Effekt av botulinumtoksin på musklene til barn med cerebral parese (TOXIMUS_CP)

Cerebral parese (CP) er en gruppe av ikke-progressiv motorisk dysfunksjon, men ofte i endring, sekundært til skade eller hjerneabnormiteter som oppstår i tidlige stadier av utviklingen. Hos barn med CP fører hjerneskaden til en forsinket motorisk utvikling de første ukene, assosiert med muskelspastisitet. Medikamentelle behandlinger inkluderer orale behandlinger (baklofen og tizanidin) og injiserbare behandlinger som Botox (intramuskulær injeksjon) og nevrolyse med alkohol eller fenol (lokal injeksjon i nerven).

Når det gjelder botulinumtoksin, er det ingen studie som stiller spørsmål ved effektiviteten. Imidlertid ble det ikke funnet noen publikasjon om patofysiologien til menneskelig muskel hos CP-barnet etter toksininjeksjon. Virkningen av toksinet på det nevromuskulære krysset (NMJ) og muskelstruktur er ukjent hos barn med CP.

Hovedmålet med denne studien er å beskrive strukturelle abnormiteter i CP-barnets muskel etter flere toksininjeksjoner når det gjelder NMJ-fragmentering og aksonal spiring.

Sekundære mål:

For å evaluere forholdet mellom:

• Alvorlighetsgraden av motorisk svekkelse og muskelstrukturelle abnormiteter.
• Det kliniske målet på spastisitet og muskelstrukturelle abnormiteter.
• For å sammenligne strukturen spastiske muskler med giftinjeksjoner og spastiske muskler uten giftinjeksjoner

For muskler med flere toksininjeksjoner, vurdere forholdet mellom:

• Antall giftinjeksjoner og muskelstrukturelle abnormiteter.
• Datoen for den første injeksjonen og muskelstrukturelle abnormiteter.
• Den totale dosen av injisert toksin i muskelen og dens strukturelle abnormiteter.
• Arten av produktet som injiseres i muskelen og dets strukturelle abnormiteter.

Denne innovative studien vil forbedre kunnskapen om effekten av langsiktige botulinumtoksin-injeksjoner på muskelen (og dermed sikkerheten ved vanlig pleie), på den spastiske muskel-NMJ hos CP-barn, på patofysiologien til CP-barnets muskel.

Alle besøkene alle handlinger vil bli utført i henhold til vanlig pasientoppfølging. Det vil kun bli utført en biopsi i tillegg, tatt fra en injisert muskel under en planlagt operasjon. En biopsi kan også utføres på en muskel uten toksininjeksjon hvis handlingen er muliggjort av den planlagte operasjonen. Det vil ikke bli tatt biopsi på en muskel som ikke krever kirurgi.