CAMB/MAT2203 hos patienter med mukokutan candidiasis (CAMB)

Inklusionskriterier:

• Patienter skal have en klinisk diagnose på mindst én af følgende:
• Vedvarende OPC i mere end 2 uger dokumenteret ved mindst én lejlighed af KOH eller svampefarvning og bekræftet af mykologisk kultur for at være azolresistent inden for de foregående 6 måneder og/eller intolerance over for standard ikke-intravenøse behandlinger.
• EC forbundet med kliniske symptomer på retrosternale smerter, odynofagi og/eller smerter ved synke og dokumenteret ved esophageal biopsi eller visualisering med kultur, der dokumenterer azolresistens inden for de foregående 6 måneder og/eller intolerance over for standard ikke-intravenøse behandlinger.
• Vedvarende VVC i mere end 2 uger som dokumenteret ved tilstedeværelse af vaginale symptomer og en positiv våd mount, der viser Candida-strukturer og bekræftet af en vaginal kultur positiv for Candida med azolresistens inden for de foregående 6 måneder og/eller intolerance over for standard ikke-intravenøse behandlinger.
• Patienten forventes at overleve i > = 6 måneder.
• Villig til at have prøver gemt til fremtidig forskning.

• Accepter at bruge højeffektiv prævention.

  • Prævention: Fordi virkningerne af CAMB på det udviklende menneskelige foster er ukendte, skal seksuelt aktive patienter i den fødedygtige alder acceptere at bruge højeffektiv prævention som skitseret nedenfor før påbegyndelse af undersøgelsen og i løbet af undersøgelsens deltagelse. Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt graviditetstestresultat, før de får CAMB. Hvis en patient i løbet af undersøgelsen bliver gravid eller har mistanke om, at de er gravid, skal de straks informere undersøgelsespersonalet og deres primære læge. Acceptable former for prævention er:

    • Intrauterin enhed (IUD) eller tilsvarende.
    • Hormonelle præventionsmidler (f.eks. konsekvent, rettidig og kontinuerlig brug af p-piller, plaster, ring, implantat eller injektion, der har nået fuld effekt før dosering). Hvis patienten bruger p-piller, plaster eller ring, skal en barrieremetode (f.eks. han-/hunkondom, kasket eller mellemgulv plus sæddræbende middel) også anvendes på tidspunktet for potentielt reproduktiv seksuel aktivitet.
    • Være i et stabilt, langsigtet monogamt forhold, pr. PI-vurdering, med en partner, der ikke udgør nogen potentiel graviditetsrisiko, f.eks. har gennemgået en vasektomi mindst 6 måneder før første dosis af undersøgelsesmiddel eller er af samme køn som patient.
    • Har fået en hysterektomi og/eller en bilateral tubal ligering eller begge æggestokke fjernet.

Ekskluderingskriterier:

• Allergi over for ethvert AMB-produkt eller enhver komponent af CAMB (f.eks. phosphatidylserin)
• Har tegn på systemiske svampeinfektioner, der kræver intravenøs antifungal behandling
• Gravide eller ammende kvinder og kvinder, der har til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden
• Havde en samtidig medicinsk tilstand, der kunne interferere med undersøgelsens lægemiddelvurdering, eller som er en kontraindikation for den foreslåede undersøgelsesbehandling baseret på kendt lægemiddelsikkerhedsprofil eller toksicitet.

• Havde nogen af ​​følgende laboratorieabnormiteter ved screeningsbesøget:

  • Alanin Transaminase (ALT), Aspartat Transaminase (AST) og Alkaline phosphatase (ALP) > 2,5 gange den øvre grænse for normal (ULN).
  • Totalt bilirubinniveau > 2,5 gange ULN
  • Serumkreatininniveau > 2 gange ULN
  • Absolut neutrofiltal mindre end 500 celler/mikroliter
  • Kaliumniveau mindre end eller lig med 3,5 mmol/L
• Eksponering for ethvert forsøgsmiddel inden for 4 uger før dag 0 (basislinje).
• Aktuel eller nylig historie (sidste 12 måneder) med stof- eller alkoholmisbrug.
• Anvendelse af intravenøse AMB-produkter inden for 1 uge efter påbegyndelse af administration af studiemedicin
• Anvendelse af ikke-intravenøse AMB-produkter (såsom orale AMB-svish) inden for 72 timer før påbegyndelse af administration af studielægemidlet
• Forsøgspersoner, der modtager kaliumtilskud.
• Enhver anden tilstand, som investigator mener, vil forstyrre patientens evne til at give informeret samtykke, overholde undersøgelsesinstruktioner, eller som kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe forsøgspersonen i unødig risiko.