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Un estudio de HyQvia y Gammagard Liquid (Kiovig) en adultos con polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP)

23 de mayo de 2023 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Un estudio de fase III para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) con hialuronidasa humana recombinante (HYQVIA/HyQvia) y la infusión de inmunoglobulina (humana) al 10 % (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG) para el tratamiento de la polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP)

El objetivo de este estudio es obtener más información sobre las siguientes opciones de tratamiento en adultos con CIDP:

  • Autoperfusión subcutánea con HyQvia.
  • Perfusión intravenosa con Gammagard/Kiovig. Gammagard y Kiovig son los nombres comerciales del mismo compuesto de inmunoglobulina.

El estudio consta de dos partes. En la Parte 1, los participantes reciben HyQvia o un placebo por vía subcutánea. En la Parte 2 (solo para los participantes que tienen una recaída de CIPD durante la Parte 1), los participantes recibirán Gammagard Liquid/Kiovig por vía intravenosa. Los participantes estadounidenses recibirán Gamunex-C.

La primera infusión SC se administrará en la clínica del estudio. Las infusiones SC restantes se pueden administrar en la clínica del estudio o en el hogar del participante. Esto lo decidirá el médico del estudio y si el participante o su cuidador pueden autoinfundirse.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Estudio de fase III de eficacia, seguridad y tolerabilidad de HYQVIA/HyQvia y GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG en CIDP

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

138

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Alemania, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Alemania, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Alemania, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1280
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1416
        • Complejo Medico de la Policia Federal Argentina Churruca Visca
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano
  • Brasil
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba - Hospital Ecoville
    • Rio Do Janeiro
      • Niterói, Rio Do Janeiro, Brasil, 24033-900
        • HUAP - UFF - Hospital Universitario Antonio Pedro - Universidade Federal Fluminense
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13083-887
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasil, 14048-900
        • Hospital das Clínicas FMRP-USP
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 04039-032
        • Hospital Sao Paulo
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • Fakultní Nemocnice Brno
      • Ostrava - Poruba, Chequia, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 5, Chequia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Colombia
      • Medellin, Colombia, 00000
        • Institucion Prestadora de Servicios de Salud de la Universidad de Antioquia "IPS UNIVERSITARIA"
  • Croacia
      • Rijeka, Croacia, 51000
        • Clinical Hospital Centre Rijeka
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • University Hospital Centre "Sestre Milosrdnice"
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • Clinical Hospital Centar Zagreb
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia, 83101
        • Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica ak. L. Derera, II. Neurologicka klinika
      • Nitra, Eslovaquia, 95001
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Arizona Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth Neurology
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California-Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • Forbes Norris Mda/als Ctr
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Regents of the University of Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073-6769
        • William Beaumont Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
        • Neurology Center of Las Vegas
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267-0525
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital Research Institute
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University Texas Physicians CAR
  • Francia
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Francia, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille cedex 5, Bouches-du-Rhône, Francia, 13385
        • Hôpital de la Timone
    • Gironde
      • Bordeaux Cedex, Gironde, Francia, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francia, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Grecia
      • Patras, Grecia, 26504
        • University Hospital of Patra
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Azienda Ospedaliero Universitaria San Martino
      • Messina, Italia, 98122
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia, 20144
        • Casa di Cura del Policlinico
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
      • Udine, Italia, 33100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Santa Maria Della Misericordia
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Italia, 71013
        • IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italia, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Roma
      • Rome, Roma, Italia, 00133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
  • México
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, México, 14080
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Dr. Salvador Zubiran
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0407
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Pavo
      • Denizli, Pavo, 20070
        • Pamukkale Uni. Med. Fac.
      • Istanbul, Pavo, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa - Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Pavo, 35340
        • Dokuz Eylul University Faculty of Medicine
      • Konya, Pavo, 42075
        • Selcuk Universitesi Selcuklu Tip Fakultesi Hastanesi
      • Manisa, Pavo, 45040
        • Celal Bayar University Medical Faculty
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polonia, 80-803
        • COPERNICUS Podmiot Leczniczy Sp. z o. o.,
      • Lublin, Polonia, 20-090
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie
      • Łódź, Polonia, 90-153
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 im. Norberta Barlickiego
  • Reino Unido
    • Avon
      • Bristol, Avon, Reino Unido, BS10 5NB
        • Southmead Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L9 7LJ
        • The Walton Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Military Medical Academy
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Nis, Serbia, 18000
        • Clinical Center Nis
  • Suecia
      • Halmstad, Suecia, 302 33
        • Hallands sjukhus

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres o mujeres de edad mayor o igual a (>=) 18 años en el momento de la selección.
  2. El participante tiene un diagnóstico documentado de polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) definitiva o probable (se excluirán la CIDP atípica focal y la CIDP atípica sensorial pura), según lo confirmado por un neurólogo especializado/con experiencia en enfermedades neuromusculares para ser consistente con la Federación Europea de Neurología. Criterios de 2010 de Sociedades/Sociedad de Nervios Periféricos (EFNS/PNS) (Federación Europea de Sociedades Neurológicas, 2010). El cumplimiento de los criterios de electrodiagnóstico debe ser confirmado por un lector central independiente calificado/experimentado.
  3. El participante ha respondido al tratamiento con IgG en el pasado (resolución parcial o completa de los síntomas y déficits neurológicos), y actualmente debe recibir dosis estables de tratamiento con IGIV dentro del rango de dosis equivalente a una dosis mensual acumulada de 0,4 a 2,4 gramos por kilogramo (g /kg) BW (inclusive) administrado por vía intravenosa durante al menos 12 semanas antes de la selección. El intervalo de dosificación del tratamiento con IGIV debe ser de 2 a 6 semanas (incluidas). Las variaciones en el intervalo de dosificación de hasta ± 7 días o la cantidad de dosis mensual de hasta ± 20 % entre las infusiones de inmunoglobulina G (IgG) previas al estudio del participante se encuentran dentro de los límites aceptables.

  4. Puntuación de discapacidad INCAT entre 0 y 7 (ambos inclusive). Los participantes con puntajes INCAT de 0, 1 (ya sea de las extremidades superiores o inferiores) o 2 (si al menos 1 punto es de una extremidad superior) en la selección y/o al inicio deberán tener un historial de discapacidad significativa según lo definido por un puntaje de discapacidad INCAT de 2 (debe ser exclusivamente de las extremidades inferiores) o mayor documentado en el expediente médico. Los participantes serán elegibles si se cumple uno de los siguientes criterios de elegibilidad:

    Cribado y puntuación inicial de discapacidad INCAT de entre 3 y 7 inclusive.

    1. Cribado y/o puntuación de discapacidad INCAT inicial de 2 (ambos puntos corresponden a las extremidades inferiores).
    2. Cribado y/o puntuación inicial de discapacidad INCAT de 2 (ambos puntos no son de las extremidades inferiores) Y tiene al menos una puntuación de 2 o más documentada en el registro médico antes de la selección. Si una puntuación fue superior a 2 documentada en la historia clínica antes de la selección, al menos 2 puntos deben ser de las extremidades inferiores.
    3. Evaluación y/o puntaje de discapacidad INCAT de referencia de 0 o 1 Y tiene al menos una puntuación de 2 o más (ambos de las extremidades inferiores) documentada en el registro médico antes de la evaluación, al menos 2 puntos deben ser de las extremidades inferiores.
  5. Si es una mujer en edad fértil, la participante debe tener una prueba de embarazo negativa en la selección y aceptar emplear una medida anticonceptiva altamente eficaz durante el transcurso del estudio y durante al menos 30 días después de la última administración del producto en investigación (PI).
  6. El participante está dispuesto y es capaz de firmar un Formulario de Consentimiento Informado (ICF).
  7. El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

  1. Participantes con CIDP atípica focal o CIDP atípica sensorial pura.

  2. Cualquier neuropatía de otras causas, incluyendo:

    1. Neuropatías desmielinizantes hereditarias, como la neuropatía sensorial y motora hereditaria (HSMN) (enfermedad de Charcot-Marie-Tooth [CMT]) y las neuropatías sensoriales y autonómicas hereditarias (HSAN).
    2. Neuropatías secundarias a infecciones, trastornos o enfermedades sistémicas como infección por Borrelia burgdorferi (enfermedad de Lyme), difteria, lupus eritematoso sistémico, síndrome POEMS (polineuropatía, organomegalia, endocrinopatía, proteína M y cambios cutáneos), mieloma osteoesclerótico, diabético y no -neuropatía diabética del radiculoplexo lumbosacro, linfoma y amiloidosis.
    3. Neuropatía sensorial y motora desmielinizante adquirida multifocal (MADSAM).
    4. Neuropatía motora multifocal (NMM).
    5. Neuropatía periférica inducida por fármacos, productos biológicos, quimioterapia o toxinas.
  3. Paraproteinemia de inmunoglobulina M (IgM), incluida la gammapatía monoclonal IgM con títulos elevados de anticuerpos contra la glucoproteína asociada a la mielina.
  4. Alteración prominente del esfínter.
  5. Trastornos desmielinizantes centrales (p. ej., esclerosis múltiple).
  6. Cualquier enfermedad crónica o debilitante, o trastorno del sistema nervioso central que cause síntomas neurológicos o que pueda interferir con la evaluación de la CIDP o las medidas de resultado (p. ej., artritis, accidente cerebrovascular, enfermedad de Parkinson y neuropatía periférica diabética) (participantes con diabetes mellitus diagnosticada clínicamente que no tienen neuropatía periférica diabética, que tengan un control glucémico adecuado con Hemoglobina A1C; también conocida como hemoglobina glucosilada o glucosilada (HbA1C) de menos de (<) 7,5 % en la selección, y que estén de acuerdo en mantener un control glucémico adecuado durante el estudio).
  7. Insuficiencia cardíaca congestiva (clase III/IV de la New York Heart Association [NYHA]), angina inestable, arritmias cardíacas inestables o hipertensión no controlada (es decir, presión arterial diastólica superior a (>) 100 milímetros de mercurio (mmHg) y/o presión arterial sistólica presión >160 mmHg).
  8. Antecedentes de trombosis venosa profunda o eventos tromboembólicos (p. ej., accidente cerebrovascular, embolia pulmonar) en los últimos 12 meses.
  9. Condiciones que podrían alterar el catabolismo de proteínas y/o la utilización de IgG (p. ej., enteropatías con pérdida de proteínas, síndrome nefrótico).
  10. Antecedentes conocidos de enfermedad renal crónica o tasa de filtración glomerular (TFG) de <60 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (ml/min/1,73 m^2) estimado en base a la ecuación CKD-EPI (Levey et al., 2009) en el momento de la selección.
  11. Participante con malignidad activa que requiere quimioterapia y/o radioterapia, o antecedentes de malignidad con menos de 2 años de remisión completa antes de la selección. Las excepciones son: carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel tratado adecuadamente, carcinoma in situ del cuello uterino y cáncer de próstata estable que no requiere tratamiento.
  12. Anemia clínicamente significativa o nivel de hemoglobina (Hgb) inferior a (<) 10,0 gramos por decilitro (g/dL) en la selección.
  13. Hipersensibilidad o reacciones adversas (RA) (p. ej., urticaria, dificultad para respirar, hipotensión grave o anafilaxia) a productos sanguíneos humanos como IgG humana, albúmina u otros componentes sanguíneos.
  14. Alergia conocida a la hialuronidasa humana (incluida la hialuronidasa humana recombinante) o de origen animal (como el veneno de abeja o avispa).
  15. Antecedentes conocidos de deficiencia de inmunoglobulina A (IgA) (<8 ​​miligramos por decilitro [mg/dL]) en la selección.

  16. Valores de laboratorio anormales en la selección:

    1. Aspartato aminotransferasa sérica (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) > 2,5* límite superior normal (LSN)
    2. Recuento de plaquetas <100.000 células por microlitro (células/mcL).
    3. Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) <1000 células/mcL.
  17. Infección en curso/activa por el virus de la hepatitis A (VHA), virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC) o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) tipo 1/2.
  18. El participante ha recibido o está recibiendo tratamiento con agentes inmunomoduladores/inmunosupresores dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
  19. El participante ha recibido o está recibiendo tratamiento con una dosis de corticosteroides dentro de las 8 semanas anteriores a la selección, independientemente de la indicación.
  20. El participante se ha sometido a un intercambio de plasma (PE) dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
  21. El participante tiene cualquier trastorno o condición que, a juicio del investigador, pueda impedir la participación del participante en el estudio, representar un mayor riesgo para el participante o confundir los resultados del estudio.
  22. El participante está amamantando o tiene la intención de comenzar a amamantar durante el curso del estudio.
  23. El participante participó en otro estudio clínico que involucró un IP o dispositivo de investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción, o está programado para participar en otro estudio clínico (con la excepción del estudio de extensión HYQVIA/HyQvia en CIDP) que involucró un IP o dispositivo de investigación durante el curso de este estudio.
  24. El participante es un familiar o empleado del investigador.

  25. Participantes con trastornos trombofílicos adquiridos o hereditarios. Estos incluirán los tipos específicos de trastornos trombofílicos adquiridos o heredados que podrían poner a los participantes en riesgo de desarrollar eventos trombóticos. Ejemplos incluyen:

