Hypertrofisk kardiomyopati Symtomfrisättning av BX1514M (Light-CARMIDO)
11 maj 2026 uppdaterad av: University Hospital, Bordeaux
Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) är den vanligaste genetiska hjärtsjukdomen som kännetecknas av en asymmetrisk hypertrofisk.
Hos två tredjedelar av patienterna observeras ett obstruktion av blodutstötning i den vänstra ventrikeln som kallas obstruktion i vänster ventrikulär utflödeskanal (LVOTO).
Detta fenomen kan uppstå i vila eller under träning och är förknippat med symtom som dyspné, yrsel eller bröstsmärtor som avsevärt kan begränsa anpassningen till vardagen.
Hittills har medicinska eller interventionella behandlingar som betablockerare, kalciumblockerare eller septalalkoholisering eller kirurgi förekommit med begränsad effektivitet.
Nyligen genomförda studier från forskargruppen avslöjade nya koncept om rollen av venös återgång till LVOTO.
Därför antar utredarna att BX1514M genererar en venös vaskulär sammandragning kan förbättra symtomen hos HCM-patienter genom att minska LVOTO.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
38
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU de Bordeaux
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med en typisk eller atypisk hypertrofisk kardiomyopati (HCM) bekräftad av bildbehandlingsmodaliteter (eko och MRI) och/eller genetiska tester eller en relativ historia av HCM
- Vänsterkammarobstruktion under träning på löpband (över 50 mmHg)
- Positivt svar på benlyfttest (obstruktionsminskning över 20 mmHg) i vila eller i tidig återhämtningsfas
- Dagliga symtom som andnöd under träning (NYHA2-3), icke-koronar bröstsmärta, yrsel
- Korrekt ultraljudskvalitet i windows
- SINUSRYTM
- Optimal medicinsk behandling
- För kvinnor, graviditetstest eller preventivmedel
- Skriftligt samtyckesformulär erhållits
Exklusions kriterier:
- Tidigare behandling av BX1514M
- Extrahjärtpatologi med förväntad livslängd under 1 år
- Inget skriftligt samtyckesformulär
- Graviditet kvinnor
- Sekundär hypertonihypertrofi, sekundär valvulär sjukdomshypertrofi
- Permanent förmaksflimmer
- Svår ventrikulär arytmi utan implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD)
- Svår kranskärlssjukdom
- Svår icke stabiliserad hypertoni
- Allvarlig kardiopati (ejektionsfraktion under 40 % eller visat förhöjt slutdiastoliskt tryck eller pulmonellt tryck över 60 mmHg)
- Bradykardi
- Trångvinkelglaukom
- Vaskulära pretrombotiska sjukdomar
- Vaskulär spam
- Tyreotoxikos
- Feokromocytom
- Svår njursvikt (<30 ml/min)
- Patienter med risk för urinretention sekundärt till allvarlig prostatasjukdom
- Raynauds sjukdom
- Icke-selektiva monoaminoxidashämmare (MAO-hämmare), iproniazid, nialamid eller efedrin, metylfenidat, fenylefrin, pseudoefedrin eller digitala
- Procedurer som modifierar det perifera venösa återflödet
- Deltagande i annat forskningsprotokoll
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsgrupp
20 patienter
|
X mg x 3 /dag av BX1514M i 15 dagar.
Doseringen kommer sedan att anpassas, beroende på symtomsläpp och resultat från gångavståndstest under ytterligare 15 dagar.
Gångdistanstest under 6 minuter
|
|
Placebo-jämförare: Placebogrupp
20 patienter
|
Gångdistanstest under 6 minuter
Placebo kommer att ges i 30 dagar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen vid dag 15 av tillryggalagd sträcka under 6 minuters promenadavståndstestet (6MWT)
Tidsram: Dag 15
|
I meter
|
Dag 15
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tillryggalagd sträcka under 6 minuters gångdistanstestet (6MWT)
Tidsram: Dag 30
|
I meter
|
Dag 30
|
|
Träna ekokardiografi med mätningar av blodtryck i resten och i ansträngningen
Tidsram: Dag 1, dag 15, dag 30
|
Dag 1, dag 15, dag 30
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Stéphane LAFITTE, Pr, University Hospital, Bordeaux
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 oktober 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
6 juli 2016
Avslutad studie (Faktisk)
6 juli 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 oktober 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 oktober 2015
Första postat (Beräknad)
29 oktober 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 maj 2026
Senast verifierad
1 februari 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CHUBX 2015/14
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .