Effekt af botulinumtoksin på muskler hos børn med cerebral parese (TOXIMUS_CP)

Cerebral parese (CP) er en gruppe af ikke-progressiv motorisk dysfunktion, men ofte skiftende, sekundært til skade eller hjerneabnormiteter, der opstår i tidlige udviklingsstadier. Hos børn med CP fører hjerneskaden til en forsinket motorisk udvikling i de første uger, forbundet med muskelspasticitet. Lægemiddelbehandlinger omfatter orale behandlinger (baclofen og tizanidin) og injicerbare behandlinger som Botox (intramuskulær injektion) og neurolyse med alkohol eller phenol (lokal injektion i nerven).

Med hensyn til botulinumtoksin er der ingen undersøgelse, der sætter spørgsmålstegn ved dets effektivitet. Der blev imidlertid ikke fundet nogen publikation om patofysiologien af ​​human muskel hos CP-barnet efter toksininjektion. Virkningen af ​​toksinet på den neuromuskulære forbindelse (NMJ) og muskelstruktur er ukendt hos børn med CP.

Det primære formål med denne undersøgelse er at beskrive strukturelle abnormiteter i CP-barnets muskel efter multiple toksininjektioner i form af NMJ-fragmentering og aksonal spiring.

Sekundære mål:

For at vurdere forholdet mellem:

• Sværhedsgraden af ​​den motoriske svækkelse og muskelstrukturelle abnormiteter.
• Det kliniske mål for spasticitet og muskelstrukturelle abnormiteter.
• At sammenligne strukturen spastiske muskler med toksininjektioner og spastiske muskler uden toksininjektioner

For muskler med flere toksininjektioner, vurdering af forholdet mellem:

• Antallet af toksininjektioner og muskelstrukturelle abnormiteter.
• Datoen for den første injektion og muskelstrukturelle abnormiteter.
• Den samlede dosis af injiceret toksin i musklen og dens strukturelle abnormiteter.
• Arten af ​​produktet indsprøjtet i musklen og dets strukturelle abnormiteter.

Denne innovative undersøgelse vil forbedre viden om virkningerne af langsigtede botulinumtoksin-injektioner på musklen (og derfor dens sikkerhed i sædvanlig pleje), på den spastiske muskel-NMJ hos CP-børn, på patofysiologien af ​​CP-barnets muskel.

Alle besøg alle handlinger vil blive udført i henhold til sædvanlig patientopfølgning. Derudover vil der kun blive udført en biopsi, taget fra en injiceret muskel under en planlagt operation. En biopsi kan også udføres på en muskel uden toksininjektion, hvis handlingen er muliggjort af den planlagte operation. Der vil ikke blive lavet biopsi på en muskel, der ikke kræver operation.