    a. Trombofilias Hereditarias i. Mutación del factor V de Leiden. ii. Mutación de protrombina 20210A. iii. Deficiencia de proteína C. IV. Deficiencia de proteína S. v. Deficiencia de antitrombina. b. Trombofilias adquiridas i. Síndrome de anticuerpos antifosfolípidos. ii. Proteína C activada Resistencia adquirida. iii. Homocistinemia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Época 1: HYQVIA/HyQvia
Los participantes recibieron HYQVIA/HyQvia (rHuPH20) 80 U/g IG, seguido de una inyección SC de inmunoglobulina (IGI) al 10 % a la misma dosis mensual equivalente de IG que la dosis de IG preasignada al azar del participante individual cuando se administra cada 2, 3 o 4 semanas durante 30,28 semanas o hasta la recaída.
Biológico: HYQVIA
Los participantes recibirán HYQVIA/HyQvia SC que contiene infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) (IGI, 10 %) e hialuronidasa humana recombinante (rHuPH20).
Otros nombres:
  • IGI
  • 10%) con hialuronidasa humana recombinante (rHuPH20)
  • Infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) (IGI
  • 10% con rHuPH20
Comparador de placebos: Época 1: Placebo con rHuPH20
Los participantes recibieron 80 U/10 ml de solución de placebo de rHuPH20, seguido de una infusión de placebo SC al volumen de infusión equivalente como la dosis de IG equivalente mensual previa a la aleatorización del participante cuando se administró cada 2, 3 o 4 semanas durante 31,54 semanas o hasta la recaída.
Biológico: Solución de placebo de albúmina al 0,25 % con rHuPH20
Los participantes recibirán una solución de placebo (albúmina humana al 0,25 % en solución de Ringer lactato) y rHuPH20.
Experimental: Época 2: E1: Recaída de placebo - E2: GGL/KIOVIG
Los participantes que se inscribieron para recibir placebo con rHuPH20 y lograron una recaída de polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) durante la Época 1 recibieron la dosis de inducción de GGL/KIOVIG 2 g/kg cada dos semanas (BW), seguida de una infusión IV al mismo equivalente mensual dosis como el régimen de dosificación de IGIV previo a la aleatorización del participante cuando se administra cada 3 semanas durante 25,63 semanas o hasta la recaída.
Biológico: IGIV GAMMAGARD LÍQUIDO/KIOVIG
Los participantes recibirán GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG
Otros nombres:
  • Infusión de inmunoglobulina (humana)
  • LÍQUIDO GAMMAGARD
  • Inmunoglobulina G intravenosa
  • 10% (GAMMAGARD LÍQUIDO/KIOVIG)
Experimental: Época 2: E1: Recaída de HYQVIA - E2: GGL/KIOVIG
Los participantes que se inscribieron para recibir HYQVIA/HyQvia (rHuPH20) y lograron una recaída de CIDP durante la Época 1 recibieron la dosis de inducción de GGL/KIOVIG 2 g/kg de peso corporal, seguida de una infusión IV a la misma dosis equivalente mensual que la IGIV previa a la aleatorización del participante régimen de dosificación cuando se administra cada 3 semanas durante 28,67 semanas o hasta la recaída.
Biológico: IGIV GAMMAGARD LÍQUIDO/KIOVIG
Los participantes recibirán GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG
Otros nombres:
  • Infusión de inmunoglobulina (humana)
  • LÍQUIDO GAMMAGARD
  • Inmunoglobulina G intravenosa
  • 10% (GAMMAGARD LÍQUIDO/KIOVIG)
Experimental: Época 2: E1: Recaída de placebo - E2: GAMMUNEX-C
Los participantes que se inscribieron para recibir placebo con rHuPH20 y lograron una recaída de CIDP durante la Época 1 recibieron la dosis de inducción de GAMMUNEX-C de 2 g/kg de peso corporal, seguida de una infusión IV a la misma dosis equivalente mensual que el régimen de dosificación de IGIV previo a la aleatorización del participante cuando administrado cada 3 semanas durante 24,33 semanas o hasta la recaída.
Biológico: IGIV GAMUNEX®-C
Los participantes recibirán GAMUNEX®-C
Otros nombres:
  • Infusión de inmunoglobulina (humana)
  • Inmunoglobulina G intravenosa
  • Producto IGIV aprobado para sitios de EE. UU.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Época 1: Tasa de recaída
Periodo de tiempo: Semana 32 Fin del tratamiento de época 1 (EOET1)/evaluación de visita de recaída no programada (UV)/terminación anticipada (ET)
La tasa de recaída se define como el porcentaje de participantes que experimentan un empeoramiento de la discapacidad funcional. Empeoramiento de la discapacidad funcional definido como un aumento de ≥ 1 punto en relación con la puntuación inicial del tratamiento previo al tratamiento subcutáneo (SC) en 2 puntuaciones de discapacidad consecutivas ajustadas por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT). La puntuación de discapacidad INCAT es una herramienta eficaz y receptiva para evaluar la respuesta clínica al tratamiento en CIDP. El puntaje de discapacidad varía de 0 a 10 puntos, donde 0 es normal (p. ej., sin problemas en las extremidades superiores y no se ve afectado el caminar) y 10 es severamente incapacitado (p. ej., incapacidad para mover cualquiera de los brazos para cualquier movimiento intencional y restringido a una silla de ruedas, incapaz de ponerse de pie y caminar unos pasos con ayuda).
Semana 32 Fin del tratamiento de época 1 (EOET1)/evaluación de visita de recaída no programada (UV)/terminación anticipada (ET)
Época 2: tasa de respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses posteriores a la época 1 (fin del tratamiento de la época 2 [EOE2T])/evaluación de visita no programada (UV)/terminación anticipada
La tasa de respuesta se define como una mejora clínicamente significativa en la capacidad funcional definida como una disminución de >= 1 punto en la puntuación de discapacidad INCAT ajustada al finalizar el período de tratamiento intravenoso (IV) [6 meses] o en la última visita de estudio del IV período de tratamiento, en relación con la puntuación inicial del tratamiento previo al IV.
Hasta 6 meses posteriores a la época 1 (fin del tratamiento de la época 2 [EOE2T])/evaluación de visita no programada (UV)/terminación anticipada

