CAMB/MAT2203 hos pasienter med mukokutan candidiasis (CAMB)

Inklusjonskriterier:

• Pasienter må ha en klinisk diagnose på minst ett av følgende:
• Vedvarende OPC i mer enn 2 uker dokumentert ved minst én anledning med KOH eller soppfarging og bekreftet av mykologisk kultur for å være azolresistent i løpet av de siste 6 månedene og/eller intoleranse mot standard ikke-intravenøs behandling.
• EC assosiert med kliniske symptomer på retrosternale smerter, odynofagi og/eller smerter ved svelging og dokumentert ved esophageal biopsi eller visualisering med kultur som dokumenterer azolresistens i løpet av de siste 6 månedene og/eller intoleranse mot standard ikke-intravenøse terapier.
• Vedvarende VVC i mer enn 2 uker som dokumentert ved tilstedeværelse av vaginale symptomer og en positiv våtfeste som viser Candida-strukturer og bekreftet av en vaginal kultur som er positiv for Candida med azolresistens i løpet av de siste 6 månedene og/eller intoleranse mot standard ikke-intravenøse terapier.
• Pasienten forventes å overleve i > = 6 måneder.
• Villig til å ha prøver lagret for fremtidig forskning.

• Godta å bruke svært effektiv prevensjon.

  • Prevensjon: Fordi effekten av CAMB på det utviklende menneskelige fosteret er ukjent, må seksuelt aktive pasienter i fertil alder godta å bruke svært effektiv prevensjon som skissert nedenfor før studiestart og så lenge studiedeltakelsen varer. Kvinner i fertil alder må ha et negativt graviditetstestresultat før de får CAMB. I løpet av studien, hvis en pasient blir gravid eller mistenker at de er gravid, bør de informere studiepersonellet og deres primærlege umiddelbart. Akseptable former for prevensjon er:

    • Intrauterin enhet (IUD) eller tilsvarende.
    • Hormonelle prevensjonsmidler (f.eks. konsekvent, rettidig og kontinuerlig bruk av p-piller, plaster, ring, implantat eller injeksjon som har nådd full effekt før dosering). Hvis pasienten bruker p-piller, plaster eller ring, må en barrieremetode (f.eks. mannlig/kvinnelig kondom, caps eller diafragma pluss spermicid) også brukes på tidspunktet for potensielt reproduktiv seksuell aktivitet.
    • Være i et stabilt, langsiktig monogamt forhold, i henhold til PI-vurdering, med en partner som ikke utgjør noen potensiell graviditetsrisiko, for eksempel har gjennomgått en vasektomi minst 6 måneder før første dose av studiemiddel eller er av samme kjønn som pasient.
    • Har hatt en hysterektomi og/eller en bilateral tubal ligering eller fjernet begge eggstokkene.

Ekskluderingskriterier:

• Allergi mot ethvert AMB-produkt eller en hvilken som helst komponent av CAMB (f.eks. fosfatidylserin)
• Har tegn på systemiske soppinfeksjoner som krever intravenøs antifungal behandling
• Gravide eller ammende kvinner, og kvinner som har til hensikt å bli gravide i løpet av studieperioden
• Hadde en samtidig medisinsk tilstand som kunne interferere med studiemedikamentevaluering eller som er en kontraindikasjon for den foreslåtte undersøkelsesbehandlingen basert på kjent agentsikkerhetsprofil eller toksisitet.

• Hadde noen av følgende laboratorieavvik ved screeningbesøket:

  • Alanintransaminase (ALT), aspartattransaminase (AST) og alkalisk fosfatase (ALP) > 2,5 ganger øvre normalgrense (ULN).
  • Totalt bilirubinnivå > 2,5 ganger ULN
  • Serumkreatininnivå > 2 ganger ULN
  • Absolutt nøytrofiltall mindre enn 500 celler/mikroliter
  • Kaliumnivå mindre enn eller lik 3,5 mmol/L
• Eksponering for ethvert undersøkelsesmiddel innen 4 uker før dag 0 (grunnlinje).
• Nåværende eller nyere historie (siste 12 måneder) med narkotika- eller alkoholmisbruk.
• Bruk av intravenøse AMB-produkter innen 1 uke etter oppstart av studiemedikamentadministrasjon
• Bruk av ikke-intravenøse AMB-produkter (som orale AMB-svish) innen 72 timer før start av studiemedisinadministrasjon
• Personer som får kaliumtilskudd.
• Enhver annen tilstand etterforskeren mener vil forstyrre pasientens evne til å gi informert samtykke, overholde studieinstruksjoner, eller som kan forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette forsøkspersonen i en unødig risiko.