FLYSYN em MRD positivo AML (FLYSYN-101)

Critério de inclusão:

• Idade ≥18 anos no momento da assinatura voluntária de um consentimento informado aprovado pela IEC, não há limite máximo de idade
• Diagnóstico de LMA de acordo com os critérios da OMS
• Expressão confirmada de FLT3 em células leucêmicas
• Status mutacional conhecido de FLT3 (FLT3-ITD, FLT3-TKD, FLT3 tipo selvagem)
• CR hematológica (contagem de ANC > 1.000/μL, Trombócitos > 100.000/μL), mas positividade MRD (determinada por NGS e NPM1 RT-PCR, quando aplicável) após qualquer terapia, exceto transplante alogênico de células-tronco
• Expectativa de vida > 3 meses
• Status de desempenho ECOG ≤ 2
• O sujeito deve estar disposto a receber transfusão de hemoderivados
• Estar disposto e capaz de cumprir o protocolo do estudo durante o estudo
• Mulheres com potencial para engravidar (FCBP) devem ser submetidas a testes de gravidez repetitivos (soro ou urina) e os resultados devem ser negativos
• A contracepção confiável deve ser mantida durante todo o estudo e por 6 meses após o tratamento do estudo
• A menos que pratique abstinência completa de relações heterossexuais, o FCBP sexualmente ativo deve concordar em usar métodos contraceptivos adequados
• Homens (incluindo aqueles que fizeram vasectomia) devem usar um método contraceptivo de barreira eficaz durante todo o estudo e por 6 meses após o tratamento do estudo se forem sexualmente ativos com uma mulher com potencial para engravidar

• Todas as disciplinas devem:

  • entender que o produto sob investigação pode ter um potencial risco teratogênico.
  • ser aconselhado sobre as precauções de gravidez e os riscos de exposição fetal.
  • ser capaz de cumprir todos os procedimentos relacionados ao estudo, uso de medicamentos e avaliações.

Critério de exclusão:

A presença de QUALQUER um dos seguintes critérios excluirá um paciente da inscrição no estudo:

• Pacientes que seguem para transplante de células-tronco hematopoiéticas (candidato adequado e doador disponível, consentimento informado do paciente)
• Mulheres grávidas ou amamentando
• >5% de blastos na medula óssea ou doença extramedular
• Tratamento com anticorpo monoclonal dentro de 3 meses antes do tratamento com FLYSYN ou intolerância conhecida à imunoglobulina
• Positividade conhecida para infecção por HIV, HBV ativo, HCV ou hepatite A
• Sem consentimento para registro, armazenamento e processamento das características e curso da doença individual, bem como informações do médico de família e/ou outros médicos envolvidos no tratamento sobre a participação no estudo
• Sem consentimento para biobanking
• A presença de qualquer condição médica/psiquiátrica ou anormalidades laboratoriais que possam limitar a adesão total ao estudo, aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do medicamento do estudo ou interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador, tornar o paciente inapropriado para entrar neste estudo
• História prévia de malignidades, exceto AML/MDS, a menos que o sujeito esteja livre da doença por ≥ 2 anos. As exceções incluem o seguinte: carcinoma basocelular da pele, carcinoma in situ do colo do útero, carcinoma in situ da mama, achado histológico de câncer de próstata de estágio TNM T1
• Pacientes recebendo qualquer medicamento listado no Apêndice IV "Medicamentos Proibidos" (dentro de 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo)
• Infecção descontrolada, por ex. infecção progredindo sob tratamento antimicrobiano/antifúngico/antiviral adequado
• Pacientes em tratamento contínuo com outro medicamento experimental ou tratados com um medicamento experimental até 14 dias após a triagem
• Tratamento atual com agentes imunossupressores
• Doenças sistêmicas (cardiovasculares, renais, hepáticas, etc.) que impediriam o tratamento do estudo (por exemplo, creatinina >1,5x nível sérico normal superior; bilirrubina, AST ou PA >2,5x nível sérico normal superior; insuficiência cardíaca NYHA III/IV; grave distúrbio ventilatório obstrutivo ou restritivo)