脳性麻痺の小児の筋肉に対するボツリヌス毒素の影響 (TOXIMUS_CP)
脳性麻痺児の痙性筋に対するボツリヌス毒素の解剖生理学的影響に関する横断的単中心研究
脳性麻痺 (CP) は非進行性の運動機能障害のグループですが、発達の初期段階で発生する損傷や脳の異常に続発して変化することがよくあります。 CP の小児では、脳損傷により、最初の数週間は筋肉のけいれんを伴う運動発達の遅れが生じます。 薬物治療には、経口治療（バクロフェンおよびチザニジン）、ボトックス（筋肉内注射）およびアルコールまたはフェノールによる神経溶解（神経への局所注射）などの注射治療が含まれます。
ボツリヌス毒素に関しては、その有効性を疑問視する研究はありません。 しかし、毒素注射後の CP 児の人間の筋肉の病態生理学に関する出版物は見つかりませんでした。 CP の小児における神経筋接合部 (NMJ) および筋肉構造に対するこの毒素の作用は不明です。
この研究の主な目的は、NMJ の断片化と軸索の発芽という観点から、複数回の毒素注射後の CP 児の筋肉の構造異常を説明することです。
二次的な目的:
次の間の関係を評価するには:
- 運動障害と筋肉の構造異常の重症度。
- 痙縮と筋肉の構造異常の臨床尺度。
- 毒素を注射したけいれん筋と毒素を注射しなかったけいれん筋の構造を比較する
複数の毒素注射を受けた筋肉について、次の関係を評価します。
- 毒素注射の回数と筋肉の構造異常。
- 最初の注射の日付と筋肉の構造異常。
- 筋肉に注入された毒素の総量とその構造的異常。
- 筋肉に注射される製品の性質とその構造的異常。
この革新的な研究は、長期のボツリヌス毒素注射が筋肉に及ぼす影響（したがって通常のケアにおける安全性）、CP児の痙性筋NMJ、CP児の筋肉の病態生理学に及ぼす影響に関する知識を向上させることになる。
すべての訪問では、すべての行為が通常の患者フォローアップに従って実行されます。 計画された手術中に注射された筋肉から採取される生検のみが追加で実行されます。 計画された手術によって生検が可能であれば、毒素を注射せずに筋肉の生検を行うこともあります。 手術を必要としない筋肉に対しては生検は行われません。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Bron、フランス、69500
- Hôpital Femme Mère Enfant
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 年齢 7歳以上18歳未満の子供
- 痙性脳性麻痺のある方（GMFCSを組み合わせた全グレード）
- 下肢にすでに整形外科的適応が計画されている
- 毒素注射を受ける
- 社会保障あり
- 親/親権者が同意書に署名している方
除外基準:
- 進化性CPを持つ患者
- バクロフェンポンプを持つ子供たち
- 神経切除術または機能的背根根茎切除術、またはアルコールまたはフェノール注射を受けた小児
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：毒素注射を受ける痙性CPの子供たち
毒素注射を受ける痙性脳性麻痺の子供たち
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患者を研究に参加させる前にすでにボツリヌス毒素が注射されている筋肉の生検（特に研究のために行われる）が実施され、計画された手術（腱移植または筋肉延長のため）中に採取されます。
ボツリヌス毒素を注射されていない筋肉の生検が手術中に行われる場合があります。
手術を必要としないメンバーに対しては生検は行われません。
したがって、サンプリングは手術が必要な筋肉で行われます。移植または延長する前に、10 mm の筋肉から 2 ～ 3 ミリメートルが採取されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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神経筋接合部の断片化の存在（定性的および定量的）。
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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生検は、予定された全身麻酔手術（多部位手術）と同時に行われます。
生検は 2 ～ 3 mm x 10 mm です。
これは、通常は外科医によって行われる、シンプルで素早いジェスチャーです。
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最長6ヶ月（手術期間）
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軸索の発芽の存在（定性的）。
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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最長6ヶ月（手術期間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者の GMFCS グレード (1 ～ 5) に応じた、神経筋接合部の断片化 (定性的および定量的) および/または軸索の発芽 (定性的) を伴う筋肉の割合。
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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粗大運動機能分類システム (GMFCS) は、自己開始運動能力に基づいて脳性麻痺のある人の粗大運動機能を説明する 5 レベルの臨床分類システムです。
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最長6ヶ月（手術期間）
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アシュワーススコアによる、神経筋接合部の断片化（定性的および定量的）および/または軸索の発芽（定性的）を伴う筋肉の割合。
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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アシュワース スケールは、神経学的症状を持つ患者の筋肉の痙縮を評価するためのベッドサイド ツールです。
アシュワースの等級は次のようになります: 0、1、1+、2、3、4。
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最長6ヶ月（手術期間）
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タルデュースコアによる神経筋接合部の断片化 (定性的および定量的) および/または軸索の発芽 (定性的) を伴う筋肉の割合。
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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Tardieu Scale は、神経学的症状を持つ患者の筋肉の痙縮を評価するためのベッドサイド ツールです。
タルデュー スケールは 0 から 5 までです。
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最長6ヶ月（手術期間）
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筋肉への毒素注射の回数に応じた、神経筋接合部の断片化 (定性的および定量的) および/または軸索の発芽 (定性的) を伴う筋肉の割合。
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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最長6ヶ月（手術期間）
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筋肉への最初の毒素注射からの遅延（月単位）に応じた、神経筋接合部の断片化（定性的および量的の両方）および/または軸索の発芽（定性的）を伴う筋肉の割合
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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最長6ヶ月（手術期間）
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筋肉への最初の注射以降、注射された毒素の総量 (IU) に応じた、神経筋接合部の断片化 (定性的および定量的) および/または軸索の発芽 (定性的) を伴う筋肉の割合。
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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最長6ヶ月（手術期間）
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注射された毒素のブランド（Botox® または Dysport®）に応じた、神経筋接合部の断片化（定性的および定量的）および/または軸索の発芽（定性的）を伴う筋肉の割合。
時間枠：最長6ヶ月（手術期間）
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最長6ヶ月（手術期間）
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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