FLYSYN i MRD Positiv AML (FLYSYN-101)

Inklusionskriterier:

• Ålder ≥18 år vid tidpunkten för frivilligt undertecknande av ett IEC-godkänt informerat samtycke, det finns ingen övre åldersgräns
• Diagnos av AML enligt WHOs kriterier
• Bekräftat FLT3-uttryck på leukemiceller
• Känd mutationsstatus för FLT3 (FLT3-ITD, FLT3-TKD, FLT3 vildtyp)
• Hematologisk CR (ANC-antal >1 000/μL, trombocyter > 100 000/μL), men MRD-positivitet (bestäms av NGS och NPM1 RT-PCR, där tillämpligt) efter någon terapi förutom allogen stamcellstransplantation
• Förväntad livslängd > 3 månader
• ECOG-prestandastatus ≤ 2
• Försökspersonen måste vara villig att ta emot transfusion av blodprodukter
• Var villig och kapabel att följa studieprotokollet under hela studiens varaktighet
• Kvinnor i fertil ålder (FCBP) måste genomgå upprepade graviditetstest (serum eller urin) och resultaten måste vara negativa
• Tillförlitlig preventivmedel bör bibehållas under hela studien och i 6 månader efter studiebehandlingen
• Såvida man inte utövar fullständig avhållsamhet från heterosexuellt samlag, måste sexuellt aktiv FCBP gå med på att använda adekvata preventivmetoder
• Män (inklusive de som har genomgått en vasektomi) måste använda en effektiv barriärmetod för preventivmedel under hela studien och i 6 månader efter studiebehandlingen om de är sexuellt aktiva med en kvinna i fertil ålder.

• Alla ämnen måste:

  • förstå att undersökningsprodukten kan ha en potentiell teratogen risk.
  • få råd om graviditetsförebyggande åtgärder och risker för fosterexponering.
  • kunna följa alla studierelaterade procedurer, läkemedelsanvändning och utvärderingar.

Exklusions kriterier:

Närvaron av NÅGOT av följande kriterier kommer att utesluta en patient från studieregistrering:

• Patienter som fortsätter till hematopoetisk stamcellstransplantation (lämplig kandidat och donator tillgänglig, informerat samtycke från patienten)
• Gravida eller ammande kvinnor
• >5 % blaster vid benmärg eller extramedullär sjukdom
• Behandling med monoklonal antikropp inom 3 månader före behandling med FLYSYN eller känd immunglobulinintolerans
• Känd positivitet för HIV, aktiv HBV, HCV eller Hepatit A-infektion
• Inget samtycke till registrering, lagring och bearbetning av de enskilda sjukdomsegenskaperna och förloppet samt uppgifter från husläkare och/eller andra läkare som är involverade i behandlingen om studiedeltagande
• Inget samtycke till biobank
• Förekomst av något medicinskt/psykiatriskt tillstånd eller laboratorieavvikelser som kan begränsa fullständig överensstämmelse med studien, öka risken förknippad med studiedeltagande eller administrering av studieläkemedel, eller kan störa tolkningen av studieresultat och, enligt utredarens bedömning, skulle göra patienten olämplig för inträde i denna studie
• Tidigare maligniteter, andra än AML/MDS, såvida inte patienten har varit fri från sjukdomen i ≥ 2 år. Undantag inkluderar följande: basalcellscancer i huden, karcinom in situ i livmoderhalsen, cancer in situ i bröstet, histologiskt fynd av prostatacancer av TNM stadium T1
• Patienter som får någon medicin som anges i bilaga IV "Förbjudna läkemedel" (inom 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet)
• Okontrollerad infektion, t.ex. infektion fortskrider under adekvat antimikrobiell/svampdödande/antiviral behandling
• Patienter under pågående behandling med annat prövningsläkemedel eller som har behandlats med prövningsläkemedel inom 14 dagar efter screening
• Nuvarande behandling med immunsuppressiva medel
• Systemiska sjukdomar (kardiovaskulära, njur-, lever-, etc.) som skulle förhindra studiebehandling (t.ex. kreatinin >1,5x övre normala serumnivå; bilirubin, AST eller AP >2.5x övre normal serumnivå; hjärtsvikt NYHA III/IV; allvarlig obstruktiv eller restriktiv ventilationsstörning)