Sulforaphane för behandling av unga män med autismspektrumstörning
18 maj 2020 uppdaterad av: University of North Carolina, Chapel Hill
En fas II, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av myrosinasberikat glucoraphanin, ett sulforafanprekursorsystem, vid autismspektrumstörning
Syftet med denna randomiserade kontrollerade studie är att avgöra om ett näringstillskott som innehåller broccolibroddar och fröextrakt, en rik källa till sulforafan, är effektivt för att minska kärnsymptomen på autismspektrumstörning (ASD).
Studien kommer också att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av ett sulforafantillskott hos unga män med ASD, såväl som dess effekter på utmanande neuropsykiatriska symtom som vanligtvis förknippas med ASD, såsom hyperaktivitet, irritabilitet och repetitiva rörelser.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Autismspektrumstörning (ASD) är en neuroutvecklingsstörning som drabbar 1 av 68 barn, inklusive 1 av 42 pojkar, kännetecknad av påtaglig social kommunikationsstörning och begränsade, repetitiva beteenden och intressen. Evidensbaserade farmakologiska behandlingar tillgängliga för behandling av de definierande symtomen på ASD saknas för närvarande.
Även om etiologin för ASD inte är helt klarlagd, antas patogenesen involvera cellulär dysfunktion, inklusive ökad oxidativ stress, avvikande neuroinflammation och minskad mitokondriell kapacitet, vilket leder till synaptisk dysfunktion hos åtminstone en undergrupp av individer. Sulforaphane är en kraftfull uppregulator av antioxidantresponselement och värmechockproteiner, vilket kan leda till förbättrad redoxkapacitet, minskad inflammation och förbättrad mitokondriell funktion hos individer med ASD. En studie av Singh och kollegor (2014) gav preliminära bevis som tyder på att sulforafan som härrör från broccolibroddextrakt kan ha positiva effekter för att förbättra symtom på autism.
I denna studie kommer unga män i åldrarna 13-30 år med måttlig till svår autismspektrumstörning att slumpmässigt tilldelas antingen ett sulforafantillägg eller placebo under en 12 veckors behandlingsperiod, följt av en 4 veckors blindad avbrottsfas. De obelagda tabletterna innehåller vardera 125 mg broccolifröextrakt och 50 mg broccoligroddextrakt, motsvarande cirka 15 µmol sulforafan per tablett. Dosen kommer att variera från 3-8 tabletter dagligen beroende på deltagarens vikt. Matchade placebotabletter innehåller endast inerta ingredienser
Ett serumprov kommer att tas innan behandlingen påbörjas och i slutet av behandlingsfasen för att kvantifiera sulforafanmetaboliter. Klinisk respons kommer att bedömas genom kliniker- och vårdgivare-bedömda mått på autismsymtom (Social Responsiveness Scale-2; Repetitive Behavior Scale-Revised), utmanande symtom som vanligtvis observeras hos individer med utvecklingsstörning (Aberrant Behavior Checklist) och globala symtomens svårighetsgrad. och förbättring (Clinical Global Impression Scale). Ett blodprov kommer att samlas in vid baslinjen och i slutet av behandlingsfasen för att kontrollera säkerhetslabb, och ett salivprov kommer att samlas in vid baslinjen för en framtida studie av genetiska biomarkörer associerade med behandlingssvar.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
48
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Carrboro, North Carolina, Förenta staterna, 27510
- Carolina Institute for Developmental Disabilities, University of North Carolina School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
13 år till 30 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Män mellan 13-30 år (inklusive) vid tidpunkten för samtycke
- Primär diagnos av Autism Spectrum Disorder (ASD), bekräftad av Diagnostic and Statistical Manual-5 (DSM-5) kriterier och uppfyller autism cut-off-poängen på 9 eller högre enligt Autism Diagnostic Observation Schedule-2 (ADOS-2)
- Deltagaren är kapabel att ge skriftligt informerat samtycke eller har ett juridiskt auktoriserat ombud (LAR) med tillräcklig kapacitet att lämna skriftligt informerat samtycke för deltagarens räkning.
- Deltagaren har en pålitlig informant (förälder eller vårdgivare) som har tillräckliga tidigare och aktuella kunskaper om ämnet och kommer att övervaka administreringen av studiemedicin och följa med personen till varje studiebesök.
- Deltagare och vårdgivare har pålitliga färdmedel för att delta i studiebesök.
Exklusions kriterier:
- Kronisk medicinsk sjukdom som inte är stabil eller skulle utgöra en risk för deltagaren om han deltar i försöket
- Historik med kliniska anfall inom de 12 månaderna före studieregistreringen
- Känd genetisk störning som antas vara orsaken till autismspektrumstörning (t.ex. Fragilt x-syndrom, tuberös skleros)
- Förändringar av psykofarmakologiska läkemedel (t.ex. stimulantia, antidepressiva, ångestdämpande, antipsykotika) under de fyra veckorna före studieregistreringen
- Signifikanta förändringar av icke-farmakologiska behandlingar för ASD under de fyra veckorna före studieregistreringen
- Kronisk behandling med antiinflammatoriska medel (t.ex. ibuprofen, NSAID, kortikosteroider)
- Kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid screeningbesök (t.ex. AST/ALT > två gånger de övre normala gränserna; serumkreatinin > 1,2 mg/dl, TSH utanför normala gränser)
- Kliniskt signifikanta fynd vid fysisk undersökning som utredaren fastställer kan öka risken för skada från att delta i studien
- Deltagit i en annan klinisk interventionell prövning eller fått en prövningsprodukt under de 30 dagarna före studieregistreringen
- Tidigare terapeutisk prövning av sulforafan eller deltagande i en klinisk prövning där sulforafan var prövningsmedlet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Sulforafan
Deltagarna kommer att ta ett sulforafantillskott 3-8 tabletter dagligen, med dos beroende på kroppsvikt. Varje tablett innehåller 125 mg broccolifröpulver och 50 mg broccoligroddextrakt, vilket ger cirka 15 µmol sulforafan. Det viktbaserade doseringsschemat är som följer: 3 tabletter (ca. 46,5 µmol SF) if |
Undersökningsläkemedlet är en odragerad tablett som innehåller både glukorafanin och myrosinas, enzymet som omvandlar glukorafanin till sulforafan in vivo.
Deltagarna i denna arm kommer att ta 3-8 tabletter genom munnen en gång dagligen (dos beroende på vikt) i 12 veckor.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna i denna arm kommer att ta placebotabletter som är identiska till form, storlek och färg som sulforafantabletterna.
Antalet tabletter som tas per dag motsvarar det viktbaserade schemat som beskrivs för sulforafanarmen.
|
Placebotabletter är obelagda och matchade utseendemässigt till prövningsläkemedlet, innehållande inerta komponenter.
Deltagarna i denna arm kommer att ta 3-8 tabletter genom munnen en gång dagligen (dos beroende på vikt) i 12 veckor.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Totalt resultat vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
SRS-2 ger en T-poäng som är skalad så att medelvärdet är 50 och SD är 10.
Högre poäng indikerar en högre förekomst och svårighetsgrad av autistisk social funktionsnedsättning.
En T-poäng på 76 eller högre anses vara "svår".
T-poäng mellan 66 och 75 anses vara "måttliga".
T-poäng mellan 60 och 65 anses vara "milda".
Ett T-värde under 60 anses vara typiskt.
Det teoretiska intervallet för en T-poäng är 10 till 90.
Den faktiska räckvidden för SRS-2 i denna studie är 45 till 90.
|
Baslinje
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Totalt resultat vid vecka 4
Tidsram: Vecka 4
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
SRS-2 ger en T-poäng som är skalad så att medelvärdet är 50 och SD är 10.
Högre poäng indikerar en högre förekomst och svårighetsgrad av autistisk social funktionsnedsättning.
En T-poäng på 76 eller högre anses vara "svår".
T-poäng mellan 66 och 75 anses vara "måttliga".
T-poäng mellan 60 och 65 anses vara "milda".
Ett T-värde under 60 anses vara typiskt.
Det teoretiska intervallet för en T-poäng är 10 till 90.
Den faktiska räckvidden för SRS-2 i denna studie är 45 till 90.
|
Vecka 4
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Totalpoäng vecka 8
Tidsram: Vecka 8
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
SRS-2 ger en T-poäng som är skalad så att medelvärdet är 50 och SD är 10.
Högre poäng indikerar en högre förekomst och svårighetsgrad av autistisk social funktionsnedsättning.
En T-poäng på 76 eller högre anses vara "svår".
T-poäng mellan 66 och 75 anses vara "måttliga".
T-poäng mellan 60 och 65 anses vara "milda".
Ett T-värde under 60 anses vara typiskt.
Det teoretiska intervallet för en T-poäng är 10 till 90.
Den faktiska räckvidden för SRS-2 i denna studie är 45 till 90.
|
Vecka 8
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Totalpoäng vecka 12
Tidsram: Vecka 12
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
SRS-2 ger en T-poäng som är skalad så att medelvärdet är 50 och SD är 10.
Högre poäng indikerar en högre förekomst och svårighetsgrad av autistisk social funktionsnedsättning.
En T-poäng på 76 eller högre anses vara "svår".
T-poäng mellan 66 och 75 anses vara "måttliga".
T-poäng mellan 60 och 65 anses vara "milda".
Ett T-värde under 60 anses vara typiskt.
Det teoretiska intervallet för en T-poäng är 10 till 90.
Den faktiska räckvidden för SRS-2 i denna studie är 45 till 90.
|
Vecka 12
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Totalpoäng vecka 16
Tidsram: Vecka 16
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
SRS-2 ger en T-poäng som är skalad så att medelvärdet är 50 och SD är 10.
Högre poäng indikerar en högre förekomst och svårighetsgrad av autistisk social funktionsnedsättning.
En T-poäng på 76 eller högre anses vara "svår".
T-poäng mellan 66 och 75 anses vara "måttliga".
T-poäng mellan 60 och 65 anses vara "milda".
Ett T-värde under 60 anses vara typiskt.
Det teoretiska intervallet för en T-poäng är 10 till 90.
Den faktiska räckvidden för SRS-2 i denna studie är 45 till 90.
|
Vecka 16
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subscale Score (Social Awareness)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden). Underskalan SRS-2-Social Awareness mäter en deltagares förmåga att känna igen sociala ledtrådar. Denna underskala består av 8 objekt med poäng från 1 till 4 för ett totalt antal poäng från 8 till 32. En högre poäng representerar en större förmåga att känna igen sociala ledtrådar. Underskalor är inte diagnostiska till sin natur, men de ger viss insikt i individuella beteenden. Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16. |
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subscale Score (Social Cognition)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
Underskalan SRS-2-Social Cognition mäter en deltagares förmåga att tolka socialt beteende.
Denna delskala består av 12 objekt med poäng från 1 till 4 för ett totalt antal poäng från 12 till 48.
En högre poäng representerar en större förmåga att tolka sociala beteenden.
Underskalor är inte diagnostiska till sin natur, men de ger viss insikt i individuella beteenden.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subscale Score (Social Communication)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
Underskalan SRS-2-Social Communication mäter en deltagares förmåga att bedöma ömsesidig kommunikation i sociala situationer.
Denna underskala består av 22 objekt med poäng från 1 till 4 för ett totalt antal poäng från 22 till 88.
En högre poäng representerar en större förmåga att bedöma ömsesidig kommunikation.
Underskalor är inte diagnostiska till sin natur, men de ger viss insikt i individuella beteenden.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subscale Poäng (Social Motivation)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
Subskalan SRS-2-Social Motivation mäter i vilken grad en deltagare är motiverad att delta i sociala interaktioner.
Denna underskala består av 11 poster med poäng från 1 till 4 för ett totalt antal poäng från 11 till 44.
En högre poäng representerar en större motivation att delta i social interaktion.
Underskalor är inte diagnostiska till sin natur, men de ger viss insikt i individuella beteenden.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subscale Poäng (Begränsade intressen/repetitivt beteende)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) är en vårdgivarerapport med 65 artiklar som inkluderar 5 underskalor som täcker kärnsymptomdomänerna för ASD (social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation och begränsade intressen/repetitiva beteenden).
Underskalan SRS-2-Restricted Interests/Repetitive Behaviours bedömer deltagarens nivå av stereotypi och avgränsade intressen.
Denna delskala består av 12 objekt med poäng från 1 till 4 för ett totalt antal poäng från 12 till 48.
En högre poäng representerar en högre nivå av stereotypi och avgränsade intressen.
Underskalor är inte diagnostiska till sin natur, men de ger viss insikt i individuella beteenden.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Avvikande beteende checklista (ABC) Subscale Poäng (socialt tillbakadragande)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) är ett vårdformulär med 58 artiklar som utvecklats för att bedöma medicineffekter hos individer med utvecklingsstörningar och inkluderar 5 distinkta underskalor av beteendesymtom.
Subskalan ABC-Socialt uttag bedömer deltagarens nivå av socialt uttag.
Denna underskala består av 16 objekt med poäng från 0 till 3 för ett totalt antal poäng från 0 till 48.
En högre poäng representerar en högre grad av socialt tillbakadragande.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Avvikande beteende checklista (ABC) Subscale Poäng (hyperaktivitet)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) är ett vårdformulär med 58 artiklar som utvecklats för att bedöma medicineffekter hos individer med utvecklingsstörningar och inkluderar 5 distinkta underskalor av beteendesymtom.
Subskalan ABC-Hyperactivity bedömer deltagarens nivå av hyperaktivitet och bristande efterlevnad.
Denna underskala består av 16 objekt med poäng från 0 till 3 för ett totalt antal poäng från 0 till 48.
En högre poäng representerar en högre nivå av hyperaktivitet/icke-efterlevnad.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Avvikande beteende checklista (ABC) Subscale Poäng (olämpligt tal)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) är ett vårdformulär med 58 artiklar som utvecklats för att bedöma medicineffekter hos individer med utvecklingsstörningar och inkluderar 5 distinkta underskalor av beteendesymtom.
Underskalan ABC-Inappropriate Speech bedömer deltagarens användning av olämpligt tal.
Denna underskala består av 4 objekt med poäng från 0 till 3 för ett totalt antal poäng från 0 till 12.
En högre poäng representerar en större användning av olämpligt tal.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Avvikande beteende checklista (ABC) Subscale Poäng (stereotypi)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) är ett vårdformulär med 58 artiklar som utvecklats för att bedöma medicineffekter hos individer med utvecklingsstörningar och inkluderar 5 distinkta underskalor av beteendesymtom.
ABC-Stereotypy subskalan bedömer deltagarens nivå av stereotypt beteende.
Denna underskala består av 7 objekt med poäng från 0 till 3 för ett totalt antal poäng från 0 till 21.
En högre poäng representerar en högre nivå av stereotypt beteende.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Avvikande beteende checklista (ABC) Subscale Poäng (irritabilitet)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) är ett vårdformulär med 58 artiklar som utvecklats för att bedöma medicineffekter hos individer med utvecklingsstörningar och inkluderar 5 distinkta underskalor av beteendesymtom.
Subskalan ABC-Irritability bedömer deltagarens nivå av irritabilitet.
Denna underskala består av 15 objekt med poäng från 0 till 3 för ett totalt antal poäng från 0 till 45.
En högre poäng representerar en högre nivå av irritabilitet.
Denna underskala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
CGI-Severity-skalan (CGI-S) är en 7-gradig, klinikerklassad skala som ger en övergripande bedömning av patientens funktion i förhållande till andra patienter med en liknande diagnos (1=inte alls sjuk till 7=svårt sjuk).
En högre poäng indikerar en högre svårighetsgrad av psykopatologi.
Denna skala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Antal deltagare med CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) poäng av mycket förbättrat eller mycket förbättrat
Tidsram: Vecka 4, Vecka 8, Vecka 12, Vecka 16
|
Den klinikerklassade CGI-Improvement (CGI-I) skalan värderar övergripande förbättring eller försämring av sjukdom (dvs. ASD) i förhållande till baslinjen.
CGI-Improvement (CGI-I)-skalan värderar övergripande förbättring eller försämring av sjukdom (dvs. ASD) i förhållande till baslinjen.
Möjliga poäng på denna skala sträcker sig från 1-6 med följande tilldelade värden: 1 = "Mycket mycket förbättrad"; 2 = "Mycket förbättrad; 3 = "Minimalt förbättrad"; 4 = "Ingen förändring"; 5 = "Minst sämre"; 6= "Mycket sämre."
En högre poäng indikerar försämring av sjukdomen (dvs. ASD), medan en lägre poäng indikerar förbättring av sjukdomen.
Denna skala mättes vid vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
I detta mått räknades antalet deltagare i varje behandlingsarm som av studieläkaren bestämts vara "mycket förbättrad" eller "mycket förbättrad" (vilket tyder på meningsfull klinisk förbättring).
|
Vecka 4, Vecka 8, Vecka 12, Vecka 16
|
|
Repetitive Behaviour Scale-Revised (RBSR) totalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
RBS-R är ett informantbaserat frågeformulär med 43 artiklar utformat för att kvantifiera en rad begränsade, repetitiva beteenden (RRB) som observeras vid ASD.
Poäng för varje objekt sträcker sig från 0 = "Beteende förekommer inte" till 3 = "Beteende förekommer och är ett allvarligt problem".
Det totala intervallet är alltså 0 till 129.
En högre poäng indikerar en större bredd av repetitiva beteenden.
Denna skala mättes vid baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Medelvärde för röda blodkroppar
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer värdet av röda blodkroppar som en del av den fullständiga blodtalsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Medelvärdet för vita blodkroppar
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer värdet av vita blodkroppar som en del av den fullständiga blodtalsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt hemoglobinvärde
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer hemoglobinvärdet som en del av den fullständiga blodräkningsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt hematokritvärde
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer hematokritvärdet som en del av den fullständiga blodräkningsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Medelkroppsvolymvärde
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer medelkroppsvolymvärdet som en del av den fullständiga blodräkningsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt kroppshemoglobinvärde
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer det genomsnittliga blodkroppshemoglobinvärdet som en del av den fullständiga blodräkningsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Medelvärde för korpuskulärt hemoglobinkoncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer medelvärdet för blodkroppshemoglobinkoncentrationen som en del av den fullständiga blodräkningsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Medelvärde för distributionsbredd för röda blodkroppar
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer distributionsbredden för röda blodkroppar som en del av den fullständiga mätningen av blodantal.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt värde för blodplättar
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Denna åtgärd bedömer blodplättsvärdet som en del av den fullständiga blodtalsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt värde för absoluta neutrofiler
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer det absoluta neutrofilvärdet som en del av den fullständiga blodtalsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt värde för absoluta lymfocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer det absoluta lymfocytvärdet som en del av den fullständiga blodtalsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt värde för absoluta monocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer det absoluta monocytvärdet som en del av den fullständiga blodräkningsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt värde för absolut eosinofiler
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer det absoluta eosinofilvärdet som en del av den fullständiga blodtalsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittligt värde för absolut basofiler
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer det absoluta värdet av basofiler som en del av den fullständiga blodtalsmätningen.
Detta blodtalsmått utvärderades vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittlig serumkemi (natrium)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens natriumnivåer.
Denna serumkeminivå mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittlig serumkemi (kalium)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens kaliumnivåer.
Denna serumkeminivå mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittlig serumkemi (klorid)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens kloridnivåer.
Denna serumkeminivå mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittlig serumkemi (bikarbonat)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens bikarbonatnivåer.
Denna serumkeminivå mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittlig serumkemi (blodureakväve)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Denna åtgärd bedömer förändringen i patientens ureakvävenivåer i blodet.
Denna serumkeminivå mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittlig serumkemi (kreatinin)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens kreatininnivåer.
Denna serumkeminivå mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittlig serumkemi (glukos)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens glukosnivåer.
Denna serumkeminivå mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittliga leverfunktionstester (alanintransaminas)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens nivå av leverfunktion genom mätning av alanintransaminas (ALT).
Detta leverfunktionstestvärde mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Genomsnittliga leverfunktionstester (aspartattransaminas)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens nivå av leverfunktion genom mätning av aspartattransaminas.
Detta leverfunktionstestvärde mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Medelvärden för leverfunktionstester (totalt bilirubin)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens nivå av leverfunktion genom mätning av totalt bilirubin.
Detta leverfunktionstestvärde mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Medelvärde av sköldkörtelstimulerande hormon (TSH)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens värde av sköldkörtelstimulerande hormon.
Detta hormonvärde mättes vid baslinjen och vecka 12.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Minsta kvadraters medelvärde av vitala tecken (vikt)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens vikt (lbs).
Detta vitala tecken mättes vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Minsta kvadraters medelvärde av vitala tecken (höjd)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens höjd (centimeter).
Detta vitala tecken mättes vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Minsta kvadraters medelvärde av vitala tecken (blodtryck)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens systoliska och diastoliska blodtryck.
Detta vitala tecken mättes vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
|
Minsta kvadraters medelvärde för vitala tecken (hjärtfrekvens)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Detta mått bedömer förändringen i patientens hjärtfrekvens (slag per minut).
Detta vitala tecken mättes vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 12 och vecka 16.
|
Baslinje, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 16
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Laura Politte, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 mars 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
30 maj 2019
Avslutad studie (Faktisk)
30 maj 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 september 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2016
Första postat (Uppskatta)
21 september 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 juni 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 maj 2020
Senast verifierad
1 juni 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 16-2059
- 5KL2TR001109-05 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Utredarna planerar att publicera resultaten av denna studie i en peer-reviewed tidskrift och på ClinicalTrials.gov
efter avslutad studie.
Inga personliga identifierbara deltagardata kommer att inkluderas i resultatrapporteringen.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .