Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ toksyny botulinowej na mięśnie dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (TOXIMUS_CP)

14 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Transwersalne monocentryczne badanie anatomicznego wpływu toksyny botulinowej na mięsień spastyczny dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym

Mózgowe porażenie dziecięce (CP) to grupa niepostępujących dysfunkcji ruchowych, ale często zmieniających się, wtórnych do urazów lub nieprawidłowości w mózgu, które występują we wczesnych stadiach rozwoju. U dzieci z MPD uszkodzenie mózgu prowadzi do opóźnienia rozwoju motorycznego w pierwszych tygodniach, któremu towarzyszy spastyczność mięśni. Leczenie farmakologiczne obejmuje terapie doustne (baklofen i tyzanidyna) oraz terapie iniekcyjne, takie jak botoks (wstrzyknięcie domięśniowe) i neuroliza alkoholem lub fenolem (miejscowe wstrzyknięcie do nerwu).

Jeśli chodzi o toksynę botulinową, nie ma badań kwestionujących jej skuteczność. Nie znaleziono jednak publikacji dotyczącej patofizjologii mięśnia ludzkiego dziecka z MPD po wstrzyknięciu toksyny. Działanie toksyny na połączenie nerwowo-mięśniowe (NMJ) i strukturę mięśni jest nieznane u dzieci z MPD.

Głównym celem tego badania jest opisanie nieprawidłowości strukturalnych mięśni dziecka z porażeniem mózgowym po wielokrotnych wstrzyknięciach toksyn pod względem fragmentacji NMJ i kiełkowania aksonów.

Cele drugorzędne:

Aby ocenić związek między:

  • Nasilenie upośledzenia motorycznego i nieprawidłowości w budowie mięśni.
  • Kliniczna miara spastyczności i nieprawidłowości strukturalnych mięśni.
  • Porównanie struktury mięśni spastycznych z zastrzykami z toksyn i mięśni spastycznych bez zastrzyków z toksyn

W przypadku mięśni poddanych wielokrotnym wstrzyknięciom toksyny, ocena związku między:

  • Liczba wstrzyknięć toksyn i nieprawidłowości w budowie mięśni.
  • Data pierwszego wstrzyknięcia i nieprawidłowości w budowie mięśni.
  • Całkowita dawka wstrzykniętej toksyny w mięsień i jego nieprawidłowości strukturalne.
  • Charakter produktu wstrzykniętego do mięśnia i jego nieprawidłowości strukturalne.

To innowacyjne badanie przyczyni się do poszerzenia wiedzy na temat wpływu długotrwałych iniekcji toksyny botulinowej na mięsień (a co za tym idzie jego bezpieczeństwa przy zwykłej opiece), na mięsień spastyczny NMJ dzieci z MPD, na patofizjologię mięśnia dziecka z MPD.

