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Um estudo de HyQvia e Gammagard Liquid (Kiovig) em adultos com polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)

23 de maio de 2023 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Um estudo de fase III para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da infusão de imunoglobulina 10% (humana) com hialuronidase humana recombinante (HYQVIA/HyQvia) e infusão de imunoglobulina (humana), 10% (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG) para o tratamento de Polirradiculoneuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica (PDIC)

O objetivo deste estudo é aprender mais sobre as seguintes opções de tratamento em adultos com PDIC:

  • Auto-infusão subcutânea com HyQvia.
  • Infusão intravenosa com Gammagard/Kiovig. Gammagard e Kiovig são os nomes comerciais do mesmo composto de imunoglobulina.

O estudo está em duas partes. Na Parte 1, os participantes recebem HyQvia ou um placebo por via subcutânea. Na Parte 2 (apenas para participantes que tiveram uma recaída CIPD durante a Parte 1), os participantes receberão Gammagard Liquid/Kiovig por via intravenosa. Os participantes dos EUA receberão Gamunex-C.

A primeira infusão SC será administrada na clínica do estudo. As infusões SC restantes podem ser administradas na clínica do estudo ou na casa do participante. Isso será decidido pelo médico do estudo e se o participante ou seu cuidador pode fazer a autoinfusão.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudo de Fase III de Eficácia, Segurança e Tolerabilidade de HYQVIA/HyQvia e GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG em CIDP

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

138

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Alemanha, 37075
        • Universitaetsmedizin Goettingen
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Alemanha, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Alemanha, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1280
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1416
        • Complejo Medico de la Policia Federal Argentina Churruca Visca
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano
  • Brasil
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba - Hospital Ecoville
    • Rio Do Janeiro
      • Niterói, Rio Do Janeiro, Brasil, 24033-900
        • HUAP - UFF - Hospital Universitario Antonio Pedro - Universidade Federal Fluminense
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13083-887
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasil, 14048-900
        • Hospital das Clínicas FMRP-USP
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 04039-032
        • Hospital Sao Paulo
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Colômbia
      • Medellin, Colômbia, 00000
        • Institucion Prestadora de Servicios de Salud de la Universidad de Antioquia "IPS UNIVERSITARIA"
  • Croácia
      • Rijeka, Croácia, 51000
        • Clinical Hospital Centre Rijeka
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • University Hospital Centre "Sestre Milosrdnice"
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • Clinical Hospital Centar Zagreb
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Eslováquia
      • Bratislava, Eslováquia, 83101
        • Univerzitna nemocnica Bratislava Nemocnica ak. L. Derera, II. Neurologicka klinika
      • Nitra, Eslováquia, 95001
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Arizona Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth Neurology
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California-Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • Forbes Norris Mda/als Ctr
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Regents of the University of Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073-6769
        • William Beaumont Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
        • Neurology Center of Las Vegas
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267-0525
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital Research Institute
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University Texas Physicians CAR
  • França
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, França, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille cedex 5, Bouches-du-Rhône, França, 13385
        • Hôpital de la timone
    • Gironde
      • Bordeaux Cedex, Gironde, França, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, França, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Grécia
      • Patras, Grécia, 26504
        • University Hospital of Patra
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Itália
      • Genova, Itália, 16132
        • Azienda Ospedaliero Universitaria San Martino
      • Messina, Itália, 98122
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Itália, 20144
        • Casa di Cura del Policlinico
      • Pavia, Itália, 27100
        • Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Pisa, Itália, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Itália, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Itália, 10126
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
      • Udine, Itália, 33100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Santa Maria Della Misericordia
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Itália, 71013
        • IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Itália, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Roma
      • Rome, Roma, Itália, 00133
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
  • México
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, México, 14080
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Dr. Salvador Zubiran
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0407
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Peru
      • Denizli, Peru, 20070
        • Pamukkale Uni. Med. Fac.
      • Istanbul, Peru, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa - Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Peru, 35340
        • Dokuz Eylul University Faculty of Medicine
      • Konya, Peru, 42075
        • Selcuk Universitesi Selcuklu Tip Fakultesi Hastanesi
      • Manisa, Peru, 45040
        • Celal Bayar University Medical Faculty
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polônia, 80-803
        • COPERNICUS Podmiot Leczniczy Sp. z o. o.,
      • Lublin, Polônia, 20-090
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie
      • Łódź, Polônia, 90-153
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 im. Norberta Barlickiego
  • Reino Unido
    • Avon
      • Bristol, Avon, Reino Unido, BS10 5NB
        • Southmead Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L9 7LJ
        • The Walton Centre
  • Suécia
      • Halmstad, Suécia, 302 33
        • Hallands sjukhus
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Military Medical Academy
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Nis, Sérvia, 18000
        • Clinical Center Niš
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava - Poruba, Tcheca, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 5, Tcheca, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ou mulheres com idade superior ou igual a (>=) 18 anos no momento da triagem.
  2. O participante tem um diagnóstico documentado de polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC) definitiva ou provável (PDIC atípica focal e CIDP atípica sensorial pura serão excluídos), conforme confirmado por um neurologista especializado/experiente em doenças neuromusculares para ser consistente com a Federação Europeia de Neurologia Sociedades/Sociedade de Nervos Periféricos (EFNS/PNS) critérios de 2010 (Federação Europeia de Sociedades Neurológicas, 2010). O cumprimento dos critérios de eletrodiagnóstico deve ser confirmado por um leitor central independente qualificado/experiente.
  3. O participante respondeu ao tratamento com IgG no passado (resolução parcial ou completa dos sintomas e déficits neurológicos) e deve estar atualmente em doses estáveis ​​de tratamento com IGIV dentro da faixa de dose equivalente a uma dose cumulativa mensal de 0,4 a 2,4 gramas por quilograma (g /kg) BW (inclusive) administrado por via intravenosa por pelo menos 12 semanas antes da triagem. O intervalo de dosagem do tratamento com IGIV deve ser entre 2 e 6 semanas (inclusive). Variações no intervalo de dosagem de até ± 7 dias ou quantidade de dose mensal de até ± 20% entre as infusões de Imunoglobulina G (IgG) pré-estudo do participante estão dentro dos limites aceitáveis.

  4. Pontuação de incapacidade do INCAT entre 0 e 7 (inclusive). Participantes com pontuações INCAT de 0, 1 (seja de extremidades superiores ou inferiores) ou 2 (se pelo menos 1 ponto for de uma extremidade superior) na triagem e/ou linha de base serão obrigados a ter um histórico de incapacidade significativa, conforme definido por uma pontuação de incapacidade INCAT de 2 (deve ser exclusivamente das extremidades inferiores) ou maior documentada no prontuário médico. Os participantes serão elegíveis se um dos critérios de elegibilidade abaixo forem atendidos:

    Triagem e pontuação de incapacidade do INCAT de linha de base entre 3 e 7, inclusive.

    1. Escore de incapacidade INCAT de triagem e/ou linha de base de 2 (ambos os pontos são das extremidades inferiores).
    2. Triagem e/ou pontuação de incapacidade INCAT de linha de base de 2 (ambos os pontos não são de extremidades inferiores) E tem pelo menos uma pontuação de 2 ou superior documentada no prontuário médico antes da triagem. Se uma pontuação for maior que 2 documentada no prontuário médico antes da triagem, pelo menos 2 pontos devem ser das extremidades inferiores.
    3. Triagem e/ou pontuação de incapacidade do INCAT de linha de base de 0 ou 1 E tem pelo menos uma pontuação de 2 ou superior (ambos das extremidades inferiores) documentada no prontuário médico antes da triagem, pelo menos 2 pontos devem ser das extremidades inferiores.
  5. Se for mulher em idade fértil, a participante deve ter um teste de gravidez negativo na triagem e concordar em empregar uma medida contraceptiva altamente eficaz durante o curso do estudo e por pelo menos 30 dias após a última administração do produto experimental (IP).
  6. O participante está disposto e capaz de assinar um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
  7. O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

  1. Participantes com CIDP atípico focal ou CIDP atípico sensorial puro.

  2. Qualquer neuropatia de outras causas, incluindo:

    1. Neuropatias desmielinizantes hereditárias, como neuropatia sensorial e motora hereditária (HSMN) (doença de Charcot-Marie-Tooth [CMT]) e neuropatias sensoriais e autonômicas hereditárias (HSANs).
    2. Neuropatias secundárias a infecções, distúrbios ou doenças sistêmicas, como infecção por Borrelia burgdorferi (doença de Lyme), difteria, lúpus eritematoso sistêmico, síndrome POEMS (polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, proteína M e alterações cutâneas), mieloma osteosclerótico, diabetes e não - neuropatia do radiculoplexo lombossacral diabético, linfoma e amiloidose.
    3. Neuropatia sensitiva e motora desmielinizante adquirida multifocal (MADSAM).
    4. Neuropatia motora multifocal (MMN).
    5. Neuropatia periférica induzida por drogas, produtos biológicos, quimioterapia ou toxinas.
  3. Paraproteinemia por imunoglobulina M (IgM), incluindo gamopatia monoclonal IgM com títulos elevados de anticorpos para glicoproteína associada à mielina.
  4. Distúrbio proeminente do esfíncter.
  5. Distúrbios desmielinizantes centrais (por exemplo, esclerose múltipla).
  6. Qualquer doença crônica ou debilitante, ou distúrbio do sistema nervoso central que cause sintomas neurológicos ou possa interferir na avaliação do CIDP ou nas medidas de resultados (por exemplo, artrite, acidente vascular cerebral, doença de Parkinson e neuropatia periférica diabética) (participantes com diabetes mellitus clinicamente diagnosticado que não têm neuropatia periférica diabética, que têm controle glicêmico adequado com Hemoglobina A1C; também conhecida como hemoglobina glicosilada ou glicada (HbA1C) inferior a (<) 7,5% na triagem e que concorda em manter controle glicêmico adequado durante o estudo).
  7. Insuficiência cardíaca congestiva (New York Heart Association [NYHA] Classe III/IV), angina instável, arritmias cardíacas instáveis ​​ou hipertensão não controlada (ou seja, pressão arterial diastólica superior a (>) 100 milímetros de mercúrio (mmHg) e/ou sangue sistólico pressão >160 mmHg).
  8. História de trombose venosa profunda ou eventos tromboembólicos (por exemplo, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar) nos últimos 12 meses.
  9. Condições que podem alterar o catabolismo de proteínas e/ou a utilização de IgG (por exemplo, enteropatias com perda de proteínas, síndrome nefrótica).
  10. História conhecida de doença renal crônica ou taxa de filtração glomerular (TFG) <60 mililitros por minuto por 1,73 metro quadrado (mL/min/1,73m^2) estimado com base na equação CKD-EPI (Levey et al., 2009) no momento da triagem.
  11. Participante com malignidade ativa que requer quimioterapia e/ou radioterapia, ou história de malignidade com menos de 2 anos de remissão completa antes da triagem. As exceções são: carcinoma basocelular ou espinocelular adequadamente tratado da pele, carcinoma in situ do colo do útero e câncer de próstata estável que não requer tratamento.
  12. Anemia clinicamente significativa ou nível de hemoglobina (Hgb) inferior a (<) 10,0 gramas por decilitro (g/dL) na triagem.
  13. Hipersensibilidade ou reações adversas (ARs) (por exemplo, urticária, dificuldade respiratória, hipotensão grave ou anafilaxia) a produtos derivados do sangue humano, como IgG humano, albumina ou outros componentes sanguíneos.
  14. Alergia conhecida à hialuronidase de origem humana (incluindo hialuronidase humana recombinante) ou animal (como veneno de abelha ou vespa).
  15. História conhecida ou deficiência de imunoglobulina A (IgA) (<8 ​​miligramas por decilitro [mg/dL]) na triagem.

  16. Valores laboratoriais anormais na triagem:

    1. Aspartato aminotransferase sérica (AST) e alanina aminotransferase (ALT) > 2,5* limite superior do normal (LSN)
    2. Contagem de plaquetas <100.000 células por microlitro (células/mcL).
    3. Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) <1000 células/mcL.
  17. Infecção contínua/ativa com o vírus da hepatite A (HAV), vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV) ou infecção do tipo 1/2 do vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  18. O participante recebeu ou está recebendo tratamento com agentes imunomoduladores/imunossupressores dentro de 6 meses antes da triagem.
  19. O participante recebeu ou está recebendo tratamento com dose de corticosteroides nas 8 semanas anteriores à triagem, independentemente da indicação.
  20. O participante foi submetido a troca de plasma (PE) dentro de 3 meses antes da triagem.
  21. O participante tem qualquer distúrbio ou condição que, no julgamento do investigador, possa impedir a participação do participante no estudo, representar um risco aumentado para o participante ou confundir os resultados do estudo.
  22. O participante está amamentando ou pretende iniciar a enfermagem durante o curso do estudo.
  23. O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição, ou está programado para participar de outro estudo clínico (com exceção do estudo de extensão HYQVIA/HyQvia no CIDP) envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o decorrer deste estudo.
  24. O participante é um membro da família ou funcionário do investigador.

  25. Participantes com distúrbios trombofílicos adquiridos ou hereditários. Isso incluirá os tipos específicos de distúrbios trombofílicos adquiridos ou herdados que podem colocar os participantes em risco de desenvolver eventos trombóticos. Exemplos incluem:

    a. Trombofilias hereditárias i. Mutação do fator V de Leiden. ii. Mutação da protrombina 20210A. iii. Deficiência de proteína C. 4. Deficiência de proteína S. v. Deficiência de antitrombina. b. Trombofilias adquiridas i. Síndrome do anticorpo antifosfolípide. ii. Proteína C ativada Resistência adquirida. iii. Homocistinemia.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Época 1: HYQVIA/HyQvia
Os participantes receberam HYQVIA/HyQvia (rHuPH20) 80 U/g IG, seguido de injeção SC de imunoglobulina (IGI) 10% na mesma dose de IG mensal equivalente à dose de IG pré-randomizada do participante individual quando administrada a cada 2, 3 ou 4 semanas por 30,28 semanas ou até recaída.
Biológico: HYQVIA
Os participantes receberão HYQVIA/HyQvia SC que contém Infusão de Imunoglobulina 10% (Humana) (IGI, 10%) e hialuronidase humana recombinante (rHuPH20).
Outros nomes:
  • IGI
  • 10%) com hialuronidase humana recombinante (rHuPH20)
  • Infusão de imunoglobulina 10% (humana) (IGI
  • 10% com rHuPH20
Comparador de Placebo: Época 1: Placebo com rHuPH20
Os participantes receberam rHuPH20 80 U/I0 mL de solução de placebo, seguido de infusão de placebo SC em volume de infusão correspondente como a dose de IG equivalente mensal pré-randomização do participante quando administrado a cada 2, 3 ou 4 semanas por 31,54 semanas ou até a recidiva.
Biológico: Solução placebo de albumina a 0,25% com rHuPH20
Os participantes receberão solução placebo (0,25% de albumina humana em solução de Lactated Ringer) e rHuPH20.
Experimental: Época 2: E1: Recaída de Placebo - E2: GGL/KIOVIG
Os participantes que foram inscritos para receber placebo com rHuPH20 e tiveram recaída de polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC) durante a Época 1 receberam a dose de indução de GGL/KIOVIG 2 g/kg quinzenalmente (BW), seguida de infusão IV no mesmo equivalente mensal dose como regime de dosagem de IGIV pré-randomização do participante quando administrado a cada 3 semanas por 25,63 semanas ou até recaída.
Biológico: IGIV GAMMAGARD LÍQUIDO/KIOVIG
Os participantes receberão GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG
Outros nomes:
  • Infusão de Imunoglobulina (Humana)
  • GAMMAGARD LÍQUIDO
  • Imunoglobulina intravenosa G
  • 10% (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG)
Experimental: Época 2: E1: Recaída HYQVIA - E2: GGL/KIOVIG
Os participantes que foram inscritos para receber HYQVIA/HyQvia (rHuPH20) e tiveram recaída de CIDP durante a Época 1 receberam a dose de indução de GGL/KIOVIG 2 g/kg PC, seguida de infusão IV na mesma dose mensal equivalente ao IGIV pré-randomização do participante regime de dosagem quando administrado a cada 3 semanas por 28,67 semanas ou até recaída.
Biológico: IGIV GAMMAGARD LÍQUIDO/KIOVIG
Os participantes receberão GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG
Outros nomes:
  • Infusão de Imunoglobulina (Humana)
  • GAMMAGARD LÍQUIDO
  • Imunoglobulina intravenosa G
  • 10% (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG)
Experimental: Época 2: E1: Recaída de Placebo - E2: GAMMUNEX-C
Os participantes que foram inscritos para receber placebo com rHuPH20 e tiveram recaída de CIDP durante a Época 1 receberam a dose de indução de GAMMUNEX-C 2 g/kg BW, seguida de infusão IV na mesma dose mensal equivalente ao regime de dosagem de IGIV pré-randomização do participante quando administrado a cada 3 semanas por 24,33 semanas ou até a recaída.
Biológico: IGIV GAMUNEX®-C
Os participantes receberão GAMUNEX®-C
Outros nomes:
  • Infusão de Imunoglobulina (Humana)
  • Imunoglobulina intravenosa G
  • Produto IGIV aprovado para sites nos EUA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Época 1: taxa de recaída
Prazo: Semana 32 Fim do Tratamento da Época 1 (EOET1)/avaliação de visita de recidiva não programada (UV)/Término Antecipado (ET)
A taxa de recaída é definida como a percentagem de participantes que experimentam um agravamento da incapacidade funcional. Agravamento da incapacidade funcional definida como um aumento de >=1 ponto em relação à pontuação inicial do tratamento pré-subcutâneo (SC) em 2 pontuações de incapacidade ajustadas consecutivas para Causa e Tratamento da Neuropatia Inflamatória (INCAT). A pontuação de incapacidade do INCAT é uma ferramenta eficaz e responsiva para avaliar a resposta clínica ao tratamento no CIDP. O escore de incapacidade varia de 0 a 10 pontos, onde 0 é normal (por exemplo, sem problemas nos membros superiores e marcha não afetada) e 10 é gravemente incapacitado (por exemplo, incapacidade de mover qualquer braço para qualquer movimento proposital e restrito a cadeira de rodas, incapaz de levantar e caminhar alguns passos com ajuda).
Semana 32 Fim do Tratamento da Época 1 (EOET1)/avaliação de visita de recidiva não programada (UV)/Término Antecipado (ET)
Época 2: taxa de resposta
Prazo: Até 6 meses após a Época 1 (Fim do Tratamento da Época 2 [EOE2T])/avaliação de visita não programada (UV)/Término Antecipado
A taxa de resposta é definida como melhora clinicamente significativa na capacidade funcional definida como uma diminuição de >=1 ponto na pontuação de incapacidade ajustada do INCAT na conclusão do período de tratamento intravenoso (IV) [6 meses] ou na última visita do estudo do IV período de tratamento, em relação à pontuação inicial do tratamento pré-IV.
Até 6 meses após a Época 1 (Fim do Tratamento da Época 2 [EOE2T])/avaliação de visita não programada (UV)/Término Antecipado

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Época 1: Porcentagem de participantes que experimentam um agravamento da incapacidade funcional
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Definido como um ou mais dos seguintes: um aumento de >=1 ponto em relação à pontuação inicial do tratamento pré-subcutâneo (SC) em 2 pontuações consecutivas ajustadas da escala de causa e tratamento da neuropatia inflamatória (INCAT); que experimentam piora do CIDP (definido como uma diminuição >=8 kilo Pascal (kPa) na força de preensão manual na mão mais afetada); >=4 pontos de diminuição na Escala de Incapacidade Geral construída por Rasch (R-ODS) em relação à pontuação inicial do tratamento pré-SC (no momento da retirada do período de tratamento SC). Os participantes são arredondados para a vírgula decimal mais próxima.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Tempo para recaída
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
O tempo até a recaída é definido como o tempo desde a data da primeira administração SC de HYQVIA/HyQvia ou placebo com rHuPH20 até a data da recaída. Os participantes que não recaíram foram censurados no final do estudo.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Mudança da Linha de Base do Tratamento Pré-Subcutâneo (SC) na Escala de Incapacidade Geral (R-ODS) construída por Rasch
Prazo: Linha de base do tratamento pré-subcutâneo (SC), final do tratamento da Época 1 (aproximadamente 7,3 meses)
A Escala de Incapacidade Geral Rasch-Built (R-ODS) é uma escala geral de incapacidade geral ponderada pelo próprio participante que foi projetada especificamente para capturar as limitações de atividade e participação social em participantes com neuropatias periféricas imunomediadas, incluindo CIDP. O R-ODS é composto por 24 itens para os quais os participantes são solicitados a avaliar seu funcionamento (ou seja, nenhuma dificuldade, alguma dificuldade ou não poderia fazer) relacionados a uma variedade de tarefas cotidianas no momento da conclusão. O intervalo de pontuação R-ODS da métrica centil é de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor condição. A pontuação R-ODS da métrica centil foi usada na análise ANCOVA. ANCOVA foi usado para a análise.
Linha de base do tratamento pré-subcutâneo (SC), final do tratamento da Época 1 (aproximadamente 7,3 meses)
Época 1: Número de participantes que experimentaram quaisquer eventos adversos sérios e/ou não graves emergentes do tratamento (SAEs e/ou AEs), independentemente da causalidade
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um Produto Investigacional (IP) que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Um SAE é definido como uma ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, atende a um ou mais dos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em ou deficiência/incapacidade significativa, é uma anomalia congênita/defeito congênito, é um evento clinicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Um EA não grave é um EA que não atende aos critérios.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves e/ou não graves causalmente relacionados (SAEs e/ou AEs)
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
AE=qualquer ocorrência médica desfavorável em IP administrado pelo participante. AE pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.), resultado de morte temporalmente associado ao uso de IP, considerado causalmente relacionado ao IP. SAE = ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, atende aos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar/resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, é anomalia congênita /defeito congênito, é evento clinicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Não SAE=EA que não atende a este critério. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente/provavelmente relacionado ao IP é considerado EA relacionado, qualquer EA registrado como improvável/não relacionado é considerado EA não relacionado.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de participantes com reações adversas graves e/ou não graves (ARs) mais ARs suspeitos
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Um SAE é definido como uma ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, atende a um ou mais dos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em ou deficiência/incapacidade significativa, é uma anomalia congênita/defeito congênito, é um evento clinicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Um EA não grave é um EA que não atende aos critérios.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de eventos adversos graves e/ou não graves emergentes do tratamento (SAEs e/ou AEs) associados a infusões, independentemente da causalidade
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em participante administrado com um IP que não tenha necessariamente uma relação causal com o tratamento. AE pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) de óbito temporalmente associado ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. SAE: uma ocorrência médica desagradável que, em qualquer dose, atende a um ou mais dos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em incapacidade persistente ou significativa /incapacidade, é uma anomalia congênita/defeito congênito, é um evento clinicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Um EA não grave é um EA que não atende aos critérios. Os participantes podem ter mais de um evento adverso.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de Eventos Adversos Graves e/ou Não Graves Causalmente Relacionados (SAEs e/ou AEs) Associados a Infusões
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em IP administrado pelo participante. AE pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.), resultado de morte temporalmente associado ao uso de IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. SAE: ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose atende aos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, é fatal, requer internação hospitalar/resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, é anomalia congênita /defeito congênito, é um evento clinicamente importante (por exemplo, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica). Não-SAE:AE que não atende a este critério. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente/provavelmente relacionado ao IP é considerado EA relacionado, qualquer EA registrado como improvável/não relacionado é considerado EA não relacionado.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de Eventos Adversos (EAs) Temporariamente Associados às Infusões
Prazo: Durante uma infusão ou dentro de 72 horas após o término de uma infusão (até a Semana 32)
EAs ocorridos durante uma infusão ou dentro de 72 horas após a conclusão de uma infusão. Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um Produto Investigacional (IP) que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Os participantes podem ter mais de um evento adverso associado temporariamente à infusão.
Durante uma infusão ou dentro de 72 horas após o término de uma infusão (até a Semana 32)
Época 1: Número de reações adversas graves e/ou não graves (ARs) mais ARs suspeitos associados a infusões
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
AR mais suspeita de AR: qualquer EA que atenda a qualquer um dos critérios: EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possível ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o término da infusão de IP , ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. SAE: ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose atende a um ou mais dos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, é uma anomalia congênita/defeito congênito, é um evento clinicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. EA não grave é um EA que não atende aos critérios. Infusão por evento = número de eventos/número total de infusões administradas (iniciadas) aos participantes no conjunto de análise. Os participantes podem ter mais de uma RA/suspeita de RA associada à infusão.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de eventos adversos sistêmicos (EAs) emergentes do tratamento associados a infusões
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Um evento adverso emergente do tratamento (TEAE) é definido como qualquer evento não presente antes do início dos tratamentos ou qualquer evento já presente que piora em intensidade ou frequência após a exposição aos tratamentos. Os participantes podem ter mais de um TEAE associado à infusão.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de reações no local de infusão locais emergentes do tratamento associadas às infusões
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
EA=qualquer ocorrência médica desfavorável em participante que administrou um IP que não tem relação causal com o tratamento. AE pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) ou resultado de morte temporalmente associado ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Reação adversa/suspeita de reação adversa=EA considerado pelo investigador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração IP, ou para o qual a causalidade é indeterminada ou ausente, ou que começa durante a infusão de IP ou dentro de 72 horas após o término do IP infusão. Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) são definidos como eventos adversos que ocorreram durante ou após a administração da primeira dose de IP. Os eventos adversos no local da infusão e os eventos adversos no local da injeção referem-se ao mesmo tipo de eventos adversos.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de infusões em participantes para os quais a taxa de infusão foi reduzida e/ou a infusão foi interrompida ou interrompida devido à intolerabilidade e/ou eventos adversos (EAs)
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Taxas de Eventos Adversos (EAs) Sistêmicos e Locais, Independentemente da Causalidade, Expressas como Número de Eventos por Infusão
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Os dados para o número de eventos por infusão são avaliados no nível do grupo da seguinte forma: Por infusão = número de eventos/número total de infusões administradas (iniciadas) aos participantes no conjunto de análise.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Taxas de Eventos Adversos (EAs) Sistêmicos e Locais, Independentemente da Causalidade, Expressas como Número de Eventos por Participante
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Os dados são relatados para o número de eventos por participante que é avaliado no nível do grupo da seguinte forma: AE por participante = número de AEs/número total de participantes no conjunto de análise de segurança.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Taxas de Eventos Adversos Sistêmicos e Locais (EAs), Independentemente da Causalidade, Expressas como Número de Eventos por 1.000 Participantes-ano
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Os dados para o número de eventos por 1.000 participantes-ano são avaliados da seguinte forma: Por 1.000 participantes-ano = 1.000 x (número de eventos / número total de dias de exposição, ou seja, a soma da duração do tratamento para todos os participantes na análise de segurança definido, dividido por 365,25)
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Taxas de Eventos Adversos (EAs) Sistêmicos e Locais Causalmente Relacionados, Expressas como Número de Eventos por Infusão
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente relacionado ou provavelmente relacionado ao IP foi considerado um EA relacionado, e qualquer EA registrado como improvável relacionado ou não relacionado foi considerado EA não relacionado. Os dados para o número de eventos por infusão são avaliados no nível do grupo da seguinte forma: Por infusão = número de eventos/número total de infusões administradas (iniciadas) aos participantes no conjunto de análise.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Taxas de Eventos Adversos Sistêmicos e Locais Causalmente Relacionados, Expressas como Número de Eventos por Participante
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente relacionado ou provavelmente relacionado ao IP foi considerado um EA relacionado, e qualquer EA registrado como improvável relacionado ou não relacionado foi considerado EA não relacionado. Os dados são relatados para o número de eventos por participante que é avaliado no nível do grupo da seguinte forma: AE por participante = número de AEs/número total de participantes no conjunto de análise de segurança.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Taxas de Eventos Adversos Sistêmicos e Locais Causalmente Relacionados, Expressas como Número de Eventos por Participante-ano
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente relacionado ou provavelmente relacionado ao IP foi considerado um EA relacionado, e qualquer EA registrado como improvável relacionado ou não relacionado foi considerado EA não relacionado.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: taxas de reações adversas (ARs) sistêmicas e locais mais suspeitas de ARs, expressas como número de eventos por infusão
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Os dados para o número de eventos por infusão são avaliados no nível do grupo da seguinte forma: Por infusão = número de eventos/número total de infusões administradas (iniciadas) aos participantes no conjunto de análise.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: taxas de reações adversas (ARs) sistêmicas e locais mais suspeitas de ARs, expressas como número de eventos por participante
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Os dados são relatados para o número de eventos por participante que é avaliado no nível do grupo da seguinte forma: AE por participante = número de AEs/número total de participantes no conjunto de análise de segurança.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: taxas de reações adversas (ARs) sistêmicas e locais mais suspeitas de ARs, expressas como número de eventos por 1.000 participantes por ano
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Os dados para o número de eventos por 1.000 participantes-ano são avaliados da seguinte forma: Por 1.000 participantes-ano = 1.000 x (número de eventos / número total de dias de exposição, ou seja, a soma da duração do tratamento para todos os participantes na análise de segurança definido, dividido por 365,25)
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 1: Número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação e/ou neutralizantes para hialuronidase humana recombinante (rHuPH20)
Prazo: Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Foi relatado o número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação e/ou neutralização para rHuPH20 na Época 1. Anticorpos de alta ligação são definidos como o número de participantes que tiveram pelo menos um título de anticorpo anti-rHuPH20 ≥1:160 durante o tratamento.
Semana 32 (EOET1)/UV/ET
Época 2: Número de participantes que experimentaram quaisquer eventos adversos graves e/ou não graves emergentes do tratamento (SAEs e/ou AEs), independentemente da causalidade
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Foi relatado o número de participantes que experimentaram quaisquer eventos adversos graves e/ou não graves emergentes do tratamento, independentemente da causalidade na Época 2.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves e/ou não graves causalmente relacionados (SAEs e/ou AEs)
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em IP administrado pelo participante. AE pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.), resultado de morte temporalmente associado ao uso de IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. SAE: ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose atende aos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, é fatal, requer internação hospitalar/resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, é anomalia congênita /defeito congênito, é um evento clinicamente importante (por exemplo, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica). Não-SAE:AE que não atende a este critério. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente/provavelmente relacionado ao IP é considerado EA relacionado, qualquer EA registrado como improvável/não relacionado é considerado EA não relacionado.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Número de participantes com reações adversas graves e/ou não graves (ARs) mais ARs suspeitos
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Uma reação adversa/suspeita de reação adversa é definida como um evento adverso que é considerado pelo investigador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou para o qual a causalidade é indeterminada ou ausente, ou que começa durante a infusão de IP ou dentro de 72 horas após o término da infusão IP.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Número de eventos adversos graves e/ou não graves emergentes do tratamento (SAEs e/ou AEs) associados a infusões, independentemente da causalidade
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um SAE é definido como uma ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, atende a um ou mais dos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em ou deficiência/incapacidade significativa, é uma anomalia congênita/defeito congênito, é um evento clinicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Um EA não grave é um EA que não atende aos critérios. Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Os participantes podem ter mais de um evento adverso.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Número de Eventos Adversos Graves e/ou Não Graves Causalmente Relacionados (SAEs e/ou AEs) Associados a Infusões
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em IP administrado pelo participante. AE pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.), resultado de morte temporalmente associado ao uso de IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. SAE: ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose atende aos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, é fatal, requer internação hospitalar/resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, é anomalia congênita /defeito congênito, é um evento clinicamente importante (por exemplo, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica). Não-SAE:AE que não atende a este critério. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente/provavelmente relacionado ao IP é considerado EA relacionado, qualquer EA registrado como improvável/não relacionado é considerado EA não relacionado.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Número de Eventos Adversos (EAs) Temporariamente Associados às Infusões
Prazo: Durante uma infusão ou dentro de 72 horas após o término de uma infusão (até a Semana 32)
EAs ocorridos durante uma infusão ou dentro de 72 horas após a conclusão de uma infusão. Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Os participantes podem ter mais de um evento adverso.
Durante uma infusão ou dentro de 72 horas após o término de uma infusão (até a Semana 32)
Época 2: Número de reações adversas graves e/ou não graves (ARs) mais ARs suspeitos associados a infusões
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um SAE é definido como uma ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, atende a um ou mais dos seguintes critérios: resultado é fatal/resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento de uma hospitalização existente, resulta em ou deficiência/incapacidade significativa, é uma anomalia congênita/defeito congênito, é um evento clinicamente importante, eventos tromboembólicos, anemia hemolítica. Um EA não grave é um EA que não atende aos critérios. Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Os participantes podem ter mais de um AR/SAR.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Número de eventos adversos sistêmicos (EAs) emergentes do tratamento associados a infusões
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um evento adverso emergente do tratamento (TEAE) é definido como qualquer evento não presente antes do início dos tratamentos ou qualquer evento já presente que piora em intensidade ou frequência após a exposição aos tratamentos. Os participantes podem ter mais de um EA sistêmico emergente do tratamento.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Número de reações locais de infusão decorrentes do tratamento associadas às infusões
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
EA=qualquer ocorrência médica desfavorável em participante que administrou um IP que não tem relação causal com o tratamento. AE pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) ou resultado de morte temporalmente associado ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Reação adversa/suspeita de reação adversa=EA considerado pelo investigador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração IP, ou para o qual a causalidade é indeterminada ou ausente, ou que começa durante a infusão de IP ou dentro de 72 horas após o término do IP infusão. TEAEs são definidos como eventos adversos que ocorreram durante ou após a administração da primeira dose de IP. Os eventos adversos no local da infusão e os eventos adversos no local da injeção referem-se ao mesmo tipo de eventos adversos.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Número de infusões para as quais a taxa de infusão foi reduzida e/ou a infusão foi interrompida ou interrompida devido a intolerabilidade e/ou eventos adversos (EAs)
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Eventos Adversos (EAs) Sistêmicos e Locais, Independentemente da Causalidade, Expressas como Número de Eventos por Infusão
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Os dados para o número de eventos por infusão são avaliados no nível do grupo da seguinte forma: Por infusão = número de eventos/número total de infusões administradas (iniciadas) aos participantes no conjunto de análise
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Eventos Adversos (EAs) Sistêmicos e Locais, Independentemente da Causalidade, Expressas como Número de Eventos por Participante
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Os dados são relatados para o número de eventos por participante que é avaliado no nível do grupo da seguinte forma: AE por participante = número de AEs/número total de participantes no conjunto de análise de segurança.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Eventos Adversos (EAs) Sistêmicos e Locais, Independentemente da Causalidade, Expressas como Número de Eventos por 1.000 Participantes-ano
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Eventos Adversos (EAs) Sistêmicos e Locais Causalmente Relacionados, Expressas como Número de Eventos por Infusão
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente relacionado ou provavelmente relacionado ao IP foi considerado um EA relacionado, e qualquer EA registrado como improvável relacionado ou não relacionado foi considerado EA não relacionado. Os dados para o número de eventos por infusão são avaliados no nível do grupo da seguinte forma: Por infusão = número de eventos/número total de infusões administradas (iniciadas) aos participantes no conjunto de análise
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Eventos Adversos Sistêmicos e Locais Causalmente Relacionados, Expressas como Número de Eventos por Participante
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente relacionado ou provavelmente relacionado ao IP foi considerado um EA relacionado, e qualquer EA registrado como improvável relacionado ou não relacionado foi considerado EA não relacionado. Os dados são relatados para o número de eventos por participante que é avaliado no nível do grupo da seguinte forma: AE por participante = número de AEs/número total de participantes no conjunto de análise de segurança.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Eventos Adversos (EAs) Sistêmicos e Locais Causalmente Relacionados, Expressas como Número de Eventos por Participante-Ano
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um IP que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) desfecho de óbito associado temporalmente ao uso de um IP, considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Um EA registrado pelo investigador como possivelmente relacionado ou provavelmente relacionado ao IP foi considerado um EA relacionado, e qualquer EA registrado como improvável relacionado ou não relacionado foi considerado EA não relacionado.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Reações Adversas (ARs) Sistêmicas e Locais Mais Ars Suspeitos, Expressas como Número de Eventos por Infusão
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Os dados para o número de eventos por infusão são avaliados no nível do grupo da seguinte forma: Por infusão = número de eventos/número total de infusões administradas (iniciadas) aos participantes no conjunto de análise.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Reações Adversas (ARs) Sistêmicas e Locais Mais ARs Suspeitos, Expressas como Número de Eventos por Participante
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Os dados são relatados para o número de eventos por participante que é avaliado no nível do grupo da seguinte forma: AE por participante = número de AEs/número total de participantes no conjunto de análise de segurança.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Taxas de Reações Adversas (ARs) Sistêmicas e Locais Mais ARs Suspeitos, Expressas como Número de Eventos por 1.000 Participantes-Ano
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Uma AR mais suspeita de AR é qualquer EA que atenda a qualquer um dos seguintes critérios: um EA considerado pelo investigador e/ou pelo patrocinador como possivelmente ou provavelmente relacionado à administração de IP, ou que comece durante a infusão de IP ou dentro de 72 h após o fim da infusão IP, ou AE para o qual a avaliação de causalidade está ausente ou indeterminada. Os dados para o número de eventos por 1.000 participantes-ano são avaliados da seguinte forma: Por 1.000 participantes-ano = 1.000 x (número de eventos / número total de dias de exposição, ou seja, a soma da duração do tratamento para todos os participantes na análise de segurança definido, dividido por 365,25)
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Época 2: Porcentagem de participantes com melhora clinicamente significativa na capacidade funcional
Prazo: Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1
Definido como um ou mais dos seguintes: uma diminuição de >=1 ponto na pontuação ajustada da escala de incapacidade de Causa e Tratamento da Neuropatia Inflamatória (INCAT) em 2 pontos de tempo consecutivos; que experimentam melhora do CIDP (definido como aumento de ≥8 quilos Pascal (kPa) na força de preensão manual na mão mais afetada; >=4 pontos de aumento na Escala de Incapacidade Geral construída por Rasch (R-ODS)) após a conclusão da administração intravenosa ( IV) período de tratamento [6 meses] ou na última visita do estudo do período de tratamento IV, em relação à pontuação inicial do tratamento pré-IV.
Ao longo da Época 2, até 6 meses após a Época 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

23 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

23 de fevereiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de setembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

15 de setembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 161403
  • 2014-005496-87 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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