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Época 1: Porcentaje de participantes que experimentan un empeoramiento de la discapacidad funcional
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Definido como uno o más de los siguientes: un aumento de ≥ 1 punto en relación con la puntuación inicial del tratamiento previo al tratamiento subcutáneo (SC) en 2 puntuaciones consecutivas ajustadas de la escala de discapacidad por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT); que experimentan un empeoramiento de la CIDP (definido como una disminución >=8 kilo Pascal (kPa) en la fuerza de prensión de la mano en la mano más afectada); Disminución de >= 4 puntos en la escala de discapacidad general construida por Rasch (R-ODS) sin procesar en relación con la puntuación inicial previa al tratamiento SC (en el momento de la retirada del período de tratamiento SC). Los participantes se redondean al punto decimal más próximo.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Tiempo de recaída
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
El tiempo hasta la recaída se define como el tiempo desde la fecha de la primera administración SC de HYQVIA/HyQvia o placebo con rHuPH20 hasta la fecha de la recaída. Los participantes que no recayeron fueron censurados al final del estudio.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: cambio desde el inicio del tratamiento presubcutáneo (SC) en la escala de discapacidad general construida por Rasch (R-ODS)
Periodo de tiempo: Línea de base del tratamiento presubcutáneo (SC), final del tratamiento de la Época 1 (aproximadamente 7,3 meses)
La Escala de discapacidad general construida por Rasch (R-ODS) es una escala de discapacidad general ponderada linealmente autoinformada por el participante que se diseñó específicamente para capturar las limitaciones de actividad y participación social en participantes con neuropatías periféricas inmunomediadas, incluida CIDP. El R-ODS se compone de 24 elementos para los cuales se pide a los participantes que califiquen su funcionamiento (es decir, sin dificultad, con alguna dificultad o no podía hacerlo) en relación con una variedad de tareas cotidianas en el momento de la finalización. El rango de puntuación R-ODS de la métrica percentil es de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican una mejor condición. En el análisis ANCOVA se utilizó la puntuación R-ODS de la métrica percentil. ANCOVA se utilizó para el análisis.
Línea de base del tratamiento presubcutáneo (SC), final del tratamiento de la Época 1 (aproximadamente 7,3 meses)
Época 1: número de participantes que experimentaron cualquier evento adverso (SAE o EA) emergente del tratamiento, independientemente de la causalidad
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un producto en investigación (PI) que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un SAE se define como un evento médico adverso que a cualquier dosis cumple con uno o más de los siguientes criterios: el desenlace es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en o discapacidad/incapacidad significativa, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Un EA no grave es un EA que no cumple con los criterios.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: número de participantes que experimentaron eventos adversos graves y/o no graves relacionados causalmente (SAE y/o AE)
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
AE = cualquier evento médico adverso en IP administrado por el participante. Por lo tanto, el EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un resultado de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, molestias, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.), resultado de muerte. asociado temporalmente con el uso de la PI, considerado causalmente relacionado con la PI. SAE = evento médico adverso que en cualquier dosis cumple con los siguientes criterios: el resultado es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización/resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, es una anomalía congénita /defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. No SAE=AE que no cumple con este criterio. El AE registrado por el investigador como posible/probablemente relacionado con IP se considera AE relacionado, cualquier AE registrado como improbable/no relacionado se considera AE no relacionado.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de participantes con reacciones adversas (RA) graves y/o no graves más RA sospechadas
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Un SAE se define como un evento médico adverso que a cualquier dosis cumple con uno o más de los siguientes criterios: el desenlace es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en o discapacidad/incapacidad significativa, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Un EA no grave es un EA que no cumple con los criterios.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: número de eventos adversos graves y/o no graves (SAE y/o AE) emergentes del tratamiento asociados con las infusiones independientemente de la causalidad
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
EA: cualquier evento médico adverso en el participante administrado un IP que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, el EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado. de muerte asociada temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionada con la PI. SAE: un evento médico adverso que en cualquier dosis cumple con uno o más de los siguientes criterios: el resultado es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización como paciente internado o resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en una discapacidad persistente o significativa /incapacidad, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Un EA no grave es un EA que no cumple con los criterios. Los participantes pueden tener más de un evento adverso.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: número de eventos adversos graves y/o no graves (SAE y/o AE) relacionados causalmente asociados con las infusiones
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
AE: cualquier evento médico adverso en IP administrado por el participante. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un resultado de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, molestias, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.), resultado de muerte. asociado temporalmente con el uso de la PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. SAE: evento médico adverso que en cualquier dosis cumple con los siguientes criterios: el resultado es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización/resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, es una anomalía congénita /defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante (p. ej., eventos tromboembólicos, anemia hemolítica). No SAE:AE que no cumple con este criterio. El AE registrado por el investigador como posible/probablemente relacionado con IP se considera AE relacionado, cualquier AE registrado como improbable/no relacionado se considera AE no relacionado.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: número de eventos adversos (EA) asociados temporalmente con las infusiones
Periodo de tiempo: Durante una infusión o dentro de las 72 horas posteriores a la finalización de una infusión (hasta la semana 32)
AA que ocurren durante una infusión o dentro de las 72 horas posteriores a la finalización de una infusión. Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un producto en investigación (PI) que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Los participantes pueden tener más de un evento adverso asociado temporalmente con la infusión.
Durante una infusión o dentro de las 72 horas posteriores a la finalización de una infusión (hasta la semana 32)
Época 1: número de reacciones adversas (RA) graves y/o no graves más sospechas de RA asociadas con las infusiones
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
RA más sospecha de RA: cualquier EA que cumpla con cualquiera de los criterios: EA considerado por el investigador y/o el patrocinador como posible o probablemente relacionado con la administración de IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h posteriores al final de la infusión de IP , o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. SAE: evento médico adverso que en cualquier dosis cumple con uno o más de los siguientes criterios: el resultado es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización como paciente hospitalizado o resulta en la prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. AE no grave es AE que no cumple con los criterios. Infusión por evento = número de eventos/número total de infusiones administradas (iniciadas) a los participantes en el conjunto de análisis. Los participantes pueden tener más de una RA/sospecha de RA asociada con la infusión.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de eventos adversos sistémicos (AA) emergentes del tratamiento asociados con las infusiones
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) se define como cualquier evento no presente antes del inicio de los tratamientos o cualquier evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después de la exposición a los tratamientos. Los participantes pueden tener más de un TEAE asociado con la infusión.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de reacciones locales en el sitio de infusión emergentes del tratamiento asociadas con las infusiones
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
AE=cualquier evento médico adverso en el participante al que se le administró un IP que no tiene una relación causal con el tratamiento. El EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., resultado anormal de laboratorio), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte. asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Reacción adversa/reacción adversa sospechada = EA que el investigador considera posible o probablemente relacionado con la administración IP, o para la cual la causalidad es indeterminada o falta, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de IP infusión. Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) se definen como eventos adversos que ocurrieron durante o después de la administración de la primera dosis de IP. Los eventos adversos en el lugar de la infusión y los eventos adversos en el lugar de la inyección se refieren al mismo tipo de eventos adversos.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: número de infusiones en participantes para los que se redujo la tasa de infusión y/o la infusión se interrumpió o detuvo debido a intolerabilidad y/o eventos adversos (AA)
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: tasas de eventos adversos sistémicos y locales (AA), independientemente de la causalidad, expresada como número de eventos por infusión
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Los datos del número de eventos por infusión se evalúan a nivel de grupo de la siguiente manera: Por infusión = número de eventos/número total de infusiones administradas (iniciadas) a los participantes en el conjunto de análisis.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Tasas de eventos adversos sistémicos y locales (EA), independientemente de la causalidad, expresada como número de eventos por participante
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Los datos se informan para el número de eventos por participante que se evalúa a nivel de grupo de la siguiente manera: EA por participante = número de EA/número total de participantes en el conjunto de análisis de seguridad.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Tasas de eventos adversos sistémicos y locales (EA), independientemente de la causalidad, expresada como número de eventos por 1000 participantes-año
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Los datos del número de eventos por 1000 años-participante se evalúan de la siguiente manera: Por 1000 años-participante = 1000 x (número de eventos / número total de días de exposición, es decir, la suma de la duración del tratamiento para todos los participantes en el análisis de seguridad conjunto, dividido por 365,25)
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Tasas de eventos adversos (EA) sistémicos y locales relacionados causalmente, expresados ​​como número de eventos por infusión
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un EA registrado por el investigador como posiblemente relacionado o probablemente relacionado con la PI se consideró un EA relacionado, y cualquier EA registrado como improbable o no relacionado se consideró un EA no relacionado. Los datos del número de eventos por infusión se evalúan a nivel de grupo de la siguiente manera: Por infusión = número de eventos/número total de infusiones administradas (iniciadas) a los participantes en el conjunto de análisis.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Tasas de eventos adversos (EA) sistémicos y locales relacionados causalmente, expresados ​​como número de eventos por participante
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un EA registrado por el investigador como posiblemente relacionado o probablemente relacionado con la PI se consideró un EA relacionado, y cualquier EA registrado como improbable o no relacionado se consideró un EA no relacionado. Los datos se informan para el número de eventos por participante que se evalúa a nivel de grupo de la siguiente manera: EA por participante = número de EA/número total de participantes en el conjunto de análisis de seguridad.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Tasas de eventos adversos (EA) sistémicos y locales relacionados causalmente, expresadas como número de eventos por participante-año
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un EA registrado por el investigador como posiblemente relacionado o probablemente relacionado con la PI se consideró un EA relacionado, y cualquier EA registrado como improbable o no relacionado se consideró un EA no relacionado.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: tasas de reacciones adversas sistémicas y locales (RA) más RA sospechadas, expresadas como número de eventos por infusión
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Los datos del número de eventos por infusión se evalúan a nivel de grupo de la siguiente manera: Por infusión = número de eventos/número total de infusiones administradas (iniciadas) a los participantes en el conjunto de análisis.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Tasas de reacciones adversas sistémicas y locales (RA) más RA sospechadas, expresadas como número de eventos por participante
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Los datos se informan para el número de eventos por participante que se evalúa a nivel de grupo de la siguiente manera: EA por participante = número de EA/número total de participantes en el conjunto de análisis de seguridad.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Tasas de reacciones adversas sistémicas y locales (RA) más RA sospechadas, expresadas como número de eventos por 1000 participantes-año
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Los datos del número de eventos por 1000 años-participante se evalúan de la siguiente manera: Por 1000 años-participante = 1000 x (número de eventos / número total de días de exposición, es decir, la suma de la duración del tratamiento para todos los participantes en el análisis de seguridad conjunto, dividido por 365,25)
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de participantes que desarrollan anticuerpos de unión y/o neutralizantes contra la hialuronidasa humana recombinante (rHuPH20)
Periodo de tiempo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Se informó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos de unión y/o neutralizantes contra rHuPH20 en la Época 1. Los anticuerpos de alta unión se definen como el número de participantes que tuvieron al menos un título de anticuerpos anti-rHuPH20 ≥1:160 durante el tratamiento.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 2: número de participantes que experimentaron cualquier evento adverso (SAE o EA) emergente del tratamiento, independientemente de la causalidad
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Se informó el número de participantes que experimentaron eventos adversos graves y/o no graves surgidos del tratamiento, independientemente de la causalidad en la Época 2.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Número de participantes que experimentaron eventos adversos graves y/o no graves relacionados causalmente (SAEs y/o AE)
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
AE: cualquier evento médico adverso en IP administrado por el participante. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un resultado de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, molestias, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.), resultado de muerte. asociado temporalmente con el uso de la PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. SAE: evento médico adverso que en cualquier dosis cumple con los siguientes criterios: el resultado es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización/resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, es una anomalía congénita /defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante (p. ej., eventos tromboembólicos, anemia hemolítica). No SAE:AE que no cumple con este criterio. El AE registrado por el investigador como posible/probablemente relacionado con IP se considera AE relacionado, cualquier AE registrado como improbable/no relacionado se considera AE no relacionado.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Número de participantes con reacciones adversas (RA) graves y/o no graves más RA sospechadas
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Una reacción adversa/presunta reacción adversa se define como un evento adverso que el investigador considera posible o probablemente relacionado con la administración IP, o para el cual la causalidad es indeterminada o falta, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 horas. después del final de la infusión IP.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: número de eventos adversos graves y/o no graves (SAE y/o AE) emergentes del tratamiento asociados con las infusiones independientemente de la causalidad
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un SAE se define como un evento médico adverso que a cualquier dosis cumple con uno o más de los siguientes criterios: el desenlace es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en o discapacidad/incapacidad significativa, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Un EA no grave es un EA que no cumple con los criterios. Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Los participantes pueden tener más de un evento adverso.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: número de eventos adversos graves y/o no graves (SAE y/o AE) relacionados causalmente asociados con las infusiones
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
AE: cualquier evento médico adverso en IP administrado por el participante. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un resultado de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, molestias, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.), resultado de muerte. asociado temporalmente con el uso de la PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. SAE: evento médico adverso que en cualquier dosis cumple con los siguientes criterios: el resultado es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización/resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, es una anomalía congénita /defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante (p. ej., eventos tromboembólicos, anemia hemolítica). No SAE:AE que no cumple con este criterio. El AE registrado por el investigador como posible/probablemente relacionado con IP se considera AE relacionado, cualquier AE registrado como improbable/no relacionado se considera AE no relacionado.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Número de eventos adversos (EA) asociados temporalmente con las infusiones
Periodo de tiempo: Durante una infusión o dentro de las 72 horas posteriores a la finalización de una infusión (hasta la semana 32)
AA que ocurren durante una infusión o dentro de las 72 horas posteriores a la finalización de una infusión. Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Los participantes pueden tener más de un evento adverso.
Durante una infusión o dentro de las 72 horas posteriores a la finalización de una infusión (hasta la semana 32)
Época 2: número de reacciones adversas (RA) graves y/o no graves más sospechas de RA asociadas con las infusiones
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un SAE se define como un evento médico adverso que a cualquier dosis cumple con uno o más de los siguientes criterios: el desenlace es fatal/resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o resulta en la prolongación de una hospitalización existente, resulta en o discapacidad/incapacidad significativa, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento, es un evento médicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Un EA no grave es un EA que no cumple con los criterios. Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Los participantes pueden tener más de un AR/SAR.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Número de eventos adversos sistémicos (AA) emergentes del tratamiento asociados con las infusiones
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) se define como cualquier evento no presente antes del inicio de los tratamientos o cualquier evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después de la exposición a los tratamientos. Los participantes pueden tener más de un EA sistémico emergente del tratamiento.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Número de reacciones locales en el sitio de infusión emergentes del tratamiento asociadas con las infusiones
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
AE=cualquier evento médico adverso en el participante al que se le administró un IP que no tiene una relación causal con el tratamiento. El EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., resultado anormal de laboratorio), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte. asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Reacción adversa/reacción adversa sospechada = EA que el investigador considera posible o probablemente relacionado con la administración IP, o para la cual la causalidad es indeterminada o falta, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de IP infusión. Los TEAE se definen como eventos adversos que ocurrieron durante o después de la administración de la primera dosis de IP. Los eventos adversos en el lugar de la infusión y los eventos adversos en el lugar de la inyección se refieren al mismo tipo de eventos adversos.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: número de infusiones para las que se redujo la velocidad de infusión y/o la infusión se interrumpió o detuvo debido a intolerabilidad y/o eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: tasas de eventos adversos sistémicos y locales (AA), independientemente de la causalidad, expresada como número de eventos por infusión
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Los datos del número de eventos por infusión se evalúan a nivel de grupo de la siguiente manera: Por infusión = número de eventos / número total de infusiones administradas (iniciadas) a los participantes en el conjunto de análisis
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Tasas de eventos adversos sistémicos y locales (EA), independientemente de la causalidad, expresada como número de eventos por participante
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Los datos se informan para el número de eventos por participante que se evalúa a nivel de grupo de la siguiente manera: EA por participante = número de EA/número total de participantes en el conjunto de análisis de seguridad.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Tasas de eventos adversos sistémicos y locales (EA), independientemente de la causalidad, expresada como número de eventos por 1000 participantes-año
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Tasas de eventos adversos (EA) sistémicos y locales relacionados causalmente, expresados ​​como número de eventos por infusión
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un EA registrado por el investigador como posiblemente relacionado o probablemente relacionado con la PI se consideró un EA relacionado, y cualquier EA registrado como improbable o no relacionado se consideró un EA no relacionado. Los datos del número de eventos por infusión se evalúan a nivel de grupo de la siguiente manera: Por infusión = número de eventos / número total de infusiones administradas (iniciadas) a los participantes en el conjunto de análisis
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Tasas de eventos adversos (EA) sistémicos y locales relacionados causalmente, expresados ​​como número de eventos por participante
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un EA registrado por el investigador como posiblemente relacionado o probablemente relacionado con la PI se consideró un EA relacionado, y cualquier EA registrado como improbable o no relacionado se consideró un EA no relacionado. Los datos se informan para el número de eventos por participante que se evalúa a nivel de grupo de la siguiente manera: EA por participante = número de EA/número total de participantes en el conjunto de análisis de seguridad.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Tasas de eventos adversos (EA) sistémicos y locales relacionados causalmente, expresados ​​como número de eventos por participante-año
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Un EA se define como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un PI que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de una PI, se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un EA registrado por el investigador como posiblemente relacionado o probablemente relacionado con la PI se consideró un EA relacionado, y cualquier EA registrado como improbable o no relacionado se consideró un EA no relacionado.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Tasas de reacciones adversas sistémicas y locales (RA) más AR sospechadas, expresadas como número de eventos por infusión
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Los datos del número de eventos por infusión se evalúan a nivel de grupo de la siguiente manera: Por infusión = número de eventos/número total de infusiones administradas (iniciadas) a los participantes en el conjunto de análisis.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Tasas de reacciones adversas sistémicas y locales (RA) más RA sospechadas, expresadas como número de eventos por participante
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Los datos se informan para el número de eventos por participante que se evalúa a nivel de grupo de la siguiente manera: EA por participante = número de EA/número total de participantes en el conjunto de análisis de seguridad.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Tasas de reacciones adversas sistémicas y locales (RA) más RA sospechadas, expresadas como número de eventos por 1000 participantes-año
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Una RA más sospecha de RA es cualquier AA que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: un AA considerado por el investigador y/o el patrocinador posible o probablemente relacionado con la administración IP, o que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 h siguientes el final de la infusión IP, o AE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada. Los datos del número de eventos por 1000 años-participante se evalúan de la siguiente manera: Por 1000 años-participante = 1000 x (número de eventos / número total de días de exposición, es decir, la suma de la duración del tratamiento para todos los participantes en el análisis de seguridad conjunto, dividido por 365,25)
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Época 2: Porcentaje de participantes con mejoría clínicamente significativa en la capacidad funcional
Periodo de tiempo: A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1
Definido como uno o más de los siguientes: una disminución de ≥ 1 punto en la puntuación ajustada de la escala de discapacidad por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT) en 2 puntos de tiempo consecutivos; que experimenten una mejora de la CIDP (definida como un aumento de ≥8 kilo Pascal (kPa) en la fuerza de prensión de la mano en la mano más afectada; un aumento de >=4 puntos en la escala de discapacidad general de Rasch (R-ODS)) al finalizar la administración intravenosa ( IV) período de tratamiento [6 meses] o en la última visita del estudio del período de tratamiento IV, en relación con la puntuación inicial previa al tratamiento IV.
A lo largo de la Época 2, hasta 6 meses después de la Época 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

23 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

23 de febrero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de septiembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de septiembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 161403
  • 2014-005496-87 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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