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Effetto della tossina botulinica sui muscoli dei bambini con paralisi cerebrale (TOXIMUS_CP)

14 gennaio 2020 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Studio Monocentrico Trasversale Dell'Effetto Anatomofisiologico Della Tossina Botulinica Sul Muscolo Spastico Di Bambini Con Paralisi Cerebrale

La paralisi cerebrale (CP) è un gruppo di disfunzioni motorie non progressive ma spesso mutevoli, secondarie a lesioni o anomalie cerebrali che si verificano nelle prime fasi dello sviluppo. Nei bambini con PC, la lesione cerebrale porta a un ritardo dello sviluppo motorio nelle prime settimane, associato a spasticità muscolare. I trattamenti farmacologici comprendono trattamenti orali (baclofene e tizanidina) e trattamenti iniettabili come Botox (iniezione intramuscolare) e neurolisi con alcol o fenolo (iniezione locale nel nervo).

Per quanto riguarda la tossina botulinica, nessuno studio ne mette in dubbio l'efficacia. Tuttavia, non è stata trovata alcuna pubblicazione sulla fisiopatologia del muscolo umano del bambino CP dopo l'iniezione di tossina. L'azione della tossina sulla giunzione neuromuscolare (NMJ) e sulla struttura muscolare è sconosciuta nei bambini con CP.

L'obiettivo principale di questo studio è descrivere le anomalie strutturali del muscolo del bambino CP a seguito di iniezioni multiple di tossina in termini di frammentazione NMJ e germogliamento assonale.

Obiettivi secondari:

Per valutare la relazione tra:

  • La gravità della compromissione motoria e delle anomalie strutturali muscolari.
  • La misura clinica della spasticità e delle anomalie strutturali muscolari.
  • Confrontare la struttura muscoli spastici con iniezioni di tossine e muscoli spastici senza iniezioni di tossine

Per i muscoli con più iniezioni di tossine, valutare la relazione tra:

  • Il numero di iniezioni di tossine e anomalie strutturali muscolari.
  • La data della prima iniezione e anomalie strutturali muscolari.
  • La dose totale di tossina iniettata nel muscolo e le sue anomalie strutturali.
  • La natura del prodotto iniettato nel muscolo e le sue anomalie strutturali.

Questo studio innovativo migliorerà le conoscenze sugli effetti delle iniezioni di tossina botulinica a lungo termine sul muscolo (e quindi la sua sicurezza nelle cure abituali), sul muscolo spastico NMJ dei bambini con CP, sulla fisiopatologia del muscolo del bambino con CP.

Tutte le visite e tutti gli atti saranno eseguiti secondo il consueto follow-up del paziente. Inoltre verrà eseguita solo una biopsia, prelevata da un muscolo iniettato durante un'operazione pianificata. Una biopsia può anche essere eseguita su un muscolo senza iniezione di tossina se l'atto è reso possibile dall'intervento chirurgico pianificato. Non verrà effettuata alcuna biopsia su un muscolo che non richiederebbe un intervento chirurgico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età Bambini > 7 anni e <18 anni
  • Con paralisi cerebrale spastica (tutti i gradi del GMFCS combinato
  • Avere un'indicazione chirurgica ortopedica già programmata sugli arti inferiori
  • Ricevere iniezioni di tossine
  • Con copertura previdenziale
  • I cui genitori/titolari della patria potestà hanno firmato il modulo di assenso

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con PC evolutiva
  • Bambini con una pompa al baclofene
  • Bambini sottoposti a neurotomia o rizotomia dorsale funzionale o iniezioni di alcol o fenolo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bambini con PC spastica che ricevono iniezioni di tossine
Bambini con paralisi cerebrale spastica che ricevono iniezioni di tossina
Procedura: Biopsia muscolare
Verrà eseguita una biopsia (eseguita appositamente per lo studio) di un muscolo a cui è già stata iniettata la tossina botulinica prima dell'inclusione del paziente nello studio, eseguita durante un intervento chirurgico pianificato (per il trasferimento del tendine o l'allungamento muscolare). Durante l'intervento chirurgico può essere eseguita una biopsia di un muscolo che non è mai stato iniettato con tossina botulinica. Non verrà effettuata alcuna biopsia su un membro che non richiederebbe un intervento chirurgico. Pertanto il campionamento sarà condotto su un muscolo che richiede un intervento chirurgico: da 2 a 3 millimetri saranno prelevati da 10 mm di muscolo prima del trasferimento o dell'allungamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza di frammentazione delle giunzioni neuromuscolari (sia qualitativa che quantitativa).
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
La biopsia viene eseguita contemporaneamente a un intervento di anestesia generale programmato (chirurgia multisito). La biopsia è da 2 a 3 mm x 10 mm. È un gesto semplice e veloce, solitamente praticato dal chirurgo
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
Presenza di germogli assonali (qualitativo).
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di muscoli con frammentazione delle giunzioni neuromuscolari (sia qualitativa che quantitativa) e/o germinazione assonale (qualitativa) in base al grado GMFCS del paziente (da 1 a 5).
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
Il sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) è un sistema di classificazione clinica a 5 livelli che descrive la funzione motoria grossolana delle persone con paralisi cerebrale sulla base delle capacità di movimento autoiniziate.
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
Proporzione di muscoli con frammentazione delle giunzioni neuromuscolari (sia qualitativa che quantitativa) e/o germinazione assonale (qualitativa) secondo il punteggio di Ashworth.
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
La scala di Ashworth è uno strumento da comodino per valutare la spasticità muscolare nei pazienti con condizioni neurologiche. Ashworth valuta come segue: 0, 1, 1+, 2, 3, 4.
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
Proporzione di muscoli con frammentazione delle giunzioni neuromuscolari (sia qualitativa che quantitativa) e/o germinazione assonale (qualitativa) secondo il punteggio di Tardieu.
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
La scala Tardieu è uno strumento da comodino per valutare la spasticità muscolare nei pazienti con condizioni neurologiche. Gradi della scala Tardieu da 0 a 5.
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
Proporzione di muscoli con frammentazione delle giunzioni neuromuscolari (sia qualitativa che quantitativa) e/o germinazione assonale (qualitativa) in base al numero di iniezioni di tossina nel muscolo.
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
Proporzione di muscoli con frammentazione delle giunzioni neuromuscolari (sia qualitativa che quantitativa) e/o germinazione assonale (qualitativa) in base al ritardo (in mesi) dalla prima iniezione di tossina nel muscolo
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
Proporzione di muscoli con frammentazione delle giunzioni neuromuscolari (sia qualitativa che quantitativa) e/o germinazione assonale (qualitativa) in base al volume totale (UI) di tossina iniettata dalla prima iniezione nel muscolo.
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
Proporzione di muscoli con frammentazione delle giunzioni neuromuscolari (sia qualitativa che quantitativa) e/o germinazione assonale (qualitativa) in base alla marca della tossina iniettata (Botox® o Dysport®).
Lasso di tempo: 6 mesi massimo (tempo dell'intervento)
6 mesi massimo (tempo dell'intervento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Hospices Civils de Lyon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

10 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

10 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

2 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL15_0540
  • 2016-001610-24 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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