Wszystkie wizyty wszystkie czynności będą wykonywane zgodnie ze zwykłą obserwacją pacjenta. Dodatkowo zostanie wykonana tylko biopsja, pobrana z ostrzykniętego mięśnia podczas planowanej operacji. Biopsję można również wykonać na mięśniu bez wstrzyknięcia toksyny, jeśli czynność tę umożliwia planowana operacja. Żadna biopsja nie zostanie wykonana na mięśniu, który nie wymagałby operacji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek Dzieci > 7 lat i <18 lat
  • Ze spastycznym porażeniem mózgowym (wszystkie stopnie połączonego GMFCS
  • Posiadanie zaplanowanego już ortopedycznego wskazania chirurgicznego na kończynach dolnych
  • Przyjmowanie zastrzyków z toksyn
  • Z ubezpieczeniem społecznym
  • których rodzice / osoby sprawujące władzę rodzicielską podpisali formularz zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z ewoluującym CP
  • Dzieci z pompą baklofenową
  • Dzieci, które przeszły neurotomię lub funkcjonalną rizotomię grzbietową lub zastrzyki z alkoholu lub fenolu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dzieci ze spastycznym CP otrzymujące zastrzyki z toksyn
Dzieci ze spastycznym mózgowym porażeniem dziecięcym otrzymujące zastrzyki z toksyn
Procedura: Biopsja mięśnia
Wykonana zostanie biopsja (specjalnie wykonana na potrzeby badania) mięśnia, któremu przed włączeniem pacjenta do badania została już wstrzyknięta toksyna botulinowa, pobrana podczas planowanego zabiegu (przeniesienia ścięgna lub wydłużenia mięśnia). Podczas zabiegu można wykonać biopsję mięśnia, któremu nigdy nie podawano toksyny botulinowej. Żadna biopsja nie zostanie wykonana na członku, który nie wymagałby operacji. Tak więc pobieranie próbek zostanie przeprowadzone na mięśniu wymagającym operacji: 2 do 3 milimetrów zostanie pobrane z 10 mm mięśnia przed przeniesieniem lub wydłużeniem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność fragmentacji połączeń nerwowo-mięśniowych (zarówno jakościowych, jak i ilościowych).
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Biopsja jest wykonywana w tym samym czasie co planowana operacja w znieczuleniu ogólnym (chirurgia wielomiejscowa). Biopsja wynosi od 2 do 3 mm x 10 mm. Jest to prosty i szybki gest, zwykle wykonywany przez chirurga
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Obecność kiełkowania aksonów (jakościowo).
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek mięśni z fragmentacją połączeń nerwowo-mięśniowych (zarówno jakościowo, jak i ilościowo) i/lub kiełkowaniem aksonów (jakościowo) zgodnie ze stopniem GMFCS pacjenta (od 1 do 5).
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) to 5-poziomowy system klasyfikacji klinicznej, który opisuje funkcje motoryki dużej osób z mózgowym porażeniem dziecięcym na podstawie samoczynnych zdolności ruchowych.
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Odsetek mięśni z fragmentacją połączeń nerwowo-mięśniowych (zarówno jakościowo, jak i ilościowo) i/lub kiełkowaniem aksonów (jakościowo) według skali Ashwortha.
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Skala Ashwortha jest przyłóżkowym narzędziem do oceny spastyczności mięśniowej u pacjentów ze schorzeniami neurologicznymi. Oceny Ashwortha w następujący sposób: 0, 1, 1+, 2, 3, 4.
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Odsetek mięśni z fragmentacją połączeń nerwowo-mięśniowych (zarówno jakościowo, jak i ilościowo) i/lub kiełkowaniem aksonów (jakościowo) według skali Tardieu.
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Skala Tardieu jest przyłóżkowym narzędziem do oceny spastyczności mięśniowej u pacjentów ze schorzeniami neurologicznymi. Oceny w skali Tardieu od 0 do 5.
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Odsetek mięśni z fragmentacją połączeń nerwowo-mięśniowych (zarówno jakościowo, jak i ilościowo) i/lub kiełkowaniem aksonów (jakościowo) w zależności od liczby wstrzyknięć toksyny do mięśnia.
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Odsetek mięśni z fragmentacją połączeń nerwowo-mięśniowych (zarówno jakościowo, jak i ilościowo) i/lub kiełkowaniem aksonów (jakościowo) zgodnie z opóźnieniem (w miesiącach) od pierwszego wstrzyknięcia toksyny do mięśnia
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Odsetek mięśni z fragmentacją połączeń nerwowo-mięśniowych (zarówno jakościowo, jak i ilościowo) i/lub kiełkowaniem aksonów (jakościowo) zgodnie z całkowitą objętością (j.m.) wstrzykniętej toksyny od pierwszego wstrzyknięcia do mięśnia.
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Odsetek mięśni z fragmentacją połączeń nerwowo-mięśniowych (zarówno jakościowo, jak i ilościowo) i/lub kiełkowaniem aksonów (jakościowo) zgodnie z marką wstrzykniętej toksyny (Botox® lub Dysport®).
Ramy czasowe: Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)
Maksymalnie 6 miesięcy (czas operacji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 października 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 69HCL15_0540
  • 2016-001610-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Porażenie mózgowe

Badania kliniczne na Biopsja mięśnia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj