Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt av botulinumtoxin på muskler hos barn med cerebral pares (TOXIMUS_CP)

14 januari 2020 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

Transversal monocentrisk studie av den anatomofysiologiska effekten av botulinumtoxin på den spastiska muskeln hos barn med cerebral pares

Cerebral pares (CP) är en grupp av icke-progressiv motorisk dysfunktion men som ofta förändras, sekundärt till skada eller hjärnavvikelser som uppstår i tidiga utvecklingsstadier. Hos barn med CP leder hjärnskadan till en försenad motorisk utveckling under de första veckorna, associerad med muskelspasticitet. Läkemedelsbehandlingar inkluderar orala behandlingar (baklofen och tizanidin) och injicerbara behandlingar som Botox (intramuskulär injektion) och neurolys med alkohol eller fenol (lokal injektion i nerven).

När det gäller botulinumtoxin finns det ingen studie som ifrågasätter dess effektivitet. Emellertid hittades ingen publikation om patofysiologin för mänsklig muskel hos CP-barnet efter toxininjektion. Toxinets verkan på den neuromuskulära korsningen (NMJ) och muskelstrukturen är okänd hos barn med CP.

Det primära syftet med denna studie är att beskriva strukturella abnormiteter i CP-barnets muskel efter multipla toxininjektioner i termer av NMJ-fragmentering och axonal groning.

Sekundära mål:

För att utvärdera sambandet mellan:

  • Svårighetsgraden av den motoriska funktionsnedsättningen och muskelstrukturella abnormiteter.
  • Det kliniska måttet på spasticitet och muskelstrukturella abnormiteter.
  • Att jämföra strukturen spastiska muskler med toxininjektioner och spastiska muskler utan toxininjektioner

För muskler med flera toxininjektioner, utvärdera förhållandet mellan:

  • Antalet giftinjektioner och muskelstrukturella abnormiteter.
  • Datumet för den första injektionen och muskelstrukturella abnormiteter.
  • Den totala dosen av injicerat toxin i muskeln och dess strukturella abnormiteter.
  • Arten av produkten som injiceras i muskeln och dess strukturella abnormiteter.

Denna innovativa studie kommer att förbättra kunskapen om effekterna av långvariga botulinumtoxininjektioner på muskeln (och därför dess säkerhet vid vanlig vård), på den spastiska muskeln NMJ hos CP-barn, på patofysiologin hos CP-barnets muskel.

Alla besök alla handlingar kommer att utföras enligt vanlig patientuppföljning. Endast en biopsi kommer att utföras i tillägg, tagen från en injicerad muskel under en planerad operation. En biopsi kan också utföras på en muskel utan toxininjektion om handlingen möjliggörs av den planerade operationen. Ingen biopsi kommer att göras på en muskel som inte kräver operation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder Barn > 7 år och <18 år
  • Med spastisk cerebral pares (alla grader av den kombinerade GMFCS).
  • Att ha en ortopedisk kirurgisk indikation redan planerad på de nedre extremiteterna
  • Får giftinjektioner
  • Med socialförsäkring
  • Vars föräldrar/föräldramyndighetsinnehavare har skrivit på samtyckesblanketten

Exklusions kriterier:

  • Patienter med en evolutionär CP
  • Barn med en baklofenpump
  • Barn som genomgick neurotomi eller funktionell dorsal rhizotomi, eller alkohol- eller fenolinjektioner

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Barn med spastisk CP som får giftinjektioner
Barn med spastisk cerebral pares som får giftinjektioner
Procedur: Muskelbiopsi
En biopsi (specifikt gjord för studien) av en muskel som redan har injicerats med botulinumtoxin innan patienten inkluderas i studien kommer att utföras, tagen under en planerad operation (för senaöverföring eller muskelförlängning). En biopsi av en muskel som aldrig har injicerats med botulinumtoxin kan utföras under operationen. Ingen biopsi kommer att göras på en medlem som inte skulle behöva opereras. Således kommer provtagning att utföras på en muskel som kräver en operation: 2 till 3 millimeter kommer att tas på 10 mm muskel innan överföring eller förlängning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av fragmentering av neuromuskulära korsningar (både kvalitativ och kvantitativ).
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Biopsien görs samtidigt med en planerad allmän anestesioperation (multisite operation). Biopsien är 2 till 3 mm x 10 mm. Det är en enkel och snabb gest, vanligtvis utövad av kirurg
Max 6 månader (operationstid)
Förekomst av axonal groning (kvalitativ).
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Max 6 månader (operationstid)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel muskler med fragmentering av neuromuskulära knutpunkter (både kvalitativ och kvantitativ) och/eller axonal groning (kvalitativ) enligt patientens GMFCS-grad (1 till 5).
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Gross Motor Function Classification System (GMFCS) är ett kliniskt klassificeringssystem på 5 nivåer som beskriver den grovmotoriska funktionen hos personer med cerebral pares utifrån självinitierade rörelseförmågor.
Max 6 månader (operationstid)
Andel muskler med fragmentering av neuromuskulära knutpunkter (både kvalitativ och kvantitativ) och/eller axonal groning (kvalitativ) enligt Ashworth-poäng.
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Ashworth-skalan är ett verktyg vid sängkanten för att bedöma muskelspasticitet hos patienter med neurologiska tillstånd. Ashworth får betyg enligt följande: 0, 1, 1+, 2, 3, 4.
Max 6 månader (operationstid)
Andel muskler med fragmentering av neuromuskulära knutpunkter (både kvalitativ och kvantitativ) och/eller axonal groning (kvalitativ) enligt Tardieu-poäng.
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Tardieu-skalan är ett verktyg vid sängkanten för att bedöma muskelspasticitet hos patienter med neurologiska tillstånd. Tardieu skala betyg från 0 till 5.
Max 6 månader (operationstid)
Andel muskler med neuromuskulära knutpunkter fragmentering (både kvalitativ och kvantitativ) och/eller axonal groning (kvalitativ) enligt antalet toxininjektioner i muskeln.
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Max 6 månader (operationstid)
Andel muskler med fragmentering av neuromuskulära knutpunkter (både kvalitativ och kvantitativ) och/eller axonal groning (kvalitativ) enligt fördröjningen (i månader) sedan den första toxininjektionen i muskeln
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Max 6 månader (operationstid)
Andel muskler med fragmentering av neuromuskulära knutpunkter (både kvalitativ och kvantitativ) och/eller axonal groning (kvalitativ) enligt den totala volymen (IE) av injicerat toxin sedan den första injektionen i muskeln.
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Max 6 månader (operationstid)
Andel muskler med fragmentering av neuromuskulära knutpunkter (både kvalitativ och kvantitativ) och/eller axonal groning (kvalitativ) enligt märket på det injicerade toxinet (Botox® eller Dysport®).
Tidsram: Max 6 månader (operationstid)
Max 6 månader (operationstid)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 oktober 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

10 januari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

10 januari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2016

Första postat (Uppskatta)

2 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 januari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 januari 2020

Senast verifierad

1 januari 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 69HCL15_0540
  • 2016-001610-24 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera