FLYSYN v MRD Pozitivní AML (FLYSYN-101)

Kritéria pro zařazení:

• Věk ≥18 let v době dobrovolného podpisu informovaného souhlasu schváleného IEC, neexistuje žádná horní věková hranice
• Diagnostika AML podle kritérií WHO
• Potvrzená exprese FLT3 na leukemických buňkách
• Známý mutační stav FLT3 (FLT3-ITD, FLT3-TKD, FLT3 divoký typ)
• Hematologická CR (počet ANC > 1 000/μL, trombocyty > 100 000/μL), ale MRD pozitivita (stanovená NGS a NPM1 RT-PCR, kde je to relevantní) po jakékoli terapii kromě alogenní transplantace kmenových buněk
• Předpokládaná délka života > 3 měsíce
• Stav výkonu ECOG ≤ 2
• Subjekt musí být ochoten přijímat transfuzi krevních produktů
• Být ochoten a schopen dodržovat protokol studie po dobu trvání studie
• Ženy ve fertilním věku (FCBP) musí podstoupit opakované těhotenské testy (sérum nebo moč) a výsledky musí být negativní
• Spolehlivá antikoncepce by měla být udržována po celou dobu studie a 6 měsíců po léčbě ve studii
• Pokud sexuálně aktivní FCBP nepraktikuje úplnou abstinenci od heterosexuálního styku, musí souhlasit s použitím adekvátních antikoncepčních metod.
• Muži (včetně těch, kteří podstoupili vasektomii) musí používat účinnou bariérovou metodu antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 6 měsíců po studijní léčbě, pokud jsou sexuálně aktivní se ženou ve fertilním věku

• Všechny předměty musí:

  • pochopit, že hodnocený přípravek může mít potenciální teratogenní riziko.
  • být informováni o preventivních opatřeních v těhotenství a rizicích expozice plodu.
  • být schopen vyhovět všem postupům souvisejícím se studií, užíváním léků a hodnocením.

Kritéria vyloučení:

Přítomnost JAKÉHOKOLI z následujících kritérií vyloučí pacienta ze zařazení do studie:

• Pacienti přistupující k transplantaci krvetvorných buněk (dostupný vhodný kandidát a dárce, informovaný souhlas pacienta)
• Těhotné nebo kojící ženy
• >5 % blastů v kostní dřeni nebo extramedulární onemocnění
• Léčba monoklonální protilátkou během 3 měsíců před léčbou FLYSYN nebo známou intolerancí imunoglobulinů
• Známá pozitivita infekce HIV, aktivní HBV, HCV nebo hepatitidy A
• Žádný souhlas s registrací, uchováváním a zpracováním jednotlivých charakteristik a průběhu onemocnění, jakož i informací rodinného lékaře a/nebo jiných lékařů zapojených do léčby o účasti ve studii
• Žádný souhlas s biobankovnictvím
• Přítomnost jakéhokoli zdravotního/psychiatrického stavu nebo laboratorních abnormalit, které mohou omezit plnou shodu se studií, zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním léčiva ve studii nebo mohou narušit interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by mohly učinit pacienta nevhodným pro vstup do této studie
• Předchozí anamnéza malignit, jiných než AML/MDS, pokud subjekt nebyl bez onemocnění po dobu ≥ 2 let. Mezi výjimky patří: bazaliom kůže, karcinom in situ děložního čípku, karcinom in situ prsu, histologický nález karcinomu prostaty TNM stadia T1
• Pacienti užívající jakýkoli lék uvedený v příloze IV „Zakázané léky“ (během 14 dnů před první dávkou studovaného léku)
• Nekontrolovaná infekce, např. infekce progredující při adekvátní antimikrobiální/antimykotické/antivirové léčbě
• Pacienti v probíhající léčbě jiným hodnoceným lékem nebo pacienti léčení hodnoceným lékem do 14 dnů od screeningu
• Současná léčba imunosupresivy
• Systémová onemocnění (kardiovaskulární, renální, jaterní atd.), která by bránila studované léčbě (např. kreatinin >1,5násobek horní normální sérové ​​hladiny; bilirubin, AST nebo AP >2,5násobek horní normální sérové ​​hladiny; srdeční selhání NYHA III/IV; závažné obstrukční nebo restriktivní ventilační porucha)