CAMB/MAT2203 en pacientes con candidiasis mucocutánea (CAMB)

Criterios de inclusión:

• Los pacientes deben tener un diagnóstico clínico de al menos uno de los siguientes:
• OPC persistente durante más de 2 semanas documentada en al menos una ocasión por KOH o tinción fúngica y confirmada por cultivo micológico como resistente a azoles en los 6 meses anteriores y/o intolerancia a las terapias estándar no intravenosas.
• CE asociado con síntomas clínicos de dolor retroesternal, odinofagia y/o dolor al tragar y documentado por biopsia esofágica o visualización con cultivo que documente resistencia a azoles en los 6 meses anteriores y/o intolerancia a terapias estándar no intravenosas.
• CVV persistente durante más de 2 semanas documentado por la presencia de síntomas vaginales y una preparación húmeda positiva que muestra estructuras de Candida y confirmado por un cultivo vaginal positivo para Candida con resistencia a los azoles en los 6 meses anteriores y/o intolerancia a las terapias estándar no intravenosas.
• Se espera que el paciente sobreviva > = 6 meses.
• Dispuesto a tener muestras almacenadas para futuras investigaciones.

• Aceptar el uso de métodos anticonceptivos altamente efectivos.

  • Anticoncepción: debido a que se desconocen los efectos de CAMB en el feto humano en desarrollo, las pacientes sexualmente activas y en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos, como se describe a continuación, antes de ingresar al estudio y durante la duración de la participación en el estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo antes de recibir CAMB. Durante el curso del estudio, si una paciente queda embarazada o sospecha que está embarazada, debe informar inmediatamente al personal del estudio y a su médico de atención primaria. Las formas aceptables de anticoncepción son:

    • Dispositivo intrauterino (DIU) o equivalente.
    • Anticonceptivos hormonales (p. ej., uso constante, oportuno y continuo de píldoras, parches, anillos, implantes o inyecciones anticonceptivas que hayan alcanzado la eficacia total antes de la dosificación). Si el paciente usa píldoras, parches o anillos anticonceptivos, entonces también se debe usar un método de barrera (p. ej., condón masculino/femenino, capuchón o diafragma más espermicida) en el momento de la actividad sexual potencialmente reproductiva.
    • Estar en una relación monógama estable a largo plazo, según la evaluación de PI, con una pareja que no represente ningún riesgo potencial de embarazo, por ejemplo, se ha sometido a una vasectomía al menos 6 meses antes de la primera dosis del agente del estudio o es del mismo sexo como el paciente.
    • Haber tenido una histerectomía y/o una ligadura de trompas bilateral o extirpación de ambos ovarios.

Criterio de exclusión:

• Alergia a cualquier producto AMB o cualquier componente de CAMB (p. ej., fosfatidilserina)
• Tener evidencia de infecciones fúngicas sistémicas que requieran terapia antifúngica intravenosa
• Mujeres embarazadas o lactantes, y mujeres que tengan la intención de quedar embarazadas durante el período de estudio
• Tuvo una condición médica concomitante que podría interferir con la evaluación del fármaco del estudio o que es una contraindicación para el tratamiento de investigación propuesto basado en el perfil de seguridad o toxicidad del agente conocido.

• Tuvo alguna de las siguientes anomalías de laboratorio en la visita de selección:

  • Alanina transaminasa (ALT), aspartato transaminasa (AST) y fosfatasa alcalina (ALP) > 2,5 veces el límite superior de la normalidad (ULN).
  • Nivel de bilirrubina total > 2,5 veces el ULN
  • Nivel de creatinina sérica > 2 veces el ULN
  • Recuento absoluto de neutrófilos inferior a 500 células/microlitro
  • Nivel de potasio inferior o igual a 3,5 mmol/L
• Exposición a cualquier agente en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al día 0 (línea de base).
• Antecedentes actuales o recientes (últimos 12 meses) de abuso de drogas o alcohol.
• Uso de productos AMB intravenosos dentro de la primera semana del inicio de la administración del fármaco del estudio
• Uso de productos AMB no intravenosos (como buches orales de AMB) dentro de las 72 horas anteriores al inicio de la administración del fármaco del estudio
• Sujetos que reciben suplementos de potasio.
• Cualquier otra condición que el investigador crea que podría interferir con la capacidad del paciente para dar su consentimiento informado, cumplir con las instrucciones del estudio o que podría confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner al sujeto en un riesgo indebido.