CAMB/MAT2203 hos patienter med mukokutan candidiasis (CAMB)

Inklusionskriterier:

• Patienter måste ha en klinisk diagnos av minst ett av följande:
• Ihållande OPC i mer än 2 veckor dokumenterad vid minst ett tillfälle av KOH- eller svampfärgning och bekräftad av mykologisk kultur att vara azolresistent under de föregående 6 månaderna och/eller intolerans mot vanliga icke-intravenösa behandlingar.
• EC associerad med kliniska symtom på retrosternal smärta, odynofagi och/eller smärta vid sväljning och dokumenterad genom esofagusbiopsi eller visualisering med odling som dokumenterar azolresistens under de senaste 6 månaderna och/eller intolerans mot standard icke-intravenösa terapier.
• Ihållande VVC i mer än 2 veckor som dokumenterats av närvaron av vaginala symtom och ett positivt våtfäste som visar Candida-strukturer och bekräftat av en vaginal kultur som är positiv för Candida med azolresistens under de senaste 6 månaderna och/eller intolerans mot standard icke-intravenösa terapier.
• Patienten förväntas överleva i > = 6 månader.
• Vill gärna ha prover lagrade för framtida forskning.

• Gå med på att använda högeffektiva preventivmedel.

  • Preventivmedel: Eftersom effekterna av CAMB på det växande mänskliga fostret är okända, måste sexuellt aktiva patienter i fertil ålder gå med på att använda högeffektiva preventivmedel enligt nedan innan studiestart och under hela studiedeltagandet. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstestresultat innan de får CAMB. Om en patient under studiens gång blir gravid eller misstänker att han är gravid, bör de omedelbart informera studiepersonalen och sin primärvårdsläkare. Acceptabla former av preventivmedel är:

    • Intrauterin enhet (IUD) eller motsvarande.
    • Hormonella preventivmedel (t.ex. konsekvent, snabb och kontinuerlig användning av p-piller, plåster, ring, implantat eller injektion som har uppnått full effekt före dosering). Om patienten använder p-piller, plåster eller ring, måste en barriärmetod (t.ex. manlig/kvinnlig kondom, mössa eller diafragma plus spermiedödande medel) också användas vid tidpunkten för potentiell reproduktiv sexuell aktivitet.
    • Vara i ett stabilt, långvarigt monogamt förhållande, enligt PI-bedömning, med en partner som inte utgör någon potentiell risk för graviditet, t.ex. har genomgått en vasektomi minst 6 månader före första dosen av studiemedel eller är av samma kön som patienten.
    • Har genomgått en hysterektomi och/eller en bilateral äggledarligation eller båda äggstockarna borttagna.

Exklusions kriterier:

• Allergi mot någon AMB-produkt eller någon komponent av CAMB (t.ex. fosfatidylserin)
• Har tecken på systemiska svampinfektioner som kräver intravenös svampdödande behandling
• Gravida eller ammande kvinnor och kvinnor som avser att bli gravida under studieperioden
• Hade ett samtidig medicinskt tillstånd som skulle kunna störa utvärderingen av studieläkemedlet eller som är en kontraindikation för den föreslagna prövningsbehandlingen baserat på känd säkerhetsprofil eller toxicitet av medlet.

• Hade någon av följande laboratorieavvikelser vid screeningbesöket:

  • Alanintransaminas (ALT), aspartattransaminas (AST) och alkaliskt fosfatas (ALP) > 2,5 gånger den övre normalgränsen (ULN).
  • Total bilirubinnivå > 2,5 gånger ULN
  • Serumkreatininnivå > 2 gånger ULN
  • Absolut neutrofilantal mindre än 500 celler/mikroliter
  • Kaliumnivå mindre än eller lika med 3,5 mmol/L
• Exponering för något försöksmedel inom 4 veckor före dag 0 (baslinje).
• Aktuell eller ny historia (senaste 12 månaderna) av drog- eller alkoholmissbruk.
• Användning av intravenösa AMB-produkter inom 1 vecka efter påbörjad administrering av studieläkemedlet
• Användning av icke-intravenösa AMB-produkter (såsom orala AMB-swish) inom 72 timmar före start av studieläkemedelsadministrering
• Försökspersoner som får kaliumtillskott.
• Alla andra tillstånd som utredaren tror skulle störa patientens förmåga att ge informerat samtycke, följa studieinstruktioner eller som kan förvirra tolkningen av studieresultaten eller utsätta försökspersonen för onödig risk.