A botulinum toxin hatása az agyi bénulásban szenvedő gyermekek izmaira (TOXIMUS_CP)
A botulinum toxin anatómofiziológiai hatásának transzverzális monocentrikus vizsgálata az agyi bénulásban szenvedő gyermekek görcsös izomzatára
A cerebrális bénulás (CP) a nem progresszív, de gyakran változó motoros diszfunkció csoportja, másodlagos sérülés vagy agyi rendellenességek következtében, amelyek a fejlődés korai szakaszában jelentkeznek. A CP-s gyermekeknél az agysérülés az első hetekben késleltetett motoros fejlődéshez vezet, ami izomgörcsösséggel jár. A gyógyszeres kezelések közé tartoznak az orális kezelések (baklofen és tizanidin) és az injekciós kezelések, mint például a Botox (intramuszkuláris injekció) és az alkohollal vagy fenollal végzett neurolízis (helyi injekció az idegbe).
A botulinum toxinnal kapcsolatban nincs olyan tanulmány, amely megkérdőjelezné annak hatékonyságát. Azonban nem találtak publikációt a CP gyermek emberi izomzatának patofiziológiájáról toxininjekció után. A toxin neuromuszkuláris csomópontra (NMJ) és izomszerkezetre gyakorolt hatása ismeretlen CP-s gyermekeknél.
Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja a CP gyermek izomzatának szerkezeti rendellenességeinek leírása többszörös toxin injekciót követően az NMJ fragmentáció és az axoncsírázás szempontjából.
Másodlagos célok:
A kapcsolat értékeléséhez:
- A motoros károsodás és az izomszerkezeti rendellenességek súlyossága.
- A spaszticitás és az izomszerkezeti rendellenességek klinikai mérőszáma.
- Összehasonlítani a spasztikus izmok szerkezetét toxin injekcióval és a spasztikus izmokat toxin injekcióval
Több toxin injekcióval rendelkező izmok esetében a következő összefüggések értékelése:
- A toxin injekciók száma és az izomszerkezeti rendellenességek.
- Az első injekció beadásának dátuma és az izomszerkezeti rendellenességek.
- Az izomba injektált toxin teljes dózisa és annak szerkezeti rendellenességei.
- Az izomba fecskendezett készítmény jellege és szerkezeti eltérései.
Ez az innovatív tanulmány fejleszti a hosszú távú botulinum toxin injekciók izomra gyakorolt hatásairól (és így annak biztonságosságáról a szokásos gondozás során), a CP-s gyermekek spasztikus izom-NMJ-jára, valamint a CP-s gyermek izomzatának patofiziológiájára vonatkozó ismereteket.
Minden vizit minden cselekménye a szokásos betegkövetés szerint történik. Ezen kívül csak biopsziát végeznek, amelyet a tervezett műtét során befecskendezett izomból vesznek. Biopszia toxin injekció nélkül is elvégezhető egy izomból, ha a műveletet a tervezett műtét lehetővé teszi. Nem készítenek biopsziát olyan izomra, amely nem igényel műtétet.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bron, Franciaország, 69500
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor 7 év feletti és 18 év alatti gyermekek
- Spasztikus cerebrális bénulással (a kombinált GMFCS minden fokozata
- Az alsó végtagokon már tervezett ortopédiai műtéti indikáció
- Méreginjekciók fogadása
- Társadalombiztosítási fedezettel
- Akinek a szülei/szülői jogkörrel rendelkezői aláírták a beleegyező nyilatkozatot
Kizárási kritériumok:
- Evolúciós CP-vel rendelkező betegek
- Gyermekek baklofen pumpával
- Neurotómián vagy funkcionális dorsalis rhizotómián, illetve alkohol- vagy fenol-injekción átesett gyermekek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Méreginjekciót kapó spasztikus CP-s gyermekek
Görcsös agyi bénulásban szenvedő gyermekek, akik toxin injekciót kapnak
|
Biopsziát készítenek (kifejezetten a vizsgálathoz) egy olyan izomból, amelybe már befecskendezték a botulinum toxint, mielőtt a beteget bevonták a vizsgálatba, egy tervezett műtét során (ínátvitel vagy izomhosszabbítás céljából).
A műtét során olyan izomból biopsziát lehet venni, amelybe soha nem fecskendeztek be botulinum toxint.
Olyan tagon nem készítenek biopsziát, amely nem igényel műtétet.
Így a műtétet igénylő izomból történik a mintavétel: 10 mm-es izomból 2-3 millimétert vesznek átvitel vagy meghosszabbítás előtt.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A neuromuszkuláris junctions fragmentáció jelenléte (mind minőségi, mind mennyiségi).
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
A biopsziát egy tervezett általános érzéstelenítési műtéttel (multisite műtét) egy időben végzik.
A biopszia 2-3 mm x 10 mm.
Ez egy egyszerű és gyors gesztus, amelyet általában sebész gyakorol
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
|
Axoncsírázás jelenléte (kvalitatív).
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az izmok aránya neuromuszkuláris csomópontok fragmentációjával (mind minőségi, mind mennyiségi) és/vagy axoncsírázással (kvalitatív) a beteg GMFCS-fokozatának megfelelően (1-től 5-ig).
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
A Gross Motor Function Classification System (GMFCS) egy 5 szintű klinikai osztályozási rendszer, amely leírja az agyi bénulásban szenvedők motoros működését az önindító mozgási képességek alapján.
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
|
A neuromuszkuláris csomópontok fragmentációjával (mind minőségi, mind mennyiségileg) és/vagy axonális kihajtással (kvalitatív) mutató izmok aránya az Ashworth-pontszám szerint.
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
Az Ashworth skála egy ágy melletti eszköz az izomgörcsök értékelésére neurológiai betegségekben szenvedő betegeknél.
Ashworth a következőképpen osztályoz: 0, 1, 1+, 2, 3, 4.
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
|
Az izmok aránya neuromuszkuláris csomópontok fragmentációjával (mind minőségi, mind mennyiségi) és/vagy axoncsírázással (kvalitatív) Tardieu-pontszám szerint.
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
A Tardieu-skála egy ágy melletti eszköz az izomgörcsök értékelésére neurológiai betegségekben szenvedő betegeknél.
Tardieu skála fokozatai 0-tól 5-ig.
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
|
A neuromuszkuláris csomópontok fragmentációjával (mind minőségileg, mind mennyiségileg) és/vagy axoncsírázással (kvalitatív) mutató izmok aránya az izomba adott toxininjekciók száma szerint.
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
|
|
A neuromuszkuláris csomópontok fragmentációjával (mind minőségi, mind mennyiségileg) és/vagy axoncsírázással (kvalitatív) mutató izmok aránya az izomba történő első toxininjekció óta eltelt idő (hónapokban) szerint
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
|
|
A neuromuszkuláris csomópontok fragmentációjával (mind minőségileg, mind mennyiségileg) és/vagy axoncsírázással (kvalitatív) mutató izmok aránya a beinjektált toxin össztérfogata (NE) szerint az első izomba történő injekció óta.
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
|
|
A neuromuszkuláris csomópontok fragmentációjával (mind minőségi, mind mennyiségileg) és/vagy axoncsírázással (kvalitatív) mutató izmok aránya a befecskendezett toxin márkája szerint (Botox® vagy Dysport®).
Időkeret: Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
Maximum 6 hónap (a műtét ideje)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 69HCL15_0540
- 2016-001610-24 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .