Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv botulotoxinu na svaly dětí s dětskou mozkovou obrnou (TOXIMUS_CP)

14. ledna 2020 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Transverzální monocentrická studie anatomického účinku botulotoxinu na spastický sval dětí s dětskou mozkovou obrnou

Dětská mozková obrna (CP) je skupina neprogresivní motorické dysfunkce, která se však často mění, sekundární k poranění nebo mozkovým abnormalitám, ke kterým dochází v raných stádiích vývoje. U dětí s CP vede poranění mozku v prvních týdnech k opožděnému motorickému vývoji spojenému se svalovou spasticitou. Medikamentózní léčba zahrnuje perorální léčbu (baklofen a tizanidin) a injekční léčbu, jako je Botox (intramuskulární injekce) a neurolýza alkoholem nebo fenolem (lokální injekce do nervu).

Co se týče botulotoxinu, neexistuje žádná studie zpochybňující jeho účinnost. Nebyla však nalezena žádná publikace o patofyziologii lidského svalu dítěte s CP po injekci toxinu. Působení toxinu na nervosvalové spojení (NMJ) a svalovou strukturu u dětí s CP není známo.

Primárním cílem této studie je popsat strukturální abnormality dětského svalu CP po vícenásobných toxinových injekcích ve smyslu fragmentace NMJ a axonálního pučení.

Sekundární cíle:

Chcete-li vyhodnotit vztah mezi:

  • Závažnost motorického postižení a svalové strukturální abnormality.
  • Klinická míra spasticity a svalových strukturálních abnormalit.
  • Porovnat strukturu spastických svalů s toxinovými injekcemi a spastických svalů bez toxinových injekcí

U svalů s vícenásobnými injekcemi toxinu posouzení vztahu mezi:

  • Počet injekcí toxinu a strukturální abnormality svalů.
  • Datum první injekce a svalové strukturální abnormality.
  • Celková dávka injikovaného toxinu ve svalu a jeho strukturální abnormality.
  • Povaha přípravku aplikovaného do svalu a jeho strukturální abnormality.

Tato inovativní studie zlepší poznatky o účincích dlouhodobých botulotoxinových injekcí na sval (a tedy jeho bezpečnost v běžné péči), na spastický sval NMJ dětí s CP, na patofyziologii svalu CP dítěte.

Všechny návštěvy všechny úkony budou provedeny podle obvyklého sledování pacienta. Dodatečně bude provedena pouze biopsie odebraná z injekčně podaného svalu při plánované operaci. Biopsie může být také provedena na svalu bez injekce toxinu, pokud je akt možný díky plánované operaci. Na svalu, který by nevyžadoval operaci, nebude provedena žádná biopsie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk Děti > 7 let a <18 let
  • Se spastickou dětskou mozkovou obrnou (všechny stupně kombinované GMFCS
  • Již plánovaná ortopedická chirurgická indikace na dolních končetinách
  • Přijímání toxinových injekcí
  • Se sociálním pojištěním
  • jejichž rodiče / držitelé rodičovské autority podepsali formulář souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s evoluční CP
  • Děti s baklofenovou pumpou
  • Děti, které podstoupily neurotomii nebo funkční dorzální rhizotomii nebo alkoholové nebo fenolové injekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Děti se spastickou CP dostávají toxinové injekce
Děti se spastickou dětskou mozkovou obrnou dostávají toxinové injekce
Postup: Svalová biopsie
Bude provedena biopsie (konkrétně provedená pro studii) svalu, který již byl injikován botulotoxinem před zařazením pacienta do studie, odebraný během plánovaného chirurgického zákroku (pro přenos šlach nebo prodloužení svalů). Během operace může být provedena biopsie svalu, do kterého nebyl nikdy aplikován botulotoxin. U člena nebude provedena žádná biopsie, která by nevyžadovala operaci. Odběr bude tedy proveden na svalu vyžadujícím operaci: 2 až 3 milimetry budou odebrány na 10 mm svalu před přenosem nebo prodloužením.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přítomnost fragmentace neuromuskulárních spojení (jak kvalitativní, tak kvantitativní).
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Biopsie se provádí současně s plánovanou operací v celkové anestezii (multisite chirurgie). Biopsie je 2 až 3 mm x 10 mm. Je to jednoduché a rychlé gesto, které obvykle praktikuje chirurg
Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Přítomnost axonálního pučení (kvalitativní).
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Maximálně 6 měsíců (doba operace)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl svalů s fragmentací neuromuskulárních spojení (jak kvalitativní, tak kvantitativní) a/nebo axonálním pučením (kvalitativním) podle stupně GMFCS pacienta (1 až 5).
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Systém klasifikace hrubé motoriky (GMFCS) je 5 úrovňový klinický klasifikační systém, který popisuje hrubou motoriku lidí s dětskou mozkovou obrnou na základě vlastních pohybových schopností.
Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Podíl svalů s fragmentací neuromuskulárních spojení (jak kvalitativní, tak kvantitativní) a/nebo axonálním pučením (kvalitativní) podle Ashworthova skóre.
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Ashworthova škála je u lůžka nástrojem pro hodnocení svalové spasticity u pacientů s neurologickými stavy. Ashworth hodnotí takto: 0, 1, 1+, 2, 3, 4.
Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Podíl svalů s fragmentací neuromuskulárních spojení (jak kvalitativní, tak kvantitativní) a/nebo axonálním pučením (kvalitativní) podle Tardieuova skóre.
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Tardieu Scale je lůžkový nástroj pro hodnocení svalové spasticity u pacientů s neurologickými stavy. Stupně Tardieuovy stupnice od 0 do 5.
Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Podíl svalů s fragmentací neuromuskulárních spojení (jak kvalitativní, tak kvantitativní) a/nebo axonálním pučením (kvalitativní) podle počtu injekcí toxinu do svalu.
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Podíl svalů s fragmentací neuromuskulárních spojení (jak kvalitativní, tak kvantitativní) a/nebo axonálním pučením (kvalitativní) podle zpoždění (v měsících) od první injekce toxinu do svalu
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Podíl svalů s fragmentací neuromuskulárních spojení (jak kvalitativní, tak kvantitativní) a/nebo axonálním pučením (kvalitativní) podle celkového objemu (IU) injikovaného toxinu od první injekce do svalu.
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Podíl svalů s fragmentací neuromuskulárních spojení (jak kvalitativní, tak kvantitativní) a/nebo axonálním pučením (kvalitativním) podle značky aplikovaného toxinu (Botox® nebo Dysport®).
Časové okno: Maximálně 6 měsíců (doba operace)
Maximálně 6 měsíců (doba operace)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospices Civils de Lyon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

10. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

10. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2016

První zveřejněno (Odhad)

2. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 69HCL15_0540
  • 2016-001610-24 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Svalová biopsie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit