Влияние ботулинического токсина на мышцы детей с церебральным параличом (TOXIMUS_CP)
Трансверсальное моноцентрическое исследование анатомо-физиологического действия ботулинического токсина на спастические мышцы у детей с детским церебральным параличом
Детский церебральный паралич (ДЦП) представляет собой группу непрогрессирующих двигательных нарушений, но часто изменяющихся, вторичных по отношению к травмам или аномалиям головного мозга, возникающим на ранних стадиях развития. У детей с ДЦП черепно-мозговая травма приводит к задержке моторного развития в первые недели, связанной со спастичностью мышц. Медикаментозное лечение включает пероральное лечение (баклофен и тизанидин) и инъекционное лечение, такое как ботокс (внутримышечная инъекция) и невролиз алкоголем или фенолом (местная инъекция в нерв).
Что касается ботулинического токсина, то нет исследований, ставящих под сомнение его эффективность. Однако публикаций о патофизиологии мышц человека у ребенка с ДЦП после введения токсина не обнаружено. Действие токсина на нервно-мышечное соединение (НМС) и структуру мышц у детей с ДЦП неизвестно.
Основная цель этого исследования состоит в том, чтобы описать структурные аномалии мышц ребенка с ДЦП после множественных инъекций токсина с точки зрения фрагментации НМС и прорастания аксонов.
Второстепенные цели:
Чтобы оценить взаимосвязь между:
- Тяжесть двигательных нарушений и структурных аномалий мышц.
- Клиническая мера спастичности и структурных аномалий мышц.
- Сравнить строение спастических мышц с инъекциями токсинов и спастических мышц без инъекций токсинов.
Для мышц с многократными инъекциями токсина оценка взаимосвязи между:
- Количество инъекций токсина и структурных аномалий мышц.
- Дата первой инъекции и структурные аномалии мышц.
- Суммарная доза введенного токсина в мышцу и ее структурные аномалии.
- Природа продукта, введенного в мышцу, и ее структурные аномалии.
Это инновационное исследование улучшит знания о влиянии длительных инъекций ботулинического токсина на мышцу (и, следовательно, его безопасность при обычном лечении), на спастические мышечные связки у детей с ДЦП, на патофизиологию детской мышцы с ДЦП.
Все визиты все действия будут выполняться в соответствии с обычным наблюдением за пациентом. Дополнительно будет проводиться только биопсия, взятая из инъецированной мышцы во время плановой операции. Биопсия также может быть выполнена на мышце без инъекции токсина, если действие стало возможным благодаря запланированной операции. Биопсия не будет сделана на мышце, которая не требует хирургического вмешательства.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Bron, Франция, 69500
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст Дети > 7 лет и <18 лет
- При спастическом церебральном параличе (все степени комбинированной GMFCS
- Наличие запланированных ортопедических хирургических показаний на нижних конечностях
- Получение инъекций токсина
- С социальным обеспечением
- Чьи родители/обладатели родительских прав подписали форму согласия
Критерий исключения:
- Пациенты с эволютивным ХП
- Дети с баклофеновой помпой
- Дети, перенесшие невротомию или функциональную дорсальную ризотомию или инъекции спирта или фенола
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дети со спастической формой ДЦП, получающие инъекции токсина
Дети со спастическим церебральным параличом получают инъекции токсина
|
Будет выполнена биопсия (специально сделанная для исследования) мышцы, в которую уже был введен ботулотоксин до включения пациента в исследование, взятая во время плановой операции (для пересадки сухожилия или удлинения мышцы).
Во время операции может быть выполнена биопсия мышцы, в которую никогда не вводили ботулинический токсин.
Биопсия члена, который не требует хирургического вмешательства, проводиться не будет.
Таким образом, образец будет взят на мышце, требующей хирургического вмешательства: от 2 до 3 миллиметров будет взято 10-миллиметровая мышца перед переносом или удлинением.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Наличие фрагментации нервно-мышечных синапсов (как качественной, так и количественной).
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Биопсия выполняется одновременно с плановой операцией под общим наркозом (мультисайтовая хирургия).
Биопсия составляет 2-3 мм х 10 мм.
Это простой и быстрый жест, обычно практикуемый хирургом.
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
|
Наличие разрастания аксонов (качественное).
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля мышц с фрагментацией нервно-мышечных синапсов (как качественная, так и количественная) и/или прорастанием аксонов (качественная) в зависимости от степени GMFCS пациента (от 1 до 5).
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Система классификации общей двигательной функции (GMFCS) представляет собой 5-уровневую систему клинической классификации, которая описывает общую двигательную функцию людей с церебральным параличом на основе самостоятельных двигательных способностей.
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
|
Доля мышц с фрагментацией нервно-мышечных синапсов (как качественная, так и количественная) и/или прорастанием аксонов (качественная) по шкале Ашворта.
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Шкала Эшворта является прикроватным инструментом для оценки мышечной спастичности у пациентов с неврологическими заболеваниями.
Эшворт оценивает следующим образом: 0, 1, 1+, 2, 3, 4.
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
|
Доля мышц с фрагментацией нервно-мышечных синапсов (качественной и количественной) и/или прорастанием аксонов (качественной) по шкале Тардье.
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Шкала Тардье — это прикроватный инструмент для оценки мышечной спастичности у пациентов с неврологическими заболеваниями.
Шкала Тардье оценивается от 0 до 5.
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
|
Доля мышц с фрагментацией нервно-мышечных соединений (как качественная, так и количественная) и/или прорастанием аксонов (качественная) в зависимости от количества инъекций токсина в мышцу.
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
|
|
Доля мышц с фрагментацией нервно-мышечных синапсов (как качественной, так и количественной) и/или прорастанием аксонов (качественным) в зависимости от задержки (в месяцах) с момента первой инъекции токсина в мышцу
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
|
|
Доля мышц с фрагментацией нервно-мышечных соединений (как качественная, так и количественная) и/или прорастанием аксонов (качественная) в зависимости от общего объема (МЕ) введенного токсина с момента первой инъекции в мышцу.
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
|
|
Доля мышц с фрагментацией нервно-мышечных синапсов (как качественная, так и количественная) и/или прорастанием аксонов (качественная) в зависимости от марки введенного токсина (Ботокс® или Диспорт®).
Временное ограничение: Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Максимум 6 месяцев (время операции)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 69HCL15_0540
- 2016-001610-24 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .