta i en annan klinisk studie (med undantag för HYQVIA/HyQvias förlängningsstudie i CIDP) som involverar en IP eller undersökningsenhet under förloppet av denna studie.
  24. Deltagaren är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.

  25. Deltagare med förvärvade eller ärftliga trombofila störningar. Dessa kommer att inkludera de specifika typerna av förvärvade eller ärftliga trombofila störningar som kan innebära att deltagarna riskerar att utveckla trombotiska händelser. Exempel inkluderar:

    a. Ärftlig trombofili i. Faktor V Leiden-mutation. ii. Protrombin 20210A mutation. iii. Protein C-brist. iv. Protein S-brist. v. Antitrombinbrist. b. Förvärvad trombofili i. Antifosfolipidantikroppssyndrom. ii. Aktiverat protein C-resistens förvärvat. iii. Homocystinemi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Epok 1: HYQVIA/HyQvia
Deltagarna fick HYQVIA/HyQvia (rHuPH20) 80 U/g IG, efter SC-injektion av immunglobulin (IGI) 10 % i samma månatliga ekvivalenta IG-dos som den individuella deltagarens förrandomiserade IG-dos när den administrerades var 2:e, 3:e eller 4:e veckor i 30,28 veckor eller fram till återfall.
Biologisk: HYQVIA
Deltagarna kommer att få HYQVIA/HyQvia SC som innehåller både immunglobulininfusion 10 % (Human) (IGI, 10 %) och rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20).
Andra namn:
  • IGI
  • 10 %) med rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20)
  • Immunglobulininfusion 10 % (human) (IGI
  • 10 % med rHuPH20
Placebo-jämförare: Epok 1: Placebo med rHuPH20
Deltagarna fick rHuPH20 80 U/I0 ml placebolösning, följt av SC placebo-infusion vid matchande infusionsvolym som deltagarens månatliga ekvivalenta IG-dos före randomisering vid administrering varannan, var tredje eller var fjärde vecka under 31.54 veckor eller fram till återfall.
Biologisk: 0,25 % albumin placebolösning med rHuPH20
Deltagarna kommer att få placebolösning (0,25 % humant albumin i Ringers laktatlösning) och rHuPH20.
Experimentell: Epok 2: E1: Placebo-återfall - E2: GGL/KIOVIG
Deltagare som var inskrivna för att få placebo med rHuPH20 och som uppnådde återfall av kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP) under epok 1 fick induktionsdosen GGL/KIOVIG 2 g/kg varannan vecka (BW), följt av IV-infusion med samma månadsekvivalent dos som deltagarens IGIV-dosering före randomisering när den administreras var tredje vecka i 25,63 veckor eller fram till återfall.
Biologisk: IGIV GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG
Deltagarna kommer att få GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG
Andra namn:
  • Immunglobulininfusion (human)
  • GAMMAGARD VÄTSKA
  • Intravenöst immunglobulin G
  • 10 % (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG)
Experimentell: Epok 2: E1: HYQVIA Återfall - E2: GGL/KIOVIG
Deltagare som var inskrivna för att få HYQVIA/HyQvia (rHuPH20) och uppnådde CIDP-återfall under epok 1 fick induktionsdosen GGL/KIOVIG 2 g/kg kroppsvikt, följt av IV-infusion med samma månatliga ekvivalenta dos som deltagarens IGIV före randomisering doseringsregim vid administrering var tredje vecka i 28,67 veckor eller fram till återfall.
Biologisk: IGIV GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG
Deltagarna kommer att få GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG
Andra namn:
  • Immunglobulininfusion (human)
  • GAMMAGARD VÄTSKA
  • Intravenöst immunglobulin G
  • 10 % (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG)
Experimentell: Epok 2: E1: Placebo-återfall - E2: GAMMUNEX-C
Deltagare som var inskrivna för att få placebo med rHuPH20 och som uppnådde CIDP-återfall under epok 1 fick induktionsdosen GAMMUNEX-C 2 g/kg kroppsvikt, följt av IV-infusion med samma månadsekvivalenta dos som deltagarens IGIV-dosering före randomisering när administreras var tredje vecka i 24,33 veckor eller fram till återfall.
Biologisk: IGIV GAMUNEX®-C
Deltagarna kommer att få GAMUNEX®-C
Andra namn:
  • Immunglobulininfusion (human)
  • Intravenöst immunglobulin G
  • Godkänd IGIV-produkt för amerikanska webbplatser

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Epok 1: Återfallsfrekvens
Tidsram: Vecka 32 Behandling i slutet av epok 1 (EOET1)/Oplanerat återfallsbesök (UV)/Tidig avslutning (ET)
Återfallsfrekvens definieras som andelen deltagare som upplever en försämring av funktionshinder. Försämring av funktionshinder definieras som en ökning med >=1 poäng i förhållande till pre-subkutan (SC) behandlingsbaslinjepoäng i 2 på varandra följande justerade inflammatoriska neuropatier orsak och behandling (INCAT) funktionshinderpoäng. INCAT funktionshinderspoäng är ett effektivt och lyhört verktyg för att bedöma klinisk respons på behandling i CIDP. Funktionshinderpoängen sträcker sig från 0 till 10 poäng, där 0 är normalt (t.ex. inga problem med övre extremiteterna och gång påverkas inte) och 10 är allvarligt oförmögen (t.ex. oförmåga att röra någon av armarna för någon målmedveten rörelse och begränsad till rullstol, oförmögen att stå och gå några steg med hjälp).
Vecka 32 Behandling i slutet av epok 1 (EOET1)/Oplanerat återfallsbesök (UV)/Tidig avslutning (ET)
Epok 2: Svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 6 månader efter epok 1 (slutet av epok 2-behandling [EOE2T])/bedömning av oplanerat besök (UV)/tidig avslutning
Svarsfrekvens definieras som en kliniskt meningsfull förbättring av funktionsförmågan definierad som en minskning med >=1 poäng i det justerade INCAT-invaliditetspoäng vid avslutad intravenös (IV) behandlingsperiod [6 månader] eller vid det sista studiebesöket av IV. behandlingsperiod, i förhållande till pre-IV-behandlingens baslinjepoäng.
Upp till 6 månader efter epok 1 (slutet av epok 2-behandling [EOE2T])/bedömning av oplanerat besök (UV)/tidig avslutning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Epok 1: Andel deltagare som upplever en försämring av funktionshinder
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Definierat som ett eller flera av följande: en ökning med >=1 poäng i förhållande till den pre-subkutana (SC) behandlingsbaslinjepoängen i 2 på varandra följande justerade inflammatoriska neuropatier orsaker och behandlingsinvaliditetsskala (INCAT) poäng; som upplever CIDP-försämring (definierad som en >=8 kilo Pascal (kPa) minskning av handgreppsstyrkan i den mer drabbade handen); >=4 poäng minskning i rå Rasch-byggd Overall Disability Scale (R-ODS) i förhållande till pre-SC-behandlingens baslinjepoäng (vid tidpunkten för tillbakadragande från SC-behandlingsperioden). Deltagarna avrundas till närmaste enstaka decimal.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Dags att återfalla
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Tid till återfall definieras som tiden från datumet för första subkutan administrering av HYQVIA/HyQvia eller placebo med rHuPH20 till datumet för återfall. Deltagare som inte fick återfall censurerades i slutet av studien.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Ändring från pre-subkutan (SC) behandlingsbaslinje i Rasch-byggd övergripande handikappskala (R-ODS)
Tidsram: Pre-subkutan (SC) behandlingsbaslinje, slutet av epok 1-behandling (ungefär 7,3 månader)
Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) är en deltagares självrapporterad, linjärt viktad övergripande funktionsnedsättningsskala som var speciellt utformad för att fånga aktivitet och socialt deltagande begränsningar hos deltagare med immunförmedlade perifera neuropatier inklusive CIDP. R-ODS består av 24 objekt för vilka deltagarna ombeds att betygsätta sin funktion (dvs. inga svårigheter, vissa svårigheter eller inte kunde göra) relaterade till en mängd olika vardagliga uppgifter vid slutförandet. Det centilmetriska R-ODS-poängintervallet är 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre kondition. Den centilmetriska R-ODS-poängen användes i ANCOVA-analysen. ANCOVA användes för analysen.
Pre-subkutan (SC) behandlingsbaslinje, slutet av epok 1-behandling (ungefär 7,3 månader)
Epok 1: Antal deltagare som upplever någon behandlingsuppkommande allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (SAE och/eller AE), oavsett orsakssamband
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administreras en undersökningsprodukt (IP) som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. En SAE definieras som en ogynnsam medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyller ett eller flera av följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi. En icke-seriös AE är en AE som inte uppfyller kriterierna.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal deltagare som upplever orsaksrelaterade allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (SAE och/eller AE)
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
AE = alla ogynnsamma medicinska händelser i deltagare administrerad IP. AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. hudutslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. bukhinneinflammation, bakteriemi, etc.), dödsfall temporärt förknippad med användning av IP, anses vara orsakssamband med IP. SAE=otillåten medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyller följande kriterier: utfallet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus/resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är medfödd anomali /födelsedefekt, är medicinskt viktig händelse, tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi. Non-SAE=AE uppfyller inte detta kriterium. AE som registrerats av utredaren som möjligt/troligen relaterat till IP anses vara relaterat AE, alla AE som registrerats som osannolikt/icke relaterat anses vara orelaterade AE.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal deltagare med allvarliga och/eller icke-seriösa biverkningar (AR) plus misstänkta AR
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. En SAE definieras som en ogynnsam medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyller ett eller flera av följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi. En icke-seriös AE är en AE som inte uppfyller kriterierna.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (SAE och/eller AE) associerade med infusioner, oavsett orsakssamband
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
AE: alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.) eller resultat dödsfall som är tillfälligt förknippad med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsakssamband med IP. SAE: en ogynnsam medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyller ett eller flera av följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller leder till förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning /oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi. En icke-seriös AE är en AE som inte uppfyller kriterierna. Deltagare kan ha mer än en negativ händelse.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal orsaksrelaterade allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (SAE och/eller AE) associerade med infusioner
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
AE: alla ogynnsamma medicinska händelser i deltagare som administreras IP. AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), dödsfall tillfälligt förknippad med användning av IP, oavsett om det anses vara orsakssamband med IP. SAE: ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst uppfyller följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus/resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är medfödd anomali /födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, (t.ex. tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi). Icke-SAE:AE uppfyller inte detta kriterium. AE som registrerats av utredaren som möjligt/troligen relaterat till IP anses vara relaterat AE, alla AE som registrerats som osannolikt/icke relaterat anses vara orelaterade AE.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal biverkningar (AE) tillfälligt associerade med infusioner
Tidsram: Under en infusion eller inom 72 timmar efter avslutad infusion (upp till vecka 32)
Biverkningar som uppstår under en infusion eller inom 72 timmar efter avslutad infusion. En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administreras en undersökningsprodukt (IP) som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. Deltagarna kan ha mer än en tillfälligt associerad med infusionsbiverkning.
Under en infusion eller inom 72 timmar efter avslutad infusion (upp till vecka 32)
Epok 1: Antal allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (AR) plus misstänkta AR i samband med infusioner
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
AR plus misstänkt AR: alla AE som uppfyller något av kriterierna: AE anses av antingen utredaren och/eller sponsorn vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter avslutad IP-infusion , eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. SAE: ogynnsam medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyller ett eller flera av följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller leder till förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi. Nonserious AE är AE som inte uppfyller kriterierna. Infusion per händelse = antal händelser / totalt antal infusioner administrerade (startade) till deltagare i analysset. Deltagare kan ha mer än en AR/misstänkt AR associerad med infusion.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal systemiska biverkningar som uppstår genom behandling i samband med infusioner
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En behandlingsutlöst biverkning (TEAE) definieras som varje händelse som inte förekom innan behandlingarna påbörjades eller någon händelse som redan förekommer som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för behandlingarna. Deltagarna kan ha mer än en TEAE associerad med infusion.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal behandlingsuppkomna lokala reaktioner på infusionsstället associerade med infusioner
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
AE = alla ogynnsamma medicinska händelser hos deltagare som administrerats en IP som inte har orsakssamband med behandling. AE kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. bukhinneinflammation, bakteriemi, etc.) eller dödsfall tidsmässigt förknippad med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP:n. Biverkning/misstänkt biverkning=AE som av utredaren anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administrering, eller för vilka orsakssambandet är obestämt eller saknas, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP infusion. Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definieras som biverkningar som inträffade under eller efter administrering av den första dosen av IP. Biverkningar på infusionsstället och biverkningar på injektionsstället hänvisar till samma typ av biverkningar.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal infusioner hos deltagare för vilka infusionshastigheten sänktes och/eller infusionen avbröts eller stoppades på grund av intolerabilitet och/eller biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal systemiska och lokala biverkningar (AE), oavsett orsakssamband, uttryckt som antal händelser per infusion
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. Data för antal händelser per infusion bedöms på gruppnivå enligt följande: Per infusion = antal händelser / totalt antal infusioner administrerade (startade) till deltagare i analysuppsättningen.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal systemiska och lokala biverkningar (AE), oavsett orsakssamband, uttryckt som antal händelser per deltagare
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. Data rapporteras för antal händelser per deltagare som bedöms på gruppnivå enligt följande: AE per deltagare = antal AE/ totalt antal deltagare i säkerhetsanalysuppsättningen.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal systemiska och lokala biverkningar (AE), oavsett orsakssamband, uttryckt som antal händelser per 1 000 deltagare-år
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. Data för antal händelser per 1 000 deltagarår bedöms enligt följande: Per 1 000 deltagarår = 1 000 x (antal händelser / totalt antal dagars exponering, dvs summan av behandlingens varaktighet för alla deltagare i säkerhetsanalysen set, dividerat med 365,25)
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal kausalt relaterade systemiska och lokala biverkningar (AE), uttryckt som antal händelser per infusion
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. En biverkning som registrerats av utredaren som möjligen relaterad till eller troligen relaterad till IP ansågs vara en relaterad biverkning, och alla biverkningar som registrerades som osannolikt relaterad eller orelaterade ansågs orelaterade biverkningar. Data för antal händelser per infusion bedöms på gruppnivå enligt följande: Per infusion = antal händelser / totalt antal infusioner administrerade (startade) till deltagare i analysuppsättningen.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal orsaksrelaterade systemiska och lokala biverkningar (AE), uttryckt som antal händelser per deltagare
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. En biverkning som registrerats av utredaren som möjligen relaterad till eller troligen relaterad till IP ansågs vara en relaterad biverkning, och alla biverkningar som registrerades som osannolikt relaterad eller orelaterade ansågs orelaterade biverkningar. Data rapporteras för antal händelser per deltagare som bedöms på gruppnivå enligt följande: AE per deltagare = antal AE/ totalt antal deltagare i säkerhetsanalysuppsättningen.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal orsaksrelaterade systemiska och lokala biverkningar (AE), uttryckt som antal händelser per deltagare-år
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. En biverkning som registrerats av utredaren som möjligen relaterad till eller troligen relaterad till IP ansågs vara en relaterad biverkning, och alla biverkningar som registrerades som osannolikt relaterad eller orelaterade ansågs orelaterade biverkningar.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal systemiska och lokala biverkningar (AR) plus misstänkta AR, uttryckt som antal händelser per infusion
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. Data för antal händelser per infusion bedöms på gruppnivå enligt följande: Per infusion = antal händelser / totalt antal infusioner administrerade (startade) till deltagare i analysuppsättningen.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal systemiska och lokala biverkningar (AR) plus misstänkta AR, uttryckt som antal händelser per deltagare
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. Data rapporteras för antal händelser per deltagare som bedöms på gruppnivå enligt följande: AE per deltagare = antal AE/ totalt antal deltagare i säkerhetsanalysuppsättningen.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal systemiska och lokala biverkningar (AR) plus misstänkta AR, uttryckt som antal händelser per 1 000 deltagare-år
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. Data för antal händelser per 1 000 deltagarår bedöms enligt följande: Per 1 000 deltagarår = 1 000 x (antal händelser / totalt antal dagars exponering, dvs summan av behandlingens varaktighet för alla deltagare i säkerhetsanalysen set, dividerat med 365,25)
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 1: Antal deltagare som utvecklar bindande och/eller neutraliserande antikroppar mot rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20)
Tidsram: Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Antal deltagare som utvecklade bindande och/eller neutraliserande antikroppar mot rHuPH20 i epok 1 rapporterades. Högbindande antikroppar definieras som antalet deltagare som hade minst en anti-rHuPH20-antikroppstiter ≥1:160 under behandlingen.
Vecka 32 (EOET1)/UV/ET
Epok 2: Antal deltagare som upplever någon behandlingsuppkommande allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (SAE och/eller AE), oavsett orsakssamband
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Antal deltagare som upplevde allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar som upplevde behandling, oavsett orsakssamband, rapporterades under epok 2.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal deltagare som upplever orsaksrelaterade allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (SAE och/eller AE)
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
AE: alla ogynnsamma medicinska händelser i deltagare som administreras IP. AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), dödsfall tillfälligt förknippad med användning av IP, oavsett om det anses vara orsakssamband med IP. SAE: ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst uppfyller följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus/resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är medfödd anomali /födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, (t.ex. tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi). Icke-SAE:AE uppfyller inte detta kriterium. AE som registrerats av utredaren som möjligt/troligen relaterat till IP anses vara relaterat AE, alla AE som registrerats som osannolikt/icke relaterat anses vara orelaterade AE.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal deltagare med allvarliga och/eller icke-seriösa biverkningar (AR) plus misstänkta AR
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En biverkning/misstänkt biverkning definieras som en biverkning som av utredaren anses vara möjlig eller sannolikt relaterad till IP-administrering, eller för vilken orsakssambandet är obestämt eller saknas, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusionen.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (SAE och/eller AE) associerade med infusioner, oavsett orsakssamband
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En SAE definieras som en ogynnsam medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyller ett eller flera av följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi. En icke-seriös AE är en AE som inte uppfyller kriterierna. En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. Deltagare kan ha mer än en negativ händelse.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal orsaksrelaterade allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (SAE och/eller AE) associerade med infusioner
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
AE: alla ogynnsamma medicinska händelser i deltagare som administreras IP. AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), dödsfall tillfälligt förknippad med användning av IP, oavsett om det anses vara orsakssamband med IP. SAE: ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst uppfyller följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus/resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är medfödd anomali /födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, (t.ex. tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi). Icke-SAE:AE uppfyller inte detta kriterium. AE som registrerats av utredaren som möjligt/troligen relaterat till IP anses vara relaterat AE, alla AE som registrerats som osannolikt/icke relaterat anses vara orelaterade AE.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal biverkningar (AE) tillfälligt associerade med infusioner
Tidsram: Under en infusion eller inom 72 timmar efter avslutad infusion (upp till vecka 32)
Biverkningar som uppstår under en infusion eller inom 72 timmar efter avslutad infusion. En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. Deltagare kan ha mer än en negativ händelse.
Under en infusion eller inom 72 timmar efter avslutad infusion (upp till vecka 32)
Epok 2: Antal allvarliga och/eller icke-allvarliga biverkningar (AR) plus misstänkta biverkningar associerade med infusioner
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En SAE definieras som en ogynnsam medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyller ett eller flera av följande kriterier: resultatet är dödligt/medför dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller resulterar i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, är en medicinskt viktig händelse, tromboemboliska händelser, hemolytisk anemi. En icke-seriös AE är en AE som inte uppfyller kriterierna. En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. Deltagare kan ha mer än en AR/SAR.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal systemiska biverkningar (AE) som uppstår vid behandling i samband med infusioner
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En behandlingsutlöst biverkning (TEAE) definieras som varje händelse som inte förekom innan behandlingarna påbörjades eller någon händelse som redan förekommer som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för behandlingarna. Deltagarna kan ha mer än en behandlingsuppkomna systemiska biverkningar.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal behandlingsuppkomna lokala reaktioner på infusionsstället associerade med infusioner
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
AE = alla ogynnsamma medicinska händelser hos deltagare som administrerats en IP som inte har orsakssamband med behandling. AE kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. bukhinneinflammation, bakteriemi, etc.) eller dödsfall tidsmässigt förknippad med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP:n. Biverkning/misstänkt biverkning=AE som av utredaren anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administrering, eller för vilka orsakssambandet är obestämt eller saknas, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP infusion. TEAE definieras som biverkningar som inträffade under eller efter administrering av den första dosen av IP. Biverkningar på infusionsstället och biverkningar på injektionsstället hänvisar till samma typ av biverkningar.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal infusioner för vilka infusionshastigheten reducerades och/eller infusionen avbröts eller stoppades på grund av intolerabilitet och/eller biverkningar (AE)
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal systemiska och lokala biverkningar (AE), oavsett orsakssamband, uttryckt som antal händelser per infusion
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. Data för antal händelser per infusion bedöms på gruppnivå enligt följande: Per infusion = antal händelser / totalt antal infusioner administrerade (startade) till deltagare i analysuppsättningen
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal systemiska och lokala biverkningar (AE), oavsett orsakssamband, uttryckt som antal händelser per deltagare
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. Data rapporteras för antal händelser per deltagare som bedöms på gruppnivå enligt följande: AE per deltagare = antal AE/ totalt antal deltagare i säkerhetsanalysuppsättningen.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal systemiska och lokala biverkningar (AE), oavsett orsakssamband, uttryckt som antal händelser per 1 000 deltagare-år
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal kausalt relaterade systemiska och lokala biverkningar (AE), uttryckt som antal händelser per infusion
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. En biverkning som registrerats av utredaren som möjligen relaterad till eller troligen relaterad till IP ansågs vara en relaterad biverkning, och alla biverkningar som registrerades som osannolikt relaterad eller orelaterade ansågs orelaterade biverkningar. Data för antal händelser per infusion bedöms på gruppnivå enligt följande: Per infusion = antal händelser / totalt antal infusioner administrerade (startade) till deltagare i analysuppsättningen
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal orsaksrelaterade systemiska och lokala biverkningar (AE), uttryckt som antal händelser per deltagare
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. En biverkning som registrerats av utredaren som möjligen relaterad till eller troligen relaterad till IP ansågs vara en relaterad biverkning, och alla biverkningar som registrerades som osannolikt relaterad eller orelaterade ansågs orelaterade biverkningar. Data rapporteras för antal händelser per deltagare som bedöms på gruppnivå enligt följande: AE per deltagare = antal AE/ totalt antal deltagare i säkerhetsanalysuppsättningen.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal kausalt relaterade systemiska och lokala biverkningar (AE), uttryckt som antal händelser per deltagare-år
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerats en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. peritonit, bakteriemi, etc.), eller dödsfall som är tidsmässigt förknippat med användningen av en IP, oavsett om den anses vara orsaksrelaterade till IP. En biverkning som registrerats av utredaren som möjligen relaterad till eller troligen relaterad till IP ansågs vara en relaterad biverkning, och alla biverkningar som registrerades som osannolikt relaterad eller orelaterade ansågs orelaterade biverkningar.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal systemiska och lokala biverkningar (ARs) plus misstänkt Ars, uttryckt som antal händelser per infusion
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. Data för antal händelser per infusion bedöms på gruppnivå enligt följande: Per infusion = antal händelser / totalt antal infusioner administrerade (startade) till deltagare i analysuppsättningen.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal systemiska och lokala biverkningar (AR) plus misstänkta AR, uttryckt som antal händelser per deltagare
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. Data rapporteras för antal händelser per deltagare som bedöms på gruppnivå enligt följande: AE per deltagare = antal AE/ totalt antal deltagare i säkerhetsanalysuppsättningen.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Antal systemiska och lokala biverkningar (AR) plus misstänkta AR, uttryckt som antal händelser per 1 000 deltagare-år
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
En AR plus misstänkt AR är varje AE som uppfyller något av följande kriterier: en AE som av antingen utredaren och/eller sponsorn anses vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller AE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd. Data för antal händelser per 1 000 deltagarår bedöms enligt följande: Per 1 000 deltagarår = 1 000 x (antal händelser / totalt antal dagars exponering, dvs summan av behandlingens varaktighet för alla deltagare i säkerhetsanalysen set, dividerat med 365,25)
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Epok 2: Andel deltagare med kliniskt meningsfull förbättring av funktionsförmåga
Tidsram: Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1
Definierat som ett eller flera av följande: en minskning med >=1 poäng i den justerade INCAT-poängen (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment Disability Scale) vid 2 på varandra följande tidpunkter; som upplever CIDP-förbättring (definierad som ≥8 kilo Pascal (kPa) ökning av handgreppsstyrkan i den mer drabbade handen; >=4 poäng ökning i Rasch-built Overall Disability Scale (R-ODS)) vid slutförandet av den intravenösa ( IV) behandlingsperiod [6 månader] eller vid det sista studiebesöket under IV-behandlingsperioden, i förhållande till pre-IV-behandlingens baslinjepoäng.
Under hela epok 2, upp till 6 månader efter epok 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbetspartners

Takeda Development Center Americas, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

23 februari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

23 februari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 september 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2015

Första postat (Uppskatta)

15 september 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 161403
  • 2014-005496-87 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera