FLYSYN MRD pozitív AML-ben (FLYSYN-101)

Bevételi kritériumok:

• Életkor ≥18 év az IEC által jóváhagyott beleegyező nyilatkozat önkéntes aláírásakor, nincs felső korhatár
• Az AML diagnózisa a WHO kritériumai szerint
• Megerősített FLT3 expresszió leukémiás sejteken
• Az FLT3 ismert mutációs státusza (FLT3-ITD, FLT3-TKD, FLT3 vad típusú)
• Hematológiai CR (ANC szám > 1000/μL, trombociták > 100 000/μL), de MRD pozitivitás (amelyet adott esetben NGS és NPM1 RT-PCR módszerrel határoztak meg) bármilyen terápia után, kivéve allogén őssejt transzplantációt
• Várható élettartam > 3 hónap
• ECOG teljesítmény állapota ≤ 2
• Az alanynak hajlandónak kell lennie vérkészítmények transzfúziójára
• Legyen hajlandó és képes megfelelni a vizsgálati protokollnak a vizsgálat időtartama alatt
• A fogamzóképes nőket (FCBP) ismétlődő terhességi tesztnek kell alávetni (szérum vagy vizelet), és az eredménynek negatívnak kell lennie
• A megbízható fogamzásgátlást fenn kell tartani a vizsgálat teljes ideje alatt és a vizsgálati kezelés után 6 hónapig
• Hacsak nem gyakorolja a heteroszexuális közösüléstől való teljes tartózkodást, a szexuálisan aktív FCBP-nek bele kell egyeznie a megfelelő fogamzásgátló módszerek használatába.
• A férfiaknak (beleértve azokat is, akiken vazektómián átestek) hatékony fogamzásgátlási gátló módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat teljes ideje alatt és a vizsgálati kezelés után 6 hónapig, ha szexuálisan aktívak fogamzóképes korú nővel.

• Minden tantárgynak kötelező:

  • megérteni, hogy a vizsgálati készítmény potenciális teratogén kockázattal járhat.
  • tanácsot kapjon a terhességgel kapcsolatos óvintézkedésekről és a magzati expozíció kockázatairól.
  • képes legyen megfelelni az összes tanulmányokkal kapcsolatos eljárásnak, gyógyszerhasználatnak és értékelésnek.

Kizárási kritériumok:

A következő kritériumok bármelyikének megléte kizárja a pácienst a vizsgálatból:

• Hematopoietikus őssejt-transzplantáción áteső betegek (megfelelő jelölt és donor rendelkezésre áll, a beteg tájékoztatáson alapuló beleegyezése)
• Terhes vagy szoptató nőstények
• >5% blastok csontvelőben vagy extramedulláris betegségben
• Kezelés monoklonális antitesttel a FLYSYN-kezelést megelőző 3 hónapon belül vagy ismert immunglobulin intolerancia
• Ismert pozitivitás HIV, aktív HBV, HCV vagy Hepatitis A fertőzésre
• Nem járul hozzá az egyes betegségjellemzők és lefolyás nyilvántartásához, tárolásához és feldolgozásához, valamint a háziorvos és/vagy a kezelésben részt vevő egyéb orvosok vizsgálatban való részvételére vonatkozó tájékoztatásához.
• Nincs hozzájárulás a biobanki használathoz
• Bármilyen orvosi/pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi rendellenesség jelenléte, amely korlátozhatja a vizsgálatnak való teljes megfelelést, növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná tenni a pácienst a vizsgálatba való belépésre
• Korábbi rosszindulatú daganatok, az AML/MDS kivételével, kivéve, ha az alany legalább 2 éve mentes a betegségtől. Ez alól kivételt képeznek a következők: bőr bazálissejtes karcinóma, méhnyak in situ karcinóma, emlőrák in situ, T1 stádiumú TNM prosztatarák szövettani lelete
• Azok a betegek, akik a IV. függelékben „Tiltott gyógyszerek” felsorolt ​​bármely gyógyszert kapnak (a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 14 napon belül)
• Nem kontrollált fertőzés, pl. megfelelő antimikrobiális/gombaellenes/vírusellenes kezelés mellett előrehaladó fertőzés
• A szűrést követő 14 napon belül más vizsgálati gyógyszeres kezelés alatt álló vagy vizsgálati gyógyszerrel kezelt betegek
• Jelenlegi kezelés immunszuppresszív szerekkel
• Szisztémás betegségek (szív- és érrendszeri, vese-, máj- stb.), amelyek megakadályozzák a vizsgálati kezelést (pl. kreatinin > 1,5-szerese a normál szérumszint felső részének; bilirubin, AST vagy AP > 2,5x a normál szérumszint felső részén; szívelégtelenség NYHA III/IV; súlyos obstruktív vagy restriktív lélegeztetési zavar)