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Efecto de la toxina botulínica en los músculos de niños con parálisis cerebral (TOXIMUS_CP)

14 de enero de 2020 actualizado por: Hospices Civils de Lyon

Estudio Monocéntrico Transversal del Efecto Anatomofisiológico de la Toxina Botulínica en el Músculo Espástico de Niños con Parálisis Cerebral

La parálisis cerebral (PC) es un grupo de disfunciones motoras no progresivas pero a menudo cambiantes, secundarias a lesiones o anomalías cerebrales que se presentan en etapas tempranas del desarrollo. En niños con PC, la lesión cerebral conduce a un retraso en el desarrollo motor en las primeras semanas, asociado a espasticidad muscular. Los tratamientos farmacológicos incluyen tratamientos orales (baclofeno y tizanidina) y tratamientos inyectables como Botox (inyección intramuscular) y neurólisis con alcohol o fenol (inyección local en el nervio).

En cuanto a la toxina botulínica, no hay ningún estudio que cuestione su eficacia. Sin embargo, no se encontró ninguna publicación sobre la fisiopatología del músculo humano del niño con PC después de la inyección de la toxina. Se desconoce la acción de la toxina sobre la unión neuromuscular (UNM) y la estructura muscular en niños con parálisis cerebral.

El objetivo principal de este estudio es describir las anomalías estructurales del músculo del niño con PC después de múltiples inyecciones de toxina en términos de fragmentación de la UNM y crecimiento axonal.

Objetivos secundarios:

Para evaluar la relación entre:

  • La gravedad del deterioro motor y las anomalías estructurales musculares.
  • La medida clínica de espasticidad y anomalías estructurales musculares.
  • Comparar la estructura de músculos espásticos con inyecciones de toxina y músculo espástico sin inyecciones de toxina

Para músculos con múltiples inyecciones de toxinas, evaluar la relación entre:

  • El número de inyecciones de toxina y anomalías estructurales musculares.
  • La fecha de la primera inyección y anomalías estructurales del músculo.
  • La dosis total de toxina inyectada en el músculo y sus anomalías estructurales.
  • La naturaleza del producto inyectado en el músculo y sus anomalías estructurales.

Este estudio innovador mejorará el conocimiento sobre los efectos de las inyecciones de toxina botulínica a largo plazo en el músculo (y por lo tanto su seguridad en la atención habitual), en la UNM del músculo espástico de los niños con PC, en la fisiopatología del músculo del niño con PC.

Todas las visitas todos los actos se realizarán según el seguimiento habitual del paciente. Además, solo se realizará una biopsia, tomada de un músculo inyectado durante una operación planificada. También se puede realizar una biopsia en un músculo sin inyección de toxina si el acto es posible gracias a la cirugía planificada. No se realizará ninguna biopsia en un músculo que no requiera cirugía.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad Niños > 7 años y < 18 años
  • Con parálisis cerebral espástica (todos los grados del GMFCS combinado
  • Tener una indicación quirúrgica ortopédica ya prevista en los miembros inferiores
  • Recibir inyecciones de toxina
  • Con cobertura de seguridad social
  • Cuyos padres/titulares de la patria potestad hayan firmado el formulario de consentimiento

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con PC evolutiva
  • Niños con una bomba de baclofeno
  • Niños que se sometieron a neurotomía o rizotomía dorsal funcional, o inyecciones de alcohol o fenol

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Ciencia básica
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Niños con parálisis cerebral espástica que reciben inyecciones de toxina
Procedimiento: Biopsia muscular
Se realizará una biopsia (realizada específicamente para el estudio) de un músculo al que ya se le haya inyectado toxina botulínica antes de la inclusión del paciente en el estudio, tomada durante una cirugía planificada (para transferencia de tendón o alargamiento muscular). Se puede realizar una biopsia de un músculo que nunca ha sido inyectado con toxina botulínica durante la cirugía. No se realizará ninguna biopsia en un miembro que no requiera cirugía. Por lo tanto, el muestreo se realizará en un músculo que requiera cirugía: se tomarán de 2 a 3 milímetros en un músculo de 10 mm antes de la transferencia o el alargamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Presencia de fragmentación de uniones neuromusculares (tanto cualitativas como cuantitativas).
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
La biopsia se realiza al mismo tiempo que una cirugía de anestesia general programada (cirugía multisitio). La biopsia es de 2 a 3 mm x 10 mm. Es un gesto sencillo y rápido, que suele practicar el cirujano
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
Presencia de brotación axonal (cualitativa).
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de músculos con fragmentación de las uniones neuromusculares (tanto cualitativa como cuantitativa) y/o brotación axonal (cualitativa) según el grado GMFCS del paciente (1 a 5).
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
El Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS) es un sistema de clasificación clínica de 5 niveles que describe la función motora gruesa de las personas con parálisis cerebral sobre la base de las habilidades de movimiento autoiniciadas.
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
Proporción de músculos con fragmentación de las uniones neuromusculares (tanto cualitativa como cuantitativa) y/o brotación axonal (cualitativa) según la puntuación de Ashworth.
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
La escala de Ashworth es una herramienta de cabecera para evaluar la espasticidad muscular en pacientes con afecciones neurológicas. Ashworth califica de la siguiente manera: 0, 1, 1+, 2, 3, 4.
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
Proporción de músculos con fragmentación de las uniones neuromusculares (tanto cualitativa como cuantitativa) y/o brotación axonal (cualitativa) según la puntuación de Tardieu.
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
La Escala de Tardieu es una herramienta de cabecera para evaluar la espasticidad muscular en pacientes con afecciones neurológicas. Grados de la escala Tardieu de 0 a 5.
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
Proporción de músculos con fragmentación de las uniones neuromusculares (tanto cualitativa como cuantitativa) y/o brotación axonal (cualitativa) según el número de inyecciones de toxina en el músculo.
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
Proporción de músculos con fragmentación de las uniones neuromusculares (tanto cualitativa como cuantitativa) y/o brotación axonal (cualitativa) según el retraso (en meses) desde la primera inyección de toxina en el músculo
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
Proporción de músculos con fragmentación de las uniones neuromusculares (tanto cualitativa como cuantitativa) y/o brotación axonal (cualitativa) según el volumen total (UI) de toxina inyectada desde la primera inyección en el músculo.
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
Proporción de músculos con fragmentación de las uniones neuromusculares (tanto cualitativa como cuantitativa) y/o brotación axonal (cualitativa) según la marca de la toxina inyectada (Botox® o Dysport®).
Periodo de tiempo: 6 meses máximo (tiempo de la cirugía)
6 meses máximo (tiempo de la cirugía)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hospices Civils de Lyon

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de octubre de 2016

Finalización primaria (Actual)

10 de enero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

10 de enero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de julio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de enero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 69HCL15_0540
  • 2016-001610-24